Titre : | Oral high dose ascorbic acid treatment for one year in young CMT1A patients : a randomised, double-blind, placebo-controlled phase II trial |
Revue : | BioMed Central medicine, 7, 1, 70 |
Auteurs : | Verhamme C ; Vermeulen M ; Baas F ; de Visser M ; van Schaik IN |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2009 |
Pages : | p. 1-9 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CMT1A ; électrodiagnostic ; essai clinique de phase 2 ; essai en double aveugle ; essai randomisé ; force musculaire ; motricité ; myélinisation ; vitamine C ; vitesse de conduction nerveuse |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 18/12/2009 - L’inefficacité de la vitamine C dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth se confirme : à propos des résultats de l’essai néerlandais La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) est une des plus fréquentes maladies neuromusculaires, notamment à l’âge adulte. Elle est caractérisée par une atteinte démyélinisante ou axonale selon le cas, de sévérité très variable. La forme avec duplication du locus PMP22 (CMT1A) est la plus fréquente des CMT. Sur la base des effets bénéfiques de l’acide ascorbique (vitamine C) obtenus sur le modèle animal de CMT1A, plusieurs équipes cliniques ont récemment lancé plusieurs essais thérapeutiques chez l’homme. Dans un article publié en novembre 2009, un groupe néerlandais rapporte les résultats d’un essai mené en double aveugle contre placebo chez onze personnes de moins de 25 ans recevant de fortes doses de vitamine C per os (1 gramme deux fois par jour pendant un an). Le critère principal de jugement était l’évolution sur un an de la vitesse de conduction au niveau du nerf médian. Si le traitement a été relativement bien toléré (un seul patient a arrêté le traitement en raison d’une éruption cutanée), l’efficacité sur les différents paramètres cliniques et électrophysiologiques, y compris secondaires (comme le score composite CMT) n’a pas été statistiquement prouvée. Ces résultats négatifs, confirme que, même à raison de 2g/j, l’acide ascorbique ne produit pas l’effet escompté et qu’il ne peut être recommandé comme traitement dans la CMT1A pour le moment. Ceci repose, plus en amont, la question de la validité du modèle murin utilisé pour les études précliniques. (L'actu de la myologie, site Institut de Myologie ) |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19909499?itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubmed.Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_RVDocSum&ordinalpos=1 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1186/1741-7015-7-70 |