Titre : | Subcutaneous administration of TC007 reduces disease severity in an animal model of SMA |
Revue : | BioMed Central neuroscience, 10, 142 |
Auteurs : | Mattis VB ; Fosso MY ; Chang CW ; Lorson CL |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2009 |
Pages : | p. 1-6 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; antibiotique ; degré de sévérité ; fibre musculaire ; gène SMN1 ; histochimie ; injection sous-cutanée ; modèle animal ; motricité ; mutation génétique |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 25/01/2010 - L’amyotrophie spinale proximale : effet bénéfique d’un aminoglycoside chez la souris Les amyotrophies spinales (SMA) sont caractérisées par une perte des motoneurones de la corne antérieure de la moelle épinière entrainant des paralysies. Elles sont dues à une anomalie du gène SMN1 codant la protéine Smn. Sur le même chromosome, il existe un gène SMN2 qui code lui aussi une protéine Smn mais en petite quantité car un phénomène d’épissage alternatif de ses transcrits conduit dans la majorité des cas, à la production d'une protéine tronquée et non fonctionnelle. Le gène SMN2 n'est pas muté chez les personnes atteintes de SMA. L’une des pistes de traitement consiste à essayer d’augmenter la quantité de protéine Smn entière codée par le gène SMN2. Des antibiotiques de la classe des aminoglycosides sont des suppresseurs de codon stop. Dans un article publié en décembre 2009, une équipe américaine a montré que le TC007, un antibiotique de la classe des aminoglycosides, pouvait augmenter la proportion de protéines Smn entière codée par le gène SMN2 chez la souris Smn-/-. L’injection sous-cutanée de ce composé a un effet bénéfique sur la taille des fibres musculaires ainsi que sur la fonction motrice, tandis que l’effet sur la durée de vie des souris traitées reste modéré. (L'actu de la myologie, site Institut de Myologie) |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19948047 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1186/1471-2202-10-142 |