Titre : | A randomized study of alglucosidase alfa in late-onset Pompe's disease |
Revue : | New England Journal of Medicine (The), 362, 15 |
Auteurs : | van der Ploeg AT ; Clemens PR ; Corzo D ; Escolar DM ; Florence J ; Groeneveld GJ ; Herson S ; Kishnani PS ; Laforet P ; Lake SL ; Lange DJ ; Leshner RT ; Mayhew JE ; Morgan C ; Nozaki K ; Park DJ ; Pestronk A ; Rosenbloom B ; Skrinar A ; van Capelle CI ; van der Beek NA ; Wasserstein M ; Zivkovic SA |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 15/04/2010 |
Pages : | p. 1396-1406 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adulte ; analyse de la marche ; début tardif de la maladie ; efficacité thérapeutique ; enfant ; essai clinique ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début tardif ; maltase acide ; médicament ; pharmacothérapie ; placebo ; respiration (macroscopique) ; schéma |
Résumé : |
Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Un "Supplementary Appendix" de 22 pages est joint à l'article. 01/07/2010 - Effet bénéfique de l'alglucosidase alfa (Myozyme) dans la maladie de Pompe à début tardif La glycogénose de type II ou maladie de Pompe se manifeste par une faiblesse musculaire, une cardiomyopathie et une insuffisance respiratoire fréquentes. Elle est due à l'absence d'une enzyme, l'alpha-glucosidase (GAA) ou maltase acide, responsable de la dégradation du glycogène en glucose dans les cellules. Il en résulte une accumulation excessive de glycogène dans les lysosomes des cellules de différents organes. L'enzymothérapie substitutive constitue actuellement le principal traitement. Dans un article publié en avril 2010, des chercheurs néerlandais rapportent le résultat d'un essai clinique de phase III mené par la société Genzyme, randomisé et contrôlé contre placebo, visant à évaluer l'efficacité d'une GAA humaine recombinante (alglucosidase alpha ou Myozyme), pour le traitement des formes tardives de la maladie de Pompe. Quatre-vingt dix patients âgés de 10 à 70 ans, ambulatoires et sans ventilation invasive, ont reçu par voie intraveineuse le Myozyme (20mg/kg de masse corporelle) ou un placebo toutes les deux semaines pendant 78 semaines dans huit centres aux États-Unis et en Europe. Les deux principaux critères d'évaluation de l'efficacité du traitement étaient la distance parcourue au cours d'un test de marche sur 6 minutes et la valeur de la capacité vitale. Après les 78 semaines, les patients traités ont montré une amélioration de 28,1 m (+/-13,1m) au test de marche sur 6 minutes et une amélioration de 3,4% (+/-1,2%) de la capacité vitale en dépit du stade avancé de la maladie alors que dans le groupe placebo les patients ont continué à se dégrader. Le nombre d'effets secondaires rapportés était similaire dans les deux groupes (traités et placebo).(L'actu de la myologie, site Institut de Myologie) |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1056/NEJMoa0909859 |