Titre : | Evaluation of systemic follistatin as an adjuvant to stimulate muscle repair and improve motor function in Pompe mice |
Revue : | Molecular therapy, 18, 9 |
Auteurs : | Foley JW ; Bercury SD ; Finn P ; Cheng SH ; Scheule RK ; Ziegler RJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2010 |
Pages : | p. 1584-1591 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | anatomopathologie ; données chiffrées ; follistatine ; fonction musculaire ; gène GAA ; glucosidase ; maladie de Pompe ; modèle animal ; régénération musculaire ; souris ; thérapie génique ; vecteur AAV8 ; vecteur adénoviral |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La glycogénose de type II (GSD II), ou maladie de Pompe, est une maladie de surcharge lysosomale qui se traduit notamment par une atteinte des muscles squelettiques et respiratoires de gravité variable. La maladie est due au déficit en alpha-1,4-glucosidase acide qui hydrolyse le glycogène en unités glucose, entraînant une surcharge intra-lysosomale de glycogène. L’approche la plus étudiée est celle de l’enzymothérapie substitutive, dont le but est de réduire les stocks anormalement élevé de glycogène, en fournissant aux cellules musculaires l’enzyme fonctionnelle qui leur fait défaut. Si cette approche permet, en effet, de « nettoyer » les muscles de l’excès de GAA, elle ne semble pas avoir un effet majeur sur la fonction motrice. Dans cet article, Foley et coll. se sont appuyés sur des résultats obtenus sur un modèle murin de dystrophie musculaire : l’utilisation d’un inhibiteur de la myostatine stimule l’hypertrophie musculaire et augmente ainsi la force. Dans le cas de la maladie de Pompe, les auteurs montrent que la follistatine délivrée par le biais d’une infection à adénovirus a un effet clair sur la masse et la force musculaire, à condition que le traitement soit proposé rapidement ou que le patient aie auparavant suivi une enzymothérapie substitutive.(Orphanews, 22 sept 2010) |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20551907 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2010.110 |