Titre : | Open-label trial of recombinant human insulin-like growth factor 1/recombinant human insulin-like growth factor binding protein 3 in myotonic dystrophy type 1 |
Revue : | Archives of neurology, 68, 1 |
Auteurs : | Heatwole CR ; Eichinger KJ ; Friedman DI ; Hilbert JE ; Jackson CE ; Logigian EL ; Martens WB ; McDermott MP ; Pandya SK ; Quinn C ; Smirnow AM ; Thornton CA ; Moxley RT III |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2011 |
Pages : | p. 37-44 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie myotonique de type 1 ; essai clinique ; fonction musculaire ; IGF1 ; IGF3 ; masse musculaire ; métabolisme ; muscle squelettique ; tolérance aux médicaments |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/11/2010 - Dystrophie myotonique de type 1 : le traitement par rhIGF-1/rhIGFBP-3 est bien toléré et améliore la masse maigre et le métabolisme L'IGF-1 (pour insulin-like growth factor 1) régule la différenciation et la croissance des muscles. Mais le niveau d'IGF-1 est réduit ou faible chez les patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1). Le traitement par IGF-1 entraine une augmentation de la synthèse protéique et de la différentiation des cellules musculaires DM1, in vitro. Par ailleurs, le traitement par IGF-1 recombinant humain complexé avec la protéine de liaison à l'IGF-3 recombinante humaine (rhIGF-1/rhIGFBP-3) s'est montré efficace chez des enfants atteints de déficience en IGF-1 sévère. Dans un article publié en septembre 2010, une équipe américaine a évalué la tolérance d'un traitement par rhIGF-1/rhIGFBP-3 chez 15 patients ambulatoires atteints de DM1. Les patients, divisés en 2 groupes, ont reçu des doses croissantes de rhIGF-1/rhIGFBP-3 pendant 24 semaines : le premier groupe de 6 patients a été traité avec 0,5 mg/kg/j pendant 8 semaines puis 1,0 mg/kg/j pendant 16 semaines, le deuxième groupe de 9 patients avec 0,5 mg/kg/j pendant 8 semaines puis 1,0 mg/kg/j pendant 8 semaines et 2,0 mg/kg/j pendant 8 semaines. Tous les patients ont réussi à suivre leur traitement pendant les 24 semaines (critère principal de l'étude). Le traitement est associé à une augmentation de la masse maigre (mesurée par l'absorptiomètre biphotonique à rayons X) et à une amélioration du métabolisme, mais aucune augmentation de la force musculaire n'a été observée. Cette première étude utilisant 2 protéines recombinantes montre qu'un traitement par des doses croissantes de rhIGF-1/rhIGFBP-3 pendant 24 semaines est bien toléré chez les patients atteints de DM1, sans effet indésirable, même 16 semaines après la fin du traitement. Ces résultats devront être confirmés par des essais contrôlés contre placebo et comportant un plus grand nombre de patients. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20837825 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1001/archneurol.2010.227 |