Titre : | Randomized, double-blind, placebo-controlled trial of hydroxyurea in spinal muscular atrophy |
Revue : | Neurology, 75, 24 |
Auteurs : | Chen TH ; Chang JG ; Yang YH ; Mai HH ; Liang WC ; Wu YC ; Wang HY ; Huang YB ; Wu SM ; Chen YC ; Yang SN ; Jong YJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2010 |
Pages : | p. 2190-2197 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale type 2 ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; effet indésirable ; efficacité thérapeutique ; essai clinique ; essai randomisé ; hydroxyurée ; neutropénie ; pharmacologie ; placebo ; schéma ; tolérance aux médicaments |
Résumé : |
Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract 01/02/2011 - Amyotrophie spinale proximale : des résultats décevant du traitement par hydroxyurée Les amyotrophies spinales proximales (SMA) sont liées à une anomalie du gène SMN1, codant la protéine SMN. Le gène SMN2, dont la séquence est quasi identique à celle de SMN1, est capable de produire la protéine SMN, mais une différence dans l'exon 7 provoque une réduction importante de la quantité de protéine SMN entière et fonctionnelle qu'il produit. L'hydroxyurée est une molécule utilisée dans le traitement de la drépanocytose. Elle est capable de traverser la barrière hémato-encéphalique et son administration est bien tolérée. Une étude pilote a montré que l'hydroxyurée améliore légèrement la production de protéine SMN et la force de patients atteints de SMA. Dans un article publié en décembre 2010, une équipe taïwanaise a évalué l'efficacité et la tolérance de l'hydroxyurée au cours d'un essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo chez 28 patients atteints de SMA de type 2 et 29 de type 3. Le traitement a duré 2 ans, avec une prise de 10mg/kg/jour pendant les 8 premières semaines, augmentée ensuite à 20 mg/kg/jour. Il n'y a eu aucune amélioration apportée par le traitement par hydroxyurée tant sur les niveaux d'ARNm de SMN que sur la fonction motrice, la force musculaire ou la fonction pulmonaire. L'effet secondaire principal observé du traitement a été la neutropénie. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21172842target="_blank |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1212/WNL.0b013e3182020332 |