Titre : | Therapeutic developments in spinal muscular atrophy |
Revue : | Therapeutic advances in neurological disorders, 3, 3 |
Auteurs : | Sproule DM ; Kaufmann P |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2010 |
Pages : | p. 173-185 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | acide phénylbutyrique ; acide valproïque ; amyotrophie spinale ; cellule souche ; degré de sévérité ; essai clinique ; exon ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; hydroxyurée ; masse musculaire ; modèle animal ; muscle squelettique ; mutation génétique ; myostatine ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; prise en charge thérapeutique ; protéine SMN ; souris ; thérapie génique |
Résumé : |
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Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21179609 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1177/1756285610369026 |