Titre : | Gene therapy of mdx mice with large truncated dystrophins generated by recombination using rAAV6 |
Revue : | Molecular therapy, 19, 1 |
Auteurs : | Odom GL ; Gregorevic P ; Allen JM ; Chamberlain JS |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 01/2011 |
Pages : | p. 36-45 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; génétique moléculaire ; histochimie ; mini-dystrophine ; souris mdx ; thérapie génique ; vecteur AAV6 |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Dystrophie musculaire de Duchenne : recombinaison homologue de 2 fragments de minidystrophine chez la souris La thérapie génique est une piste parfois compromise par la taille des gènes que l’on veut transduire. Dans ce travail, Odom et coll. sont parvenus à faire exprimer une minidystrophine fonctionnelle dans le tissu musculaire de souris mdx suite à la recombinaison homologue de deux parties du gène, chacune contenue dans un vecteur AAV6 indépendant. (Orphanews Europe du 19 janvier 2011) |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20859263 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2010.205 |