Titre : | Hydrostatic isolated limb perfusion with adeno-associated virus vectors enhances correction of skeletal muscle in Pompe disease |
Revue : | Gene therapy, 17, 12 |
Auteurs : | Sun B ; Li S ; Bird A ; Koeberl DD |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2010 |
Pages : | p. 1500-1505 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | gène GAA ; histopathologie musculaire ; maladie de Pompe ; maltase acide ; muscle squelettique ; mutation génétique ; perfusion ; vecteur adénoassocié |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Maladie de Pompe : efficacité de l’administration de vecteur viral par perfusion de membre isolé chez la souris Sun et coll. proposent ici une approche de perfusion hydrostatique de membre isolé afin d’optimiser l’efficacité de transduction par vecteur AAV dans les muscles des membres postérieurs de souris GAA-KO, modèle murin de la maladie de Pompe. Leurs résultats montrent un net avantage de cette technique par rapport à une simple injection intraveineuse, la quantité de vecteur à perfuser étant bien moindre pour une efficacité de transduction accrue. Les auteurs rapportent par ailleurs que des fibres musculaires de type II ont aussi été transduites, un point intéressant puisque ces fibres sont résistantes à l’enzymothérapie substitutive.(Orphanews Europe du 19 janvier 2011) |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20686508 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/gt.2010.109 |