Titre : | Antiprion drugs 6-aminophenanthridine and guanabenz reduce PABPN1 toxicity and aggregation in oculopharyngeal muscular dystrophy |
Revue : | EMBO Molecular Medicine, 3, 1 |
Auteurs : | Barbezier N ; Chartier A ; Bidet Y ; Buttstedt A ; Voisset C ; Galons H ; Blondel M ; Schwarz E ; Simonelig M |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 01/2011 |
Pages : | p. 35-49 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | drosophile ; dystrophie musculaire oculopharyngée ; inclusion nucléaire ; muscle du vol ; mutation génétique ; photographie ; prion ; protéine PABPN1 ; protéolyse musculaire ; toxicité |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 04/03/2011 - Deux molécules anti-prion réduisent la toxicité des protéines mutées dans la dystrophie musculaire oculopharyngée chez la drosophile La dystrophie musculaire oculopharyngée (DMOP) est une maladie neuromusculaire due à une expansion anormale de triplets de nucléotides GCG dans le gène codant la protéine PABPN1. Dans les muscles atteints de DMOP, les protéines PABPN1 mutées s'agrègent et forment des inclusions nucléaires. Dans un autre article publié en janvier 2011, une équipe franco-allemande, soutenue par l'AFM, a développé un modèle drosophile de DMOP, qui présente des inclusions nucléaires de PABPN1 et une dégénérescence progressive des muscles. Les auteurs observent que les traitements par 6-aminophenanthridine et acétate de guanabenz, deux molécules anti-prion, réduisent la taille des inclusions nucléaires et diminuent la dégénérescence musculaire. En agissant sur l'ARN ribosomal, les deux traitements empêchent l'agrégation de protéines PAPBN1 mutées et réduisent leur toxicité. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21204267 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1002/emmm.201000109 |