Titre : | Ascorbic acid in Charcot-Marie-Tooth disease type 1A (CMT-TRIAAL and CMT-TRAUK) : a double-blind randomised trial |
Revue : | Lancet neurology, 10, 4 |
Auteurs : | Pareyson D ; Reilly MM ; Schenone A ; Fabrizi GM ; Cavallaro T ; Santoro L ; Vita G ; Quattrone A ; Padua L ; Gemignani F ; Visioli F ; Laura M ; Radice D ; Calabrese D ; Hughes RAC ; Solari A |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2011 |
Pages : | p. 320-328 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CMT1A ; contraction isométrique ; douleur ; efficacité thérapeutique ; électrodiagnostic ; essai en double aveugle ; essai randomisé ; étude de cohorte ; fatigue ; Italie ; placebo ; Royaume-Uni ; tolérance aux médicaments ; vitamine C |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 15/09/2011 - Résultats décevant de la vitamine C dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth La maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) correspond à une forme autosomique dominante, démyélinisante, liée au gène PMP22. Des travaux expérimentaux chez un modèle de souris surexprimant PMP22 ont montré une correction partielle de leur phénotype lors d’un traitement par acide ascorbique (ou vitamine C). In vitro, cette molécule diminue l’expression de la protéine PMP22 et répare la gaine de myéline qui entoure le nerf. Dans un article publié en mars 2011, une collaboration européenne a évalué l’efficacité et la tolérance d’un traitement par 1,5 g de vitamine C chez 271 personnes atteintes de CMT1A pendant 1 an. Les résultats de cet essai multicentrique, contrôlé, en double aveugle, ont montré la bonne tolérance de la vitamine C. En revanche, aucune différence significative entre les 2 groupes (138 patients traités par la vitamine C vs 133 patients ont reçu le placebo) n’a été observée sur le critère principal de l’essai (échelle CMTNS évaluant l’atteinte neuropathique) après 1 an de traitement. Ces résultats confirment les résultats obtenus au cours d’essais précédents. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21393063 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/S1474-4422(11)70025-4 |