Titre : | Targeted gene correction of laminopathy-associated LMNA mutations in patient-specific iPSCs |
Revue : | Cell stem cell, 8, 6 |
Auteurs : | Liu GH ; Suzuki K ; Qu J ; Sancho-Martinez I ; Yi F ; Li M ; Kumar S ; Nivet E ; Kim J ; Soligalla RD ; Dubova I ; Goebl A ; Plongthongkum N ; Fung HL ; Zhang K ; Loring JF ; Laurent LC ; Izpisua Belmonte JC |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 3/06/2011 |
Pages : | p. 688-694 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | cellule souche embryonnaire ; cellule souche pluripotente induite ; gène LMNA ; lamine (maladie neuromusculaire liée à) ; mutation génétique ; thérapie génique ; vecteur adénoviral |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 08/09/2011 - Les vecteurs adénoviraux « helper-dependent » : des outils de thérapie génique fiables pour une correction ciblée de mutations dans le gène LMNA Les vecteurs adénoviraux « helper-dependent » sont des vecteurs utilisés en thérapie génique, avec pour avantages de ne pas produire de protéines virales et d’entrainer une immunogénicité plus faible contre le vecteur. Ils provoquent des effets secondaires mineurs et permettent une expression à long-terme du transgène. Il a été rapporté plus de 400 mutations différentes dans le gène LMNA, à l’origine de maladies dégénératives variées. Ce gène représente un candidat idéal pour étudier la correction du gène à l’aide de vecteurs ciblant de grandes régions génomiques. Dans un article publié en juin 2011, une équipe américano-espagnole a étudié une méthode de correction de mutations LMNA en utilisant un vecteur adénoviral « helper-dependent » qui porte le gène LMNA. Les auteurs ont montré que cette méthode était sans danger et hautement efficace pour corriger des mutations dans des grandes régions génomiques, aussi bien dans des cellules souches pluripotentes induites que dans des cellules souches mésenchymateuse humaines adultes. Cette correction ciblée du gène LMNA entraine une restauration de l’expression de la lamine-A. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21596650 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.stem.2011.04.019 |