Titre : | CINRG pilot trial of coenzyme Q10 in steroid-treated Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Muscle & Nerve, 44, 2 |
Auteurs : | Spurney CF ; Rocha CT ; Henricson E ; Florence J ; Mayhew J ; Gorni K ; Pasquali L ; Pestronk A ; Martin GR ; Hu F ; Nie L ; Connolly AM ; Escolar DM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2011 |
Pages : | p. 174-178 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | coenzyme Q10 ; corticothérapie ; dystrophie musculaire de Duchenne ; enfant ; essai clinique ; essai pilote ; étude de cohorte ; perspective thérapeutique ; pharmacothérapie ; prednisone |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 07/12/2011 - Coenzyme Q10 et myopathie de Duchenne : un résultat encourageant La dystrophie musculaire de Duchenne est la maladie neuromusculaire la plus fréquente chez l’enfant. Transmise selon un mode récessif lié à l’X et due à un déficit en dystrophine, elle s’accompagne d’un déficit progressif des muscles squelettiques proximaux et de complications cardio-respiratoires à partir de l’adolescence. Aucune médication ne s’est avérée efficace jusqu’ici à l’exception des corticoïdes qui prolongent quelque peu la marche et retardent l’apparition de déformations rachidiennes. Dans un article publié en février 2011, le consortium CINRG (pour Cooperative International Neuromuscular Research Group) rapporte les résultats très attendus de l’essai clinique conduit, en ouvert, avec le coenzyme Q10, un puissant anti-oxydant déjà utilisé avec succès dans certaines myopathies mitochondriales et chez la souris mdx. Seize jeunes patients américains suivis à St Louis et à Washington ont reçu du Myoquinon® jusqu’à obtenir un taux sérique de 2,5 mg/ml. Agés de cinq à dix ans, ils étaient tous capables de marcher et bénéficiaient d’une corticothérapie. Seuls douze d’entre eux ont pu être évalués par QMT (test quantitatif de force musculaire) et finir l’essai intégralement. Les auteurs soulignent l’effet bénéfique observé, en moyenne, sur la force musculaire mesurée par le QMT. A la limite de la significativité statistique (p=0,03), la force a augmenté de 8,5% sur la période observée. Bien toléré, le coenzyme Q10 pourrait donc être un adjuvant utile à la corticothérapie. Des études complémentaires à plus grande échelle sont néanmoins recommandées. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&dopt=Citation&list_uids=21698649 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1002/mus.22047 |