| Titre : | Functional changes in Duchenne muscular dystrophy: A 12-month longitudinal cohort study |
| Revue : | Neurology, 77, 3 |
| Auteurs : | Mazzone E ; Vasco G ; Sormani MP ; Torrente Y ; Berardinelli A ; Messina S ; D'Amico A ; Doglio L ; Politano L ; Cavallaro F ; Frosini S ; Bello L ; Bonfiglio S ; Zucchini E ; De Sanctis R ; Scutifero M ; Bianco F ; Rossi F ; Motta MC ; Sacco A ; Donati MA ; Mongini T ; Pini A ; Battini R ; Pegoraro E ; Pane M ; Gasperini S ; Previtali S ; Napolitano S ; Martinelli D ; Vita G ; Comi G ; Bertini E ; Mercuri E ; Gualandi F ; Petrini S |
| Type de document : | Article |
| Année de publication : | 2011 |
| Pages : | p. 250-256 |
| Langues: | Anglais |
| Mots-clés : | corticothérapie ; dystrophie musculaire de Duchenne ; enfant ; essai clinique ; étude de cohorte ; pharmacothérapie ; recommandation ; statistiques ; stéroïde |
| Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/12/2011 - Comment mesurer la dégradation fonctionnelle dans la myopathie de Duchenne ? A propos d’une étude de cohorte italienne La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à l’absence de dystrophine et entraine un déficit progressif des muscles squelettiques avec une nette prédominance proximale. L’appréciation de la dégradation des performances motrices reste un sujet difficile du fait d’une grande variabilité inter-individuelle et de la multiplicité des méthodes de mesure. Les différences dans les traitements adjuvants (corticoïdes…) ou les modalités de la prise en charge rendent plus difficiles encore l’évaluation de la dégradation. Au moment où les essais thérapeutiques se multiplient, le choix des bons outils s’avère crucial. Dans ce contexte, un réseau de 11 centres italiens a réalisé une étude de cohorte, publiée en juillet 2011, destinée à comparer les différentes méthodes d’évaluation. Pendant un an, les performances de 106 enfants atteints de DMD, pris en charge selon les recommandations internationales, ont été évalués par le test de marche de 6 minutes (6MWT), l’échelle North-Star (North-Star Assessment ou NSAA) et plusieurs tests chronométrés. Trois patients n’ont pas pu terminer l’étudecar ils étaient devenus incapables de passer le 6MWT. Les auteurs concluent à la bonne corrélation entre le 6MWT et la NSAA non seulement à l’état basal mais également dans sa sensibilité au changement sur un an. Ils soulignent qu’une amélioration de ces scores est parfois notée chez certains patients dans la période allant jusqu’à 7 ans |
| Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&dopt=Citation&list_uids=21734183 |
| Pubmed / DOI : |
DOI : 10.1212/WNL.0b013e318225ab2e 
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