Titre : | Safety and feasibility of high-pressure transvenous limb perfusion with 0.9% saline in human muscular dystrophy |
Revue : | Molecular therapy, 20, 2 |
Auteurs : | Fan Z ; Kocis K ; Valley R ; Howard Jr JF ; Chopra M ; An H ; Lin W ; Muenzer J ; Powers W |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2012 |
Pages : | p. 456-461 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adulte ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire d'Emery-Dreifuss autosomique récessive ; dystrophie musculaire des ceintures autosomique récessive ; effet indésirable ; injection intraveineuse ; IRM ; LGMDR1 liée à la calpaïne-3 ; perfusion ; pharmacothérapie ; pharmacovigilance ; transfert de gène |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 29/09/2011 - La perfusion intraveineuse à haute pression du membre est bien tolérée chez l’adulte atteint de dystrophie musculaire Plusieurs stratégies thérapeutiques sont en cours d’étude et de développement dans les dystrophies musculaires, comme la thérapie cellulaire ou la thérapie génique. Ces deux méthodes impliquent le plus souvent une injection intramusculaire du « produit » thérapeutique. La technique de perfusion intraveineuse à haute pression du membre a montré son efficacité pour délivrer des gènes dans les muscles squelettiques de certains modèles animaux. Dans un article publié en juillet 2011, une équipe américaine a étudié, à l’aide d’un cathéter intraveineux inséré dans la veine saphène, l’innocuité et la tolérance de volumes croissants de perfusion intraveineuse à haute pression avec une solution saline à 0,9%, allant de 5% à 20% du volume du membre. Les membres inférieurs de 7 personnes atteintes de myopathie des ceintures, de dystrophie musculaire d’Emery Dreifuss ou de dystrophie musculaire de Becker ont été ainsi analysés. Aucune personne n’a souffert de douleur au cours de la procédure. Les auteurs montrent que cette méthode de perfusion est bien toléré et réalisable chez l’adulte atteint de dystrophie musculaire. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&dopt=Citation&list_uids=21772257 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2011.137 |