Titre : | Postsymptomatic restoration of SMN rescues the disease phenotype in a mouse model of severe spinal muscular atrophy |
Revue : | The Journal of clinical investigation, 121, 8 |
Auteurs : | Lutz CM ; Kariya S ; Patruni S ; Osborne MA ; Liu D ; Henderson CE ; Li DK ; Pellizzoni L ; Rojas J ; Valenzuela DM ; Murphy AJ ; Winberg ML ; Monani UR |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2011 |
Pages : | p. 3029-3041 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | allèle ; amyotrophie spinale ; corrélation génétique ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; génie génétique ; immunohistochimie ; mutation génétique ; PCR ; phénotype ; protéine SMN ; souris modèle ; thérapie génique ; Western blot |
Résumé : |
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Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&dopt=Citation&list_uids=21785219 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1172/JCI57291 |