Titre : | Targeting RNA to treat neuromuscular disease |
Revue : | Nature reviews. Drug discovery, 10, 8 |
Auteurs : | Muntoni F ; Wood MJA |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2011 |
Pages : | p. 621-637 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | allèle ; amyotrophie spinale ; ARN interférent ; ARN messager ; article de type review ; codon stop ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophie myotonique ; dystrophie myotonique de type 1 ; épissage ; essai préclinique ; gène DMD ; gène DMPK ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; répétition de triplet CTG ; saut d'exon ; souris mdx ; thérapie génique ; toxicité |
Résumé : |
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Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21804598 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/nrd3459 |