Titre : | Stem cell-mediated transfer of a human artificial chromosome ameliorates muscular dystrophy |
Revue : | Science translational medicine, 3, 96, 96ra78 |
Auteurs : | Tedesco FS ; Hoshiya H ; D'Antona G ; Gerli MFM ; Messina G ; Antonini S ; Tonlorenzi R ; Benedetti S ; Berghella L ; Torrente Y ; Kazuki Y ; Bottinelli R ; Oshimura M |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2011 |
Pages : | p. 1-13 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | cellule souche ; chromosome artificiel ; culture cellulaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; facteur de transcription ; gène DMD ; HAC ; histologie ; immunofluorescence ; immunohistochimie ; injection intra-artérielle ; myoblaste ; phénotype ; RT-PCR ; souris mdx ; statistiques ; thérapie cellulaire ; thérapie génique ; vecteur lentiviral ; Western blot |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 29/09/2011 - La thérapie génique par chromosomes artificiels humains de cellules souches améliore la dystrophie musculaire de Duchenne dans le modèle de souris mdx Les chromosomes artificiels humains sont des vecteurs capables d'intégrer et de transporter de grands segments génomiques, tels que le gène de la dystrophine. Toutefois l'utilisation de cet outil en thérapie génique est encore peu étudiée. Dans un article publié en août 2011, une équipe italo-japonaise a établi une stratégie consistant à transférer des chromosomes artificiels humains transportant le gène de la dystrophine, dans des souris mdx immunodéficentes. Les auteurs ont d'abord transféré ces vecteurs dans des mésangioblastes (cellules souches capables de traverser les parois des vaisseaux sanguins et qui se différencient en cellules mésodermiques, y compris des cellules musculaires) prélevés sur les souris mdx. Puis, les mésangioblastes corrigés ont été injectés dans les muscles squelettiques de ces souris. Les auteurs ont observé l'expression de dystrophine dans de nombreuses fibres musculaires et l'amélioration fonctionnelle et morphologique de leur phénotype pendant au moins 8 mois. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&dopt=Citation&list_uids=21849666 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1126/scitranslmed.3002342 |