Titre : | Restoration of dystrophin expression using the Sleeping Beauty transposon |
Revue : | PLoS Currents, 3, RRN1296 |
Auteurs : | Muses S ; Morgan JE ; Wells DJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2012 |
Pages : | 12 p. |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; mini-dystrophine ; muscle squelettique ; myoblaste ; souris mdx ; thérapie cellulaire ; vecteur non viral |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Le transposon « Sleeping beauty » : un vecteur non viral prometteur dans la DMD La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), liée à des mutations dans le gène codant la dystrophine, entraîne une dégénérescence musculaire. Une piste de thérapie génique dans la DMD consiste à introduire un gène codant une microdystrophine à l’aide d’un vecteur. Les stratégies avec des vecteurs viraux sont très étudiées, mais sont limitées par un coût élevé, leur profil d’intégration dans le génome de l’hôte et la possibilité de déclencher des réponses immunitaires contre le vecteur. Le système « Sleeping Beauty » est un vecteur d’ADN non viral utilisé pour intégrer de manière stable des gènes thérapeutiques dans le génome de cellules. Utilisé dans différents modèles de maladie, il présente l’avantage de ne pas déclencher de réponse immunitaire ni d’avoir un profil d’intégration hasardeux. Dans un article publié en décembre 2011, une équipe britannique a étudié la capacité du système Sleeping Beauty à intégrer de manière stable le gène de la microdystrophine dans le génome de cellules musculaires immortelles H2K SF1 déficientes en dystrophine, en culture. Les cellules ont été génétiquement corrigées et ont montré des propriétés myogéniques in vitro. L’expression de la microdystrophine a également été détectée dans des souris mdx nu/nu qui ont reçu ce système. Le système Sleeping Beauty représente une alternative à la thérapie génique avec des vecteurs viraux. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&dopt=Citation&list_uids=22318674 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1371/currents.RRN1296 |
Voir aussi : |