Titre : | Genetic correction of human induced pluripotent stem cells from patients with spinal muscular atrophy |
Revue : | Science translational medicine, 4, 165, 165ra162 |
Auteurs : | Corti S ; Nizzardo M ; Simone C ; Falcone M ; Nardini M ; Ronchi D ; Donadoni C ; Salani S ; Riboldi G ; Magri F ; Menozzi G ; Bonaglia C ; Rizzo F ; Bresolin N ; Comi GP |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2012 |
Pages : | 15 p. |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; cellule souche pluripotente induite ; exon ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; moelle épinière ; motoneurone ; oligonucléotide antisens ; protéine SMN ; souris amyotrophie spinale ; thérapie génique ; vecteur non viral |
Résumé : |
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Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&dopt=Citation&list_uids=23253609 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1126/scitranslmed.3004108 |
Voir aussi : |