Title: | Long-term benefits and adverse effects of intermittent versus daily glucocorticoids in boys with Duchenne muscular dystrophy |
Journal : | Journal of neurology, neurosurgery and psychiatry, 84, 6 |
Authors: | Ricotti V ; Ridout DA ; Scott E ; Quinlivan R ; Robb SA ; Manzur AY ; Muntoni F |
Material Type: | Article |
Publication Date: | 2013 |
Size: | p. 698-705 |
Languages: | English |
Keywords : | adverse side effects ; corticosteroids ; Duchenne muscular dystrophy ; loss of ambulation ; observational research ; prednisolone ; prospective studies ; United Kingdom |
Abstract: |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : et retour sur l'expérience britannique de corticothérapie (réseau North-Star) La myopathie de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire la plus fréquente chez l'enfant. Due à l'absence, génétiquement déterminée, de dystrophine, elle entraine un déficit musculaire progressif associé, à terme, à des complications cardiaques et respiratoires. Même s'il ne s'agit que d'une approche palliative, le traitement par stéroïdes apporte des bénéfices fonctionnels substantiels (prolongation de la marche de deux ans en moyenne). Malgré des effets secondaires et une réponse individuelle variable, la corticothérapie s'est imposée comme un traitement de première ligne. Les modalités du traitement (âge de début, dosage, date d'arrêt) restent encore discutées. Dans un article publié en décembre 2012, les cliniciens du réseau North-Star spécialisé dans la prise en charge de la DMD font le point à partir des données cliniques de 360 enfants atteints de DMD bénéficiant d'une corticothérapie sur une durée prolongée (jusqu'à 4 ans). Ils ont comparé les deux protocoles les plus fréquemment utilisés (administration quotidienne de prednisone vs administration en alternance 10 jours avec / 10 jours sans). Le bénéfice fonctionnel est clairement à l'avantage du premier mais au prix d'effets secondaires non négligeables. Les auteurs estiment que le choix peut/doit se faire, avec les parents, en toute connaissance de cause. On notera que seule une minorité de patients DMD anglais (<10 %) ne sont pas sous stéroïdes. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&dopt=Citation&list_uids=23250964 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1136/jnnp-2012-303902 |