Titre : | Antisense oligonucleotides for the treatment of spinal muscular atrophy |
Revue : | Human gene therapy, 24, 5 |
Auteurs : | Porensky PN ; Burghes AHM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2013 |
Pages : | p. 489-498 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; article de type review ; épissage alternatif ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; souris modèle ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/hum.2012.225 / Pubmed : 23544870 |