Titre : | Phase I/II Trial of Adeno-Associated Virus-Mediated Alpha-Glucosidase Gene Therapy to the Diaphragm for Chronic Respiratory Failure in Pompe Disease: Initial Safety and Ventilatory Outcomes |
Revue : | Human gene therapy, 24, 6 |
Auteurs : | Smith BK ; Collins SW ; Conlon TJ ; Mah CS ; Lawson LA ; Martin AD ; Fuller DD ; Cleaver BD ; Clément N ; Phillips D ; Islam S ; Dobjia N ; Byrne BJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2013 |
Pages : | p. 630-640 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | capacité inspiratoire ; diaphragme ; essai clinique de phase 1/2 ; insuffisance respiratoire ; maladie de Pompe ; maltase acide ; muscle respiratoire ; pression inspiratoire ; respiration (macroscopique) ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié ; ventilation par trachéotomie |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/hum.2012.250 / Pubmed : 23570273 |
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