Titre : | Improved antisense oligonucleotide design to suppress aberrant SMN2 gene transcript processing: towards a treatment for spinal muscular atrophy |
Revue : | PLoS ONE, 8, 4, e62114 |
Auteurs : | Mitrpant C ; Porensky P ; Zhou H ; Price L ; Muntoni F ; Fletcher S ; Wilton SD ; Burghes AHM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2013 |
Pages : | 10 p. |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN messager ; épissage ; exon ; fibroblaste ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; oligonucléotide antisens ; protéine SMN ; souris modèle ; thérapie génique |
Résumé : |
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Pubmed / DOI : | DOI : 10.1371/journal.pone.0062114 / Pubmed : 23630626 |