Résumé :
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La première étude pilote de thérapie génique de l'hypercholestérolémie familiale homozygote par transfert d'un retrovirus recombiné avec le gène codant le récepteur au LDL dans les cellules hépatiques de 5 patients âgés de 7 à 41 ans, qui s'est déroulée sans complications majeures, a montré des réponses métaboliques variables : le transgène, 4 mois après le transfert, ne s'exprime que dans un nombre limité d'hépatocytes chez tous les patients. Une amélioration significative et durable a été observée chez trois patients...
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