Titre :
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Improved adenoviral vectors for gene therapy of Duchenne muscular dystrophy
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Revue :
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Neuromuscular disorders : NMD, 7, 5
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Auteurs :
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Hauser MA ;
Amalfitano A ;
Kumar-Singh R ;
Hauschka SD ;
Chamberlain JS
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Type de document :
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Article
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Année de publication :
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07/97
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Pages :
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p. 277-283
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Langues:
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Anglais
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Mots-clés :
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adénovirus
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dystrophie musculaire de Duchenne
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dystrophine
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modèle animal
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souris mdx
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thérapie génique
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vecteur viral
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Résumé :
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Des analyses menées sur les souris mdx montrent que plus de 50% des fibres musculaires doivent exprimer la dystrophine pour prévenir le développement de la dystrophie du groupe musculaire auquel elles appartiennent. Une dystrophine tronquée s’exprimant faiblement peut être suffisante. Il n’est donc peut être pas nécessaire de continuer à développer des vecteurs adénoviraux capables de délivrer le gène entier de la dystrophine au muscle. Les recherches portent donc actuellement sur l’étude de séquences de régulation spécifiques au muscle et des séquences virales à déléter pour limiter le rejet immunitaire dans les tissus transfectés. (colloque de Perth)
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