Titre : | Ochre suppressor transfer RNA restored dystrophin expression in mdx mice |
Revue : | Life sciences, 61,15 |
Auteurs : | Li K ; Zhang JX ; Buvoli M ; Yan XD ; Leinwand LA ; He H |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 1997 |
Pages : | p. 205-209 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN de transfert ; ARN interférent ; codon stop ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; modèle animal ; mutation non-sens ; souris mdx ; thérapie génique |
Résumé : | Les auteurs ont étudié une nouvelle approche de thérapie génique pour les maladies génétiques dues à une mutation non-sens, à savoir l'utilisation d'un gène suppresseur de l'ARN de transfert des codons mutés. Ils l'ont testé sur la souris mdx : 4 semaines après l'injection directe du gène suppresseur de l'ARN de transfert de la dystrophine, des fibres dystrophine positives étaient détectées. Les auteurs concluent sur la nécessité d'élucider les effets toxiques potentiels des suppresseurs de l'ARNt (pouvant atteindre d'autres codons similaires sur des gènes "normaux" et perturber leur fonctionnement). |