Titre : | Maladies Neuromusculaires : premier anniversaire du réseau Treat-NMD |
Revue : | Bulletin Myoline, 94 |
Auteurs : | Réseau Treat-Nmd (Scientific and Technological Advisory Council (STAC); 14-16 Janvier 2008; Milan) ; Laouenan H |
Type de document : | Publication AFM |
Année de publication : | 01/2008 |
Pages : | p. 1 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; base de données ; critère d'inclusion ; dystrophie musculaire de Duchenne ; entreprise de biotechnologie ; essai clinique ; maladie neuromusculaire ; normalisation ; perspective thérapeutique ; recommandation ; TREAT-NMD ; Union européenne ; vecteur viral |
Résumé : |
Texte intégral de l'article Lancé à evry en janvier 2007, le réseau d'excellence treat-nmd, pour son premier anniversaire, fait le bilan. A cette occasion, le "gouverning board ",qui s'était déjà réuni en juillet dernier à Naarden (pays-bas), a rassemblé, à Milan du 14 au 16 janvier 2008, les 21 partenaires. Ce fut aussi la première Réunion du " Scientific and Technological Advisory Council (STAC) ", son objectif étant le suivi annuel du réseau. Treat-nmd, le réseau européen pour l'évaluation et la mise au point de traitements pour les maladies du muscle, rassemble 21 partenaires Issus de 11 pays européens. Financé par l'union Européenne, ce " réseau d'excellence " réunit les spécialistes européens du champ neuromusculaire. Il est aussi constitué d'associations de patients et d'industriels actifs dans ce domaine. Les partenaires travaillent sur le développement de normes communes pour le diagnostic et les soins. La création de bases de données patients internationales harmonisées, la mise en place d'un centre international de coordination des essais cliniques et l'élaboration de procédures standardisées pour la toxicologie ainsi que l'évaluation de la qualité et de la sécurité des nouvelles thérapies. Des outils nécessaires L'activité du réseau dite " outils intégrés " regroupe trois " structures " : Eurobiobank, des méta-bases de données et le centre de coordination pour les essais cliniques. Eurobiobank est le premier réseau opérationnel européen de banques de matériel biologique humain (adn, tissu, cellules). Il coordonne aujourd'hui 11 biobanques dans 7 pays. Les échanges s'effectuent grâce au site internet Eurobiobank.. L'objectif principal des méta-bases de données est de faciliter le recrutement des patients pour les essais cliniques. En 2006, 5 pays étaient intéressés, aujourd'hui ce sont 19 pays qui souhaitent participer à ces méta-bases de données. Les travaux de deux " workshops ", organisés en juillet à Amsterdam et en octobre à Montpellier, ont permis De définir les items devant fi gurer dans toutes les Bases de données concernant la dystrophie musculaire de Duchenne et l'amyotrophie spinale. Ces Items seront transférés dans les méta-bases de données internationales. Le premier critère est la détermination complète de la mutation génétique du patient. Par ailleurs, il est important que les patients soient sollicités par les médecins assurant leur prise en charge. Le gestionnaire d'une base de données locale sera le garant du recueil du consentement et de l'information des patients ainsi que de la qualité des données recueillies. Les liens permettant de mettre à jour les métabases de données sont en cours d'élaboration. Le centre de coordination pour les essais cliniques, basé à Fribourg en Allemagne, permettra d'apporter au réseau le support opérationnel nécessaire à la réalisation des essais cliniques. Une étude a déjà été réalisée afin de déterminer le profil des centres d'essais cliniques. Le réseau en action Le rôle essentiel du réseau est de remédier à la fragmentation de la recherche retardant les essais cliniques dans les maladies neuromusculaires. Les pathologies concernées, dans un premier temps, sont la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et l'amyotrophie spinale (ASI). Une réunion sur les mesures de l'efficacité des traitements lors des essais cliniques dans la DMD s'est tenue fin juin à Amsterdam. Elle a permis de discuter des différents critères d'évaluation à utiliser dans les futurs essais. Un travail a été effectué en collaboration avec l'ENMC (Naarden - Pays-Bas) sur le " design " des essais dans l'ASI. Ont aussi été abordées les problématiques de prise en charge, des mesures de l'effi cacité des traitements et des bases de données. En collaboration avec ICC (International Coordination Committee), un consensus international sur les standards de soins dans l'ASI a été rédigé et publié en août dernier (Journal of Child Neurology). En octobre dernier, a eu lieu une première réunion avec des industriels afi n de les accompagner pour la mise au point des protocoles cliniques. Thérapeutiques innovantes Une des activités du réseau est principalement focalisée sur les thérapeutiques innovantes. Un panorama des structures existantes en Europe pour la production des vecteurs viraux a été dressé. Les unités de production impliquées dans le réseau sont accréditées GLP. Cette activité consiste aussi à faciliter la mise en place de protocoles standards pour l'évaluation de la toxicologie, de la tolérance et des voies d'administration des thérapeutiques. Une réunion d'experts sur les pré-requis communs concernant les agences réglementaires dans le développement de produits à visée neuromusculaire est prévue au premier trimestre 2008. |
Voir aussi : |
Documents numériques (1)
94_myoline.PDF Adobe Acrobat PDF |