Mots-clés
![]() essai préclinique
Commentaire :
Étude expérimentale menée en laboratoire soit sur l'animal (in vivo), soit in vitro, qui est préalable à l'administration d'un nouveau produit ou à l'utilisation d'un nouveau dispositif médical chez l'homme. (Grand dictionnaire terminologique, 19/10/2006)
Synonyme(s)phase préclinique ;preclinical studies test préclinique |



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Recent developments in the field of cachexia, sarcopenia, and muscle wasting: highlights from the 12th Cachexia Conference
Ebner N, Anker SD, von Haehling S
Journal of cachexia, sarcopenia and muscle, 2020, 11, 1, p 274
Revue : Journal of cachexia, sarcopenia and muscle, 11, 1 Titre : Recent developments in the field of cachexia, sarcopenia, and muscle wasting: highlights from the 12th Cachexia Conference Type de document : Article Auteurs : Ebner N ; Anker SD ; von Haehling S Editeur : Germany Année de publication : 02/2020 Pages : p 274 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : article de synthèse ; cachexie ; diagnostic ; essai clinique ; essai préclinique ; malnutrition ; myopathie mitochondriale ; recherche thérapeutique Pubmed / DOI : Pubmed : 32049447 / DOI : 10.1002/jcsm.12552
N° Profil MNM : 2020021 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32049447 Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !
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RyR1-targeted drug discovery pipeline integrating FRET-based high-throughput screening and human myofiber dynamic Ca(2+) assays
Rebbeck RT, Singh DP, Janicek KA, et al.
Scientific Reports, 2020, 10, 1
Revue : Scientific Reports, 10, 1 Titre : RyR1-targeted drug discovery pipeline integrating FRET-based high-throughput screening and human myofiber dynamic Ca(2+) assays Type de document : Article Auteurs : Rebbeck RT ; Singh DP ; Janicek KA ; Bers DM ; Thomas DD ; Launikonis BS ; Cornea RL Editeur : England Année de publication : 02/2020 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : criblage moléculaire ; gène RYR1 ; myopathie congénitale ; recherche thérapeutique Pubmed / DOI : Pubmed : 32019969 / DOI : 10.1038/s41598-020-58461-1
N° Profil MNM : 2020021 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32019969 Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !
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Metabolism and Disposition of Ataluren following Oral Administration to Mice, Rats, Dogs, and Humans
Kong R, Ma J, Hwang S, et al.
Drug metabolism and disposition: the biological fate of chemicals, 2020
Revue : Drug metabolism and disposition: the biological fate of chemicals Titre : Metabolism and Disposition of Ataluren following Oral Administration to Mice, Rats, Dogs, and Humans Type de document : Article Auteurs : Kong R ; Ma J ; Hwang S ; Goodwin E ; Northcutt V ; Babiak J ; Almstead N ; McIntosh J Editeur : United States Année de publication : 01/2020 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai préclinique ; maladie neuromusculaire ; médicament ; recherche thérapeutique Pubmed / DOI : Pubmed : 31980502 / DOI : 10.1124/dmd.119.089391
N° Profil MNM : 2020013 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31980502 Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !
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Titin splicing regulates cardiotoxicity associated with calpain 3 gene therapy for limb-girdle muscular dystrophy type 2A
Lostal W, Roudaut C, Faivre M, et al.
Science translational medicine, 2019, 11, 520
Revue : Science translational medicine, 11, 520 Titre : Titin splicing regulates cardiotoxicity associated with calpain 3 gene therapy for limb-girdle muscular dystrophy type 2A Type de document : Article Auteurs : Lostal W ; Roudaut C ; Faivre M ; Charton K ; Suel L ; Bourg N ; Best H ; Smith JE ; Gohlke J ; Corre G ; Li X ; Elbeck Z ; Knöll R ; Deschamps JY ; Granzier H ; Richard I Editeur : United States Année de publication : 11/2019 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : calpaïne ; calpaïne 3 ; calpaïne 3 (maladie liée à) ; dystrophie musculaire des ceintures ; effet indésirable ; essai préclinique ; LGMDR1 ; maladie neuromusculaire ; Primates ; souris ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié Pubmed / DOI : Pubmed : 31776291 / DOI : 10.1126/scitranslmed.aat6072
N° Profil MNM : 2019121 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31776291 Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !
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Low fat diets increase survival of a mouse model of spinal muscular atrophy
Deguise MO, Chehade L, Tierney A, et al.
Annals of clinical and translational neurology, 2019
Revue : Annals of clinical and translational neurology Titre : Low fat diets increase survival of a mouse model of spinal muscular atrophy Type de document : Article Auteurs : Deguise MO, Auteur ; Chehade L ; Tierney A ; Beauvais A ; Kothary R Editeur : United States Année de publication : 10/2019 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : alimentation-nutrition ; amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; essai préclinique ; maladie du motoneurone ; maladie neuromusculaire ; souris ; taux de survie Pubmed / DOI : Pubmed : 31608604 / DOI : 10.1002/acn3.50920
N° Profil MNM : 2019102 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31608604 Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !
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Metformin attenuates autoimmune disease of the neuromotor system in animal models of myasthenia gravis
Cui Y, Chang L, Wang C, et al.
International immunopharmacology, 2019, 75
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rAAVrh74.MCK.GALGT2 Demonstrates Safety and Widespread Muscle Glycosylation after Intravenous Delivery in C57BL/6J Mice
Zygmunt DA, Xu R, Jia Y, et al.
Molecular therapy. Methods & clinical development, 2019, 15, p 305
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A CTG repeat-selective chemical screen identifies microtubule inhibitors as selective modulators of toxic CUG RNA levels
Reddy K, Jenquin JR, McConnell OL, et al.
Proceedings of the national Academy of sciences of the United States of America, 2019, 116, 42
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Selective modulation of the androgen receptor AF2 domain rescues degeneration in spinal bulbar muscular atrophy
Badders NM, Korff A, Miranda HC, et al.
Nature medicine, 2018
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Les cellules souches : Comprendre la recherche
Dupuy-Maury F
VLM. Vaincre les myopathies, 2018, 184, p. 23
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Long-Term Sustained Effect of Liver-Targeted Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy
Torres-Torronteras J, Cabrera-Pérez R, Vila-Julia F, et al.
Human gene therapy, 2018
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Acetylcholine receptor antibody-mediated animal models of myasthenia gravis and the role of complement
Kusner LL, Sengupta M, Kaminski HJ
Annals of the New York Academy of Sciences, 2018, 1413, 1, p 136
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Effect of a long-term treatment with metformin in dystrophic mdx mice: A reconsideration of its potential clinical interest in Duchenne muscular dystrophy
Mantuano P, Sanarica F, Conte E, et al.
Biochemical pharmacology, 2018, 154, p 89
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Overview of Current Drugs and Molecules in Development for Spinal Muscular Atrophy Therapy
Shorrock HK, Gillingwater TH, Groen EJN
Drugs, 2018, 78, 3, p 293
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Ryanodine channel complex stabilizer compound S48168/ARM210 as a disease modifier in dystrophin-deficient mdx mice: proof-of-concept study and independent validation of efficacy
Capogrosso RF, Mantuano P, Uaesoontrachoon K, et al.
FASEB journal : official publication of the Federation of American Societies for Experimental Biology, 2018, 32, 2, p 1025
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Dual AAV gene therapy for Duchenne muscular dystrophy with a 7-kb mini-dystrophin gene in the canine model
Kodippili K, Hakim C, Pan X, et al.
Human gene therapy, 2018, 29, 3, p 299
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Test of Antifibrotic Drugs in a Cellular Model of Fibrosis Based on Muscle-Derived Fibroblasts from Duchenne Muscular Dystrophy Patients
Zanotti S, Mora M
Methods in molecular biology, 2018, 1687, p 205
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A Neuron-Specific Gene Therapy Relieves Motor Deficits in Pompe Disease Mice
Lee NC, Hwu WL, Muramatsu SI, et al.
Molecular neurobiology, 2018, 55, 6, p 5299
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RNA-Seq Analysis of an Antisense Sequence Optimized for Exon Skipping in Duchenne Patients Reveals No Off-Target Effect
Domenger C, Allais M, François V, et al.
Molecular therapy. Nucleic acids, 2018, 10, p 277
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Peripheral neuropathies: Antisense therapy for Charcot-Marie-Tooth disease?
Ridler C
Nature reviews. Neurology, 2018, 14, 2, p 64
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Finalizing a plan to guarantee quality in translational research for neuromuscular diseases : 227th ENMC International Workshop - Heemskerk, Netherlands, 10-11 February 2017
Willmann R, Buccella F, de Luca A, et al.
Neuromuscular disorders : NMD, 2018, 28, 2, p 185
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A dystrophic Duchenne mouse model for testing human antisense oligonucleotides
Veltrop M, van Vliet L, Hulsker M, et al.
PLoS ONE, 2018, 13, 2
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Antisense oligonucleotides offer hope to patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A
Shy ME
The Journal of clinical investigation, 2018, 128, 1, p 110
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PMP22 antisense oligonucleotides reverse Charcot-Marie-Tooth disease type 1A features in rodent models
Zhao HT, Damle S, Ikeda-Lee K, et al.
The Journal of clinical investigation, 2018, 128, 1, p 359
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