MYOBASE LE PORTAIL DOCUMENTAIRE SUR LES MALADIES NEUROMUSCULAIRES

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Myopathie de Duchenne : une étude américaine chez 465 patients confirme les meilleurs résultats du deflazacort comparés à la prednisone

Urtizberea JA
2020

Notice complète Titre : Myopathie de Duchenne : une étude américaine chez 465 patients confirme les meilleurs résultats du deflazacort comparés à la prednisone Type de document : Brève Auteurs : Urtizberea JA, Auteur Année de publication : 02/03/2020 Langues : Français (fre) Mots-clés : corticothérapie ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; maladie neuromusculaire ; pharmacothérapie ; prise en charge thérapeutique Lien associé : Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Texte intégral : La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire débutant dans l’enfance la plus fréquente. Elle entraine un déficit musculaire progressif aboutissant à la perte de la marche en moyenne entre 10 et 12 ans et s’accompagne de complications cardio-respiratoires à partir de l’adolescence. La corticothérapie au long cours, instituée vers l’âge de 4 à 5 ans, fait partie des recommandations actuelles. Les modalités de cette corticothérapie (type de molécule utilisée, dosage, et rythme d’administration) restent toutefois très hétérogènes d’une équipe à l’autre, et d’un pays à l’autre. Sa poursuite au-delà de la perte de la marche est encore discutée malgré un rapport bénéfice-risque démontré comme favorable dans de grandes cohortes de malades. Dans un article publié en janvier 2020, des chercheurs américains ont étudié de manière rétrospective les effets d’une corticothérapie chez 435 garçons atteint de DMD suivis à Cincinnati (Ohio) dont une grande majorité (330/435) était sous deflazacort. Les autres (105/435) étaient sous prednisone. Bien qu’il ne s’agisse pas d’un essai randomisé à proprement parler, la comparaison des deux groupes s’est avérée instructive. Le groupe traité par deflazacort avait de meilleurs résultats tant au niveau de la prolongation de la marche (deux ans de plus qu’avec la prednisone soit un âge médian de 15,6 ans de perte de la marche), des scores fonctionnels au niveau moteur et respiratoire (mais pas cardiaque), qu’au niveau du risque de survenue d’une scoliose grave. A signaler que les auteurs ne mentionnent pas de risque particulier de cataracte sous deflazacort.

Voir aussi

• Real-world outcomes of long-term prednisone and deflazacort use in patients with Duchenne muscular dystrophy: experience at a single, large care center

  Marden JR, Freimark J, Yao Z, et al.
  Journal of comparative effectiveness research, 2020
  

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Real-world outcomes of long-term prednisone and deflazacort use in patients with Duchenne muscular dystrophy: experience at a single, large care center

Marden JR, Freimark J, Yao Z, et al.
Journal of comparative effectiveness research, 2020

Notice complète Revue : Journal of comparative effectiveness research Titre : Real-world outcomes of long-term prednisone and deflazacort use in patients with Duchenne muscular dystrophy: experience at a single, large care center Type de document : Article Auteurs : Marden JR ; Freimark J ; Yao Z ; Signorovitch J ; Tian C ; Wong BL Editeur : England Année de publication : 01/2020 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : corticothérapie ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; étude de cohorte ; étude rétrospective ; maladie neuromusculaire ; pharmacothérapie ; prise en charge thérapeutique ; registre de malades Pubmed / DOI : Pubmed : 31922454 / DOI : 10.2217/cer-2019-0170 N° Profil MNM : 2020012 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31922454

Voir aussi

• Myopathie de Duchenne : une étude américaine chez 465 patients confirme les meilleurs résultats du deflazacort comparés à la prednisone

  Urtizberea JA
  2020
  

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The Dystrophinopathies

Thangarajh M
Continuum (Minneapolis, Minn.), 2019, 25, 6, p 1619

Notice complète Revue : Continuum (Minneapolis, Minn.), 25, 6 Titre : The Dystrophinopathies Type de document : Article Auteurs : Thangarajh M Editeur : United States Année de publication : 12/2019 Pages : p 1619 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : article de synthèse ; corticothérapie ; description de la maladie ; dystrophie musculaire de Becker ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophinopathie ; histoire naturelle de la maladie ; maladie neuromusculaire ; prise en charge thérapeutique Pubmed / DOI : Pubmed : 31794463 / DOI : 10.1212/CON.0000000000000791 N° Profil MNM : 2019121 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31794463

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Dystrophie musculaire de Duchenne : un essai clinique en préparation pour traiter le retard pubertaire lié à la corticothérapie au long cours

Urtizberea JA
2019

Notice complète Titre : Dystrophie musculaire de Duchenne : un essai clinique en préparation pour traiter le retard pubertaire lié à la corticothérapie au long cours Type de document : Brève Auteurs : Urtizberea JA, Auteur Année de publication : 05/08/2019 Langues : Français (fre) Mots-clés : corticothérapie ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; essai clinique ; gène DMD ; maladie neuromusculaire ; testostérone Texte intégral : La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD pour Duchenne muscular dystrophy) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez l’enfant. Causée par une anomalie du gène DMD situé sur le chromosome X et à l’origine d’un déficit en dystrophine, elle entraine une faiblesse musculaire progressive, à prédominance proximale, avec apparition secondaire de complications cardio-respiratoires. Le traitement de référence repose sur une corticothérapie instituée à un âge variable selon les équipes (4 à 5 ans en moyenne en France) se poursuivant au long cours même au-delà de l’âge de perte de la marche. Dans un article publié en avril 2019, des cliniciens anglais se sont intéressés au retard pubertaire entrainé, de manière iatrogène, par un tel traitement, et se proposent un réaliser un essai clinique en ouvert à base de testostérone. Cette hormonothérapie est déjà utilisée dans la prise en charge de retards pubertaires d’autres causes et aussi, de façon plus empirique et non documentée, chez quelques patients atteints de DMD. Dans cette étude à venir, 15 adolescents atteints de DMD seront traités par testostérone par voie injectable à des doses croissantes tous les mois. Ils seront suivis sur une durée de deux ans et trois mois à la fois quant à l’efficacité (rattrapage du retard pubertaire) et aux effets secondaires. Les conclusions de l’essai, s’il y en a, serviront à alimenter les recommandations (guidelines) des standards de soins dans la DMD.

Voir aussi

• Observational study of clinical outcomes for testosterone treatment of pubertal delay in Duchenne muscular dystrophy

  Wood CL, Cheetham TD, Hollingsworth KG, et al.
  BMC Pediatrics, 2019, 19, 1, p 131
  

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Dermatomyosite, polymyosite : une nouvelle atteinte oculaire décrite

Marion S
2019

Notice complète Titre : Dermatomyosite, polymyosite : une nouvelle atteinte oculaire décrite Type de document : Brève Auteurs : Marion S, Auteur Année de publication : 19/03/2019 Langues : Français (fre) Mots-clés : cataracte ; corticoïde ; corticothérapie ; dermatomyosite ; dysphagie ; maladie autoimmune ; maladie neuromusculaire ; myopathie inflammatoire ; pneumopathie interstitielle ; polymyosite ; rétinopathie ; syndrome de Gougerot-Sjögren Lien associé : Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Texte intégral : Une équipe européenne rapporte pour la première fois une certaine tendance à la sécheresse oculaire et à l’amincissement de la cornée dans deux myopathies inflammatoires. Différentes atteintes oculaires ont déjà été décrites dans la dermatomyosite et la polymyosite, deux maladies auto-immunes. La littérature compte ainsi des publications de cas ou de petites séries d’opthalmoplégie, de cataracte iatrogène (corticothérapie), ou encore de rétinopathie par atteinte vasculaire et d’éruption héliotrope des paupières dans la dermatomyosite. Dans d’autres maladies systémiques auto-immunes, des atteintes de la cornée ont par ailleurs été décrites. Une équipe hongro-norvégienne a cherché à savoir s’il en était de même dans les myopathies inflammatoires. Son étude observationnelle monocentrique (Université de Debrecen, Hongrie) a porté sur 75 patients atteints de dermatomyosite (n = 32) ou de polymyosite (n = 43). Des signes cliniques non moteurs (syndrome de Raynaud, éruption cutanée, dysphagie, pneumopathie interstitielle) étaient présents chez 50% des patients atteints de polymyosite et 44% de ceux atteints de dermatomyosite. Tous recevaient une dose d’entretien de corticoïdes minimale (4mg/j), mais pas de médicament immunosuppresseur. Ils ont été comparés à un groupe contrôle (n = 93) apparié en âge, en genre et en réfraction visuelle. Des différences significatives Aucun participant ne présentait de critères diagnostiques d’un syndrome de Sjögren. Tous ont bénéficié d’un bilan ophtalmologique avec mesure de l’acuité visuelle et de la tension intraoculaire, examen à la lampe à fente, analyse structurelle non-invasive de la cornée en trois dimensions (Pentacam), recherche d’une sécheresse oculaire par évaluation de la sécrétion lacrymale (test de Schirmer) et de la qualité des larmes (temps de rupture du film lacrymal). Les résultats montrent une tendance à la sécheresse oculaire ainsi qu’une réduction statistiquement significative de l’épaisseur de la cornée et de son volume chez les patients atteints de polymyosite et, dans une moindre mesure, chez ceux atteints de dermatomyosite, en comparaison du groupe contrôle. Des anomalies à rechercher puisqu’elles peuvent notamment constituer une contre-indication relative à la chirurgie réfractive. Elles sont également à prendre en compte pour planifier la chirurgie de la cataracte, en cas de don de cornée en vue d’une greffe, ainsi que pour diagnostiquer et prendre en charge le glaucome car les appareils de mesure de la tension oculaire sont calibrés pour une épaisseur « standard » de cornée.

Voir aussi

• Polymyosite, dermatomyosite : une cornée plus fine et moins de larmes

  Marion S
  2019
  

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Prise de poids et corticothérapie dans la dystrophie musculaire de Duchenne : l’expérience chez les patients non-ambulatoires

Urtizberea JA
2019

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Cataract development associated with long-term glucocorticoid therapy in Duchenne muscular dystrophy patients.

Brignol TN, Fort PE, Ventura DF, et al.
Journal of AAPOS : the official publication of the American Association for Pediatric Ophthalmology and Strabismus, 2018, Epub

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Cataract development associated with long-term glucocorticoid therapy in Duchenne muscular dystrophy patients

Rice ML, Wong B, Horn PS, et al.
Journal of AAPOS : the official publication of the American Association for Pediatric Ophthalmology and Strabismus, 2018

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Dystrophinopathies

Darras BT, Urion DK, Ghosh PS
GeneReviews® [Internet], 2018

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Downregulation of miRNA-29, -23 and -21 in urine of Duchenne muscular dystrophy patients

Catapano F, Domingos J, Perry M, et al.
Epigenomics, 2018

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Prevalence and long-term monitoring of humoral immunity against adeno-associated virus in Duchenne Muscular Dystrophy patients

Leborgne C, Latournerie V, Boutin S, et al.
Cellular immunology, 2018

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Dystrophie musculaire de Duchenne : de l’intérêt du registre international piloté par l’Alliance TREAT-NMD

Cukierman L
2018

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DMD et corticothérapie : les preuves d’efficacité s’accumulent

Urtizberea JA
2018

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Dystrophie musculaire de Duchenne : l’embolie graisseuse, une complication rare à ne pas méconnaître

Urtizberea JA
2018

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Corticosteroids in Duchenne muscular dystrophy: impact on the motor function measure sensitivity to change and implications for clinical trials

Schreiber A, Brochard S, Rippert P, et al.
Developmental medicine and child neurology, 2018, 60, 2, p 185

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Outcome measures in Duchenne muscular dystrophy: sensitivity to change, clinical meaningfulness, and implications for clinical trials

Domingos J, Muntoni F
Developmental medicine and child neurology, 2018, 60, 2, p 117

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How glucocorticoids change life in Duchenne muscular dystrophy

Goemans N
Lancet (London, England), 2018, 391, 10119, p 406

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Long-term effects of glucocorticoids on function, quality of life, and survival in patients with Duchenne muscular dystrophy: a prospective cohort study

McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, et al.
Lancet (London, England), 2018, 391, 10119, p 451

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Longitudinal timed function tests in Duchenne muscular dystrophy: Imaging DMD cohort natural history

Arora H, Willcocks RJ, Lott DJ, et al.
Muscle & Nerve, 2018, 58, 5, p 631

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Treatment in myositis

Oddis CV, Aggarwal R
Nature reviews. Rheumatology, 2018, 14, 5, p 279

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Proceedings of a Parent Project Muscular Dystrophy Bone Health Workshop : Morbidity due to osteoporosis in DMD: The Path Forward May 12-13, 2016, Bethesda Maryland, USA

Ward LM, Kinnett K, Bonewald L
Neuromuscular disorders : NMD, 2018, 28, 1, p 64

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Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management

Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al.
The Lancet. Neurology, 2018, 17, 3, p 251

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ACE inhibition to slow progression of myocardial fibrosis in muscular dystrophies

Russo V, Papa AA, Williams EA, et al.
Trends in cardiovascular medicine, 2017

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DMD : un auto-questionnaire pour juger des bénéfices et inconvénients de la corticothérapie

Urtizberea JA
2017

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DMD : un auto-questionnaire sur la corticothérapie

Urtizberea JA
2017

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