MYOBASE LE PORTAIL DOCUMENTAIRE SUR LES MALADIES NEUROMUSCULAIRES

  trié(s) par (Pertinence décroissant(e), Date de parution décroissant(e), Date de parution décroissant(e), Système de projection du document croissant(e)) 

A Review of Deflazacort for Patients With Duchenne Muscular Dystrophy

Bylo M, Farewell R, Coppenrath VA, et al.
The Annals of pharmacotherapy, 2020

Notice complète Revue : The Annals of pharmacotherapy Titre : A Review of Deflazacort for Patients With Duchenne Muscular Dystrophy Type de document : Article Auteurs : Bylo M ; Farewell R ; Coppenrath VA ; Yogaratnam D Editeur : United States Année de publication : 02/2020 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : article de synthèse ; déflazacort ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; maladie neuromusculaire ; médicament ; pharmacologie Pubmed / DOI : Pubmed : 32019318 / DOI : 10.1177/1060028019900500 N° Profil MNM : 2020021 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32019318

Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !

Votre note : (mauvais) 15 (excellent)

Sujet

Avis

Vous pouvez associer ce commentaire à une liste :
Uniquement pour soi

Glucocorticoids counteract hypertrophic effects of myostatin inhibition in dystrophic muscle

Hammers DW, Hart CC, Patsalos A, et al.
JCI insight, 2020, 5, 1

Notice complète Revue : JCI insight, 5, 1 Titre : Glucocorticoids counteract hypertrophic effects of myostatin inhibition in dystrophic muscle Type de document : Article Auteurs : Hammers DW ; Hart CC ; Patsalos A ; Matheny MK ; Wright LA ; Nagy L ; Sweeney HL Editeur : United States Année de publication : 01/2020 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; glucocorticoïde ; maladie neuromusculaire ; myostatine ; recherche thérapeutique ; souris Pubmed / DOI : Pubmed : 31830002 / DOI : 10.1172/jci.insight.133276 N° Profil MNM : 2019122 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31830002

Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !

Votre note : (mauvais) 15 (excellent)

Sujet

Avis

Vous pouvez associer ce commentaire à une liste :
Uniquement pour soi

Dermatomyosite : le tacrolimus semble augmenter l’efficacité du traitement immunosuppresseur de la maladie pulmonaire

Marion S
2019

Notice complète Titre : Dermatomyosite : le tacrolimus semble augmenter l’efficacité du traitement immunosuppresseur de la maladie pulmonaire Type de document : Brève Auteurs : Marion S, Auteur Année de publication : 18/10/2019 Langues : Français (fre) Mots-clés : autorisation de mise sur le marché ; corticoïde ; cyclophosphamide ; dermatomyosite ; essai clinique ; maladie neuromusculaire ; myopathie inflammatoire ; pneumopathie interstitielle ; polymyosite ; tacrolimus Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Texte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Deux études plaident en faveur de l’utilisation d’un médicament antirejet de greffe, le tacrolimus, dans la dermatomyosite avec atteinte pulmonaire. La dermatomyosite peut s’accompagner d’une atteinte des poumons (pneumopathie interstitielle), laquelle est souvent plus grave et progresse plus rapidement chez les personnes qui produisent des autoanticorps anti-MDA5. Une équipe de médecins japonais a mené, entre 2014 et 2017, une étude pour évaluer l’efficacité de l’ajout au traitement usuel d’un médicament immunosuppresseur, le tacrolimus, au traitement habituel chez 29 adultes atteints de dermatomyosite avec pneumopathie interstitielle et autoanticorps anti-MDA5. Un taux de survie deux fois et demi supérieur Ils ont été traités de façon précoce par corticoïdes à fortes doses, cyclophosphamide (un autre immunosuppresseur) et tacrolimus, auxquels se sont ajoutés des échanges plasmatiques si nécessaire. Leur survie à six mois a atteint 89% et à un an, 85%, soit une fois et demi celle d’un groupe de 15 personnes atteintes de dermatomyosite avec pneumopathie interstitielle et autoanticorps anti-MDA5 traitées par le passé (entre 2001 et 2008) sans tacrolimus. Ce résultat conforte celui d’un essai clinique du tacrolimus mené au Japon. Il s’est terminé en 2011 mais ses résultats viennent de paraître en septembre 2019. Il a inclus 18 personnes atteintes de dermatomyosite et 7 de polymyosite, avec pneumopathie interstitielle. Traitées par tacrolimus associé à des corticoïdes, leur survie à un an a été de 88%. Les autorités de santé japonaises se sont d’ailleurs basées sur cette étude pour approuver le tacrolimus dans l’indication pneumopathie interstitielle associée à la dermatomyosite ou à la polymyosite. À venir en France Ce n’est pas encore le cas dans l’Hexagone, où ce médicament immunosuppresseur a une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour la seule prévention du rejet après une greffe d’organe. Il est cependant prescrit, hors AMM, dans les myosites avec atteinte pulmonaire. Un essai clinique se prépare d’ailleurs en France. Promu par l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris (AP-HP), il va comparer l’efficacité du tacrolimus à celle d’une association de deux autres immunosuppresseurs (azathioprine et cyclophosphamide) chez 76 personnes atteintes de syndrome des antisynthétases, une forme de myosite, avec pneumopathie interstitielle. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Le tacrolimus améliore la survie dans la dermatomyosite avec pneumopathie interstitielle, selon deux études menées au Japon. Médicament immunosuppresseur, le tacrolimus (Prograf®, Adoport®...) possède en France une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans la prévention du rejet de greffon après une transplantation hépatique, rénale ou cardiaque. Il est utilisé hors AMM dans la dermatomyosite réfractaire, en particulier lorsque cette maladie auto-immune s’accompagne d’une pneumopathie interstitielle, comme précisé dans le Protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) publié en juillet 2016. Au Japon, le tacrolimus a reçu l’approbation des autorités de santé dans l’indication pneumopathie interstitielle associée à la dermatomyosite sur la base des résultats d’un essai clinique multicentrique mené de 2007 à 2011 chez 25 patients âgés de plus de 16 ans. Dix-huit étaient atteints de dermatomyosite, 7 de polymyosite. Ils ont été traités par tacrolimus (taux plasmatique cible entre 5 et 10 ng/mL) et corticoïdes (0.6-1 mg/kg/jour puis décroissance progressive). Les résultats de cet essai, qui sont parus en septembre 2019, montrent que la survie à un an atteint 88% et la survie sans progression de la maladie, 76.4%. Le profil de sécurité s’est avéré cohérent avec les données existantes sur le tacrolimus et sur les corticoïdes. Des bénéfices nets sur la mortalité Une seconde étude japonaise conforte l’impact positif de l’ajout du tacrolimus au traitement initial. Elle a été menée chez 29 adultes atteints de dermatomyosite avec pneumopathie interstitielle et autoanticorps anti-MDA5, lesquels sont plus souvent associés à une atteinte pulmonaire rapidement progressive. Le traitement, précoce, a comporté des corticoïdes (1 mg/kg/jour pendant un mois avant réduction progressive), du cyclophosphamide et du tacrolimus (taux plasmatique cible de 10-12 ng/mL), auxquels se sont ajoutés des plasmaphérèses si nécessaire. Les résultats de cette étude prospective objectivent : Le texte de cette Brève AIM est complet sur le document numérique attaché à cette notice

Voir aussi

• A Multicenter Prospective Study of the Efficacy and Safety of Combined Immunosuppressive Therapy with High-Dose Glucocorticoid, Tacrolimus, and Cyclophosphamide in Interstitial Lung Diseases Accompanied by Anti-Melanoma Differentiation-Associated Gene 5-Positive Dermatomyositis

  Tsuji H, Nakashima R, Hosono Y, et al.
  Arthritis & rheumatology (Hoboken, N.J.), 2019
  

• Impact of adding tacrolimus to initial treatment of interstitial pneumonitis in polymyositis/dermatomyositis: a single-arm clinical trial

  Takada K, Katada Y, Ito S, et al.
  Rheumatology (Oxford, England), 2019
  

Documents numériques

Breve__Dermatomyosite_20191810 Adobe Acrobat PDF

Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !

Votre note : (mauvais) 15 (excellent)

Sujet

Avis

Vous pouvez associer ce commentaire à une liste :
Uniquement pour soi

Deflazacort versus prednisone treatment for Duchenne muscular dystrophy: a meta-analysis of disease progression rates in recent multicenter clinical trials

McDonald CM, Sajeev G, Yao Z, et al.
Muscle & Nerve, 2019

Notice complète Revue : Muscle & Nerve Titre : Deflazacort versus prednisone treatment for Duchenne muscular dystrophy: a meta-analysis of disease progression rates in recent multicenter clinical trials Type de document : Article Auteurs : McDonald CM, Auteur ; Sajeev G ; Yao Z ; McDonnell E ; Elfring G ; Souza M ; Peltz SW ; Darras BT ; Shieh PB ; Cox DA ; Landry J ; Signorovitch J Année de publication : 10/10/2019 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : déflazacort ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; glucocorticoïde ; maladie neuromusculaire ; méta-analyse ; prednisone Pubmed / DOI : Pubmed : 31599456 / DOI : 10.1002/mus.26736 N° Profil MNM : 2019101

Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !

Votre note : (mauvais) 15 (excellent)

Sujet

Avis

Vous pouvez associer ce commentaire à une liste :
Uniquement pour soi

Myosites : miR-1, un nouveau biomarqueur ?

Marion S
2019

Notice complète Titre : Myosites : miR-1, un nouveau biomarqueur ? Type de document : Brève Auteurs : Marion S, Auteur Année de publication : 04/10/2019 Langues : Français (fre) Mots-clés : corticoïde ; créatine kinase ; maladie neuromusculaire ; marqueur biologique ; microARN ; myopathie inflammatoire ; pneumopathie interstitielle Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Texte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Le taux de microARN-1 (ou miR-1) dans le sang pourrait être un marqueur biologique de l’activité de certaines myosites et de leur réponse au traitement. La dermatomyosite et la polymyosite font partie des myopathies inflammatoires. Elles sont liées à un dérèglement du système immunitaire, accessible à différents médicaments (corticoïdes notamment). Ces maladies peuvent toucher d’autres tissus que le muscle, à l’exemple des poumons. On parle alors de « pneumopathie interstitielle », qui nécessite de renforcer le traitement. Pour adapter leur ordonnance, les médecins utilisent différents indicateurs : les symptômes, des analyses de sang, l’imagerie... Un possible indice de maladie active... Une équipe de chercheurs japonais a évalué l’intérêt de mesurer la concentration dans le sang du microARN 1 (miR-1) pour le suivi des malades sous traitement. Leur étude rétrospective a inclus 22 personnes atteintes de dermatomyosite ou de polymyosite, dont 14 avaient une pneumopathie interstitielle. Leurs bilans sanguins ont été comparés à ceux d’un groupe de 41 personnes contrôles : 30 en bonne santé et 11 atteintes d’une autre maladie auto-immune (lupus érythémateux disséminé). Publiés en septembre 2019, les résultats de cette étude ont montré que le taux sanguin moyen de miR-1 était plus élevé chez les personnes atteintes de polymyosite ou de dermatomyosite que dans le groupe contrôle, et qu’il diminuait lorsqu’elles étaient traitées. ...et de résistance future aux médicaments De plus, parmi les personnes atteintes de myosite avec pneumopathie interstitielle, celles dont le taux sanguin de miR-1 était élevé au début du traitement avaient besoin d’une dose quotidienne de corticoïdes supérieure trois mois et demi plus tard et avaient reçu davantage de corticoïdes (dose cumulée) durant cette période que celles dont le taux de miR-1 était initialement normal. Avoir besoin d’une corticothérapie plus forte signifie une moins bonne réponse au traitement usuel. Le taux de miR-1 dans le sang pourrait donc aider, en amont, à prédire cette réponse. Au-delà, les auteurs de l’article envisagent que miR-1 pourrait jouer un rôle dans l’atteinte des muscles et des poumons. Cette hypothèse, qui reste à valider, conforte néanmoins le potentiel des micro-ARN, une grande famille de découverte relativement récente dans l’espèce humaine mais qui compte déjà plus de 2 500 membres. « Ce champ de recherche est en train de s’ouvrir, soulignait Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon lors de la Journée de recherche clinique organisée en septembre 2018. À l’avenir, des microARN pourraient être utilisés pour le diagnostic de myopathies et le suivi de leur traitement, mais aussi comme agents thérapeutiques ». ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie MiR-1 pourrait être un biomarqueur utile au suivi de certaines myosites idiopathiques Non-codants, les microARN constituent un thème de recherches foisonnantes, tant pour élucider leur rôle pathogénique que pour explorer leur utilité comme biomarqueurs diagnostiques et/ou de suivi sous traitement, clé d’une médecine personnalisée. Les travaux récents d’une équipe japonaise illustrent leur potentiel en myologie. Ils ont porté sur les myopathies inflammatoires, des maladies auto-immunes qui peuvent avoir des manifestations extra-musculaires, et notamment pulmonaire avec survenue d’une pneumopathie interstitielle diffuse. L’étude menée au Japon a analysé, de façon rétrospective, les données cliniques et l’évolution sous traitement de 22 patients atteints de dermatomyosite (n= 11 dont 7 formes amyopathiques) ou de polymyosite (n= 7), dont 14 (64%) avaient une pneumopathie interstitielle. Leurs taux sériques de microARN-1 (miR-1), mesurés par PCR quantitative en temps réel, ont également été comparé à ceux d’un groupe contrôle composé de 30 sujets sains et 11 personnes atteintes de lupus érythémateux disséminé. Publiée en septembre 2019, les résultats de cette étude montrent : Le texte de cette Brève AIM est complet sur le document numérique attaché à cette notice

Voir aussi

• miR-1 is a novel biomarker for polymyositis/dermatomyositis-associated interstitial lung disease

  Sugiyama Y, Yoshimi R, Takeno M, et al.
  Modern Rheumatology, 2019, p 1
  

Documents numériques

Breve_MiR1_191004 Adobe Acrobat PDF

Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !

Votre note : (mauvais) 15 (excellent)

Sujet

Avis

Vous pouvez associer ce commentaire à une liste :
Uniquement pour soi

Myopathie de Duchenne : STRIDE, le registre de suivi de l’ataluren

Schanen-Bergot MO
2019

Permalink

Stabilization of Early Duchenne Cardiomyopathy With Aldosterone Inhibition: Results of the Multicenter AIDMD Trial

Raman SV, Hor KN, Mazur W, et al.
Journal of the American Heart Association, 2019, 8, 19

Permalink

Combined immunosuppression for ILD in myositis

Collison J
Nature Reviews Rheumatology (. nrrheum@nature.com.)
Nature reviews. Rheumatology, 2019

Permalink

Myopathie de Duchenne : le vamorolone, un anti-inflammatoire mieux toléré

Schanen-Bergot MO
2019

Permalink

MGTX extension study longitudinally favors early thymectomy in non-thymomatous young-adult patients with AChR antibody-positive myasthenia gravis

Akaishi T, Motomura M, Aoki M, et al.
Annals of translational medicine, 2019, 7, s6

Permalink

A Multicenter Prospective Study of the Efficacy and Safety of Combined Immunosuppressive Therapy with High-Dose Glucocorticoid, Tacrolimus, and Cyclophosphamide in Interstitial Lung Diseases Accompanied by Anti-Melanoma Differentiation-Associated Gene 5-Positive Dermatomyositis

Tsuji H, Nakashima R, Hosono Y, et al.
Arthritis & rheumatology (Hoboken, N.J.), 2019

Permalink

Impact of adding tacrolimus to initial treatment of interstitial pneumonitis in polymyositis/dermatomyositis: a single-arm clinical trial

Takada K, Katada Y, Ito S, et al.
Rheumatology (Oxford, England), 2019

Permalink

Essai HOPE-2 dans la DMD : un pas de plus dans l’évaluation du CAP-1002

Schanen-Bergot MO
2019

Permalink

Dermatomyosite juvénile : deux nouveaux marqueurs d’activité

Marion S
2019

Permalink

Myasthénie auto-immune et thymectomie

Urtizberea JA
2019

Permalink

DMD : impact des corticoïdes sur la croissance et la fréquence des fractures

Rivière H
2019

Permalink

Myopathie des ceintures 2E (LGMD2E) : le MYO-101 est bien toléré

Rivière H, Schanen-Bergot MO
2019

Permalink

DMD : caractériser les troubles du développement neurocognitif

Schanen-Bergot MO
2019

Permalink

Dermatomyosite, polymyosite : une nouvelle atteinte oculaire décrite

Marion S
2019

Permalink

Long-term effect of thymectomy plus prednisone versus prednisone alone in patients with non-thymomatous myasthenia gravis: 2-year extension of the MGTX randomised trial

Wolfe GI, Kaminski HJ, Aban IB, et al.
The Lancet. Neurology, 2019, 18, 3, p 259

Permalink

Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function

Hoffman EP, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, et al.
Neurology, 2019, 93, 13

Permalink

DMD : résultats du premier essai du vamorolone

Cukierman L
2018

Permalink

DMD : étude de la cataracte sous corticoïdes

Urtizberea JA
2018

Permalink

Cataract development associated with long-term glucocorticoid therapy in Duchenne muscular dystrophy patients.

Brignol TN, Fort PE, Ventura DF, et al.
Journal of AAPOS : the official publication of the American Association for Pediatric Ophthalmology and Strabismus, 2018, Epub

Permalink

Cataract development associated with long-term glucocorticoid therapy in Duchenne muscular dystrophy patients

Rice ML, Wong B, Horn PS, et al.
Journal of AAPOS : the official publication of the American Association for Pediatric Ophthalmology and Strabismus, 2018

Permalink