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stéroïdeSynonyme(s)steroids |
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Dang UJ ; Damsker JM ; Guglieri M ; Clemens PR ; Perlman SJ ; Smith EC ; Horrocks I ; Finkel RS ; Mah JK ; Deconinck N ; Goemans NM ; Haberlova J ; Straub V ; Mengle-Gaw L ; Schwartz BD ; Harper A ; Shieh PB ; De Waele L ; Castro D ; Yang ML ; Ryan MM ; McDonald CM ; Tulinius M ; Webster RI ; McMillan HJ ; Kuntz N ; Rao VK ; Baranello G ; Spinty S ; Childs AM ; Sbrocchi AM ; Selby KA ; Monduy M ; Nevo Y ; Vilchez JJ ; Nascimento-Osorio A ; Niks EH ; De Groot IJM ; Katsalouli M ; van den Anker JN ; Ward LM ; Leinonen M ; D'Alessandro AL ; Hoffman EP | 12/03/2024Article
Bellissimo CA ; Delfinis LJ ; Hughes MC ; Turnbull PC ; Gandhi S ; DiBenedetto SN ; Rahman FA ; Tadi P ; Amaral CA ; Dehghani A ; Cobley J ; Quadrilatero J ; Schlattner U ; Perry CGR | United States | 23/01/2023Article
Nigro E ; Grunebaum E ; Kamath B ; Licht C ; Malcolmson C ; Jeewa A ; Campbell C ; McMillan H ; Chakraborty P ; Tarnopolsky M ; Gonorazky H | 2023Article
Mah JK ; Clemens PR ; Guglieri M ; Smith EC ; Finkel RS ; Tulinius M ; Nevo Y ; Ryan MM ; Webster R ; Castro D ; Kuntz NL ; McDonald CM ; Damsker JM ; Schwartz BD ; Mengle Gaw LJ ; Jackowski S ; Stimpson G ; Ridout DA ; Ayyar Gupta V ; Baranello G ; Manzur AY ; Muntoni F ; Gordish Dressman H ; Leinonen M ; Ward LM ; Hoffman EP ; Dang UJ | 04/01/2022Article
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Reco PNDS
Ce guide traite des aspects "médicaux" d'une Dystrophie musculaire de Duchenne, tout en gardant à l'esprit que les aspects médicaux ne font pas tout en terme de qualité de vie. L'idée est qu'en minimisant les problèmes médicaux, votre enfant peu[...]Reco PNDS
This is a guide to the 'medical' aspects of Duchenne, but always bear in mind that the medical side isn't everything. The idea is that by minimizing medical problems, your child can get on with his life and you can get on with being a family. It[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017La recherche de solutions alternatives fiables est un impératif pour réduire encore plus le nombre d'études menées avec les animaux. Revue des solutions existantes et de leurs limites.VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 181. Criblage de molécules : En quête de traitements... : Le dossier 01
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Ces dernières années, le criblage de molécules a connu un véritable essor. Aujourd'hui, en quelques heures, on peut tester sur des cellules ou des organismes plus complexes l'effet de plusieurs milliers, voire de centaines de milliers de molécul[...]VLM
Les agences règlementaires commencent à accorder des autorisations de mise sur le marché (AMM)pour des traitements innovants destinés aux maladies neuromusculaires. Point sur le premier traitement autorisé pour l'amyotrophie spinale et la foison[...]Article
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Wokke JH, Auteur | 2017Comment on: Safety and efficacy of olesoxime in patients with type 2 or non-ambulatory type 3 spinal muscular atrophy: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial. [Lancet Neurol. 2017]Article
Bertini E, Auteur ; Dessaud E ; Mercuri E ; Muntoni F ; Kirschner J ; Reid C ; Lusakowska A ; Comi GP ; Cuisset JM ; Abitbol JL ; Scherrer B ; Ducray PS ; Buchbjerg J ; Vianna E ; van der Pol WL ; Vuillerot C ; Blaettler T ; Fontoura P | 2017Comment in: Another milestone in childhood spinal muscular atrophy. [Lancet Neurol. 2017]VLM
[Entretien] Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon, revient sur les difficultés rencontrées par les premiers candidats-médicaments lors des différentes phases de discussion avec les agences règlementaires américaine et européenne [...]Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016VLM
Le laboratoire suisse Roche poursuit le développement de l'olesoxime dans l'amyotrophie spinale. La première étape est lancée avec le démarrage, au premier trimestre 2016, d'une étude ouverte destinée aux malades ayant participé aux essais précé[...]Article
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Deux jours pour s'informer, rencontrer des médecins, des chercheurs et partager avec ses pairs : les journées des familles, c'est un moment convivial et festif qui rassemble des inconditionnels et attirent des familles des quatre coins de la F[...]VLM
Vingt ans après l'identification du gène responsable de l'amyotrophie spinale, la détermination des familles porte ses fruits : l'Olesoxime, premier candidat médicament pour l'amyotrophie spinale, est engagé fermement sur la voie de l'Autorisati[...]VLM
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AFM-Téléthon, Auteur | 06/02/201520 ans après l’identification du gène responsable de la maladie, l’Olesoxime, premier candidat médicament pour l’amyotrophie spinale, est engagé fermement sur la voie de l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM). Retrouvez en images, les dates clés.Article
Wahbi K, Auteur | 2015Toutes les dystrophinopathies peuvent être associées à des cardiomyopathies dilatées, caractérisées par des altérations de la fraction d’éjection ventriculaire gauche et potentiellement compliquées d’insuffisance cardiaque, parfois avec des trou[...]Article
Ibrahim F ; Choy E ; Gordon P ; Doré CJ ; Hakim A ; Kitas G ; Isenberg D ; Griffiths B ; Lecky B ; Chakravarty K ; Winer J ; Danko K ; Cooper RG ; White-Alao B ; Scott DL | 2015VLM
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Même si le parcours qui mène aux malades est standardisé, dans la pratique, le processus de mise à disposition des traitements sait s'adapter aux circonstances. Pour preuve : voici des traitements, tous en quête d'AMM, qui ont pourtant des histo[...]VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 169. Amyotrophie spinale : la fonction motrice protégée par l'olesoxime
Les résultats de l'essai mené par Trophos SA avec l'Olesoxime dans l'amyotrophie spinale montrent sa capacité à stabiliser la fonction motrice des malades.Prochaine étape : obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) - Repères en quelqu[...]VLM
Dupuy-Maury F | 04/2013L'amyotrophie spinale étant de mieux en mieux connue, les pistes thérapeutiques se multiplient. Aujourd'hui, ces traitements font l'objet d'essais de tolérance mais aussi d'efficacité. Tour d'horizon des études en cours.Article
Rheumatology international, 32, 3. Mycophenolate mofetil in juvenile dermatomyositis : a case series
Dagher R ; Desjonquères M ; Duquesne A ; Quartier P ; Bader-Meunier B ; Fischbach M ; Guiguonis V ; Picherot G ; Cimaz R | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 24/04/2011 - Efficacité du mycophénolate de mofétil dans la dermatomyosite : à propos d’une série française La dermatomyosite fait partie des myopathies inflammatoires et touche un nombr[...]VLM
03/2011Article
Dooley JM ; Sheppard KM ; MacSween J ; Esser MJ | 02/2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 24/04/2011 - Amélioration de la survie par l'association de biphosphonates aux corticoïdes dans la DMD A ce jour, le seul traitement qui s'est montré efficace contre la dystrophie de Duc[...]Article
Simon VA ; Dutra Resende MB ; Simon MAVP ; Zanotelli E ; Conti Reed U | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Hor KN ; Mazur W ; Taylor MD ; Al-Khalidi HR ; Cripe LH ; Jefferies JL ; Raman SV ; Chung ES ; Kinnett KJ ; Williams K ; Gottliebson WM ; Benson DW | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Mazzone E ; Vasco G ; Sormani MP ; Torrente Y ; Berardinelli A ; Messina S ; D'Amico A ; Doglio L ; Politano L ; Cavallaro F ; Frosini S ; Bello L ; Bonfiglio S ; Zucchini E ; De Sanctis R ; Scutifero M ; Bianco F ; Rossi F ; Motta MC ; Sacco A ; Donati MA ; Mongini T ; Pini A ; Battini R ; Pegoraro E ; Pane M ; Gasperini S ; Previtali S ; Napolitano S ; Martinelli D ; Vita G ; Comi G ; Bertini E ; Mercuri E ; Gualandi F ; Petrini S | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/12/2011 - Comment mesurer la dégradation fonctionnelle dans la myopathie de Duchenne ? A propos d’une étude de cohorte italienne La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à l’abs[...]Article
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Chabrier S ; Desguerre I ; Porte M ; Payet C ; Rivier F | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Pruss RM ; Giraudon-Paoli M ; Morozova S ; Berna P ; Abitbol JL ; Bordet T | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Holzer U ; van Royen-Kerkhof A ; van der Torre P ; Kuemmerle-Deschner J ; Well C ; Handgretinger R ; Mueller I ; Wulffraat N | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Publication AFM
Les dernières inclusions de l'essai clinique visant à évaluer la tolérance et la pharmacocinétique du TRO19622 chez des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile devraient avoir lieu en juillet 2008. Une étude visant à évaluer la pén[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/04/2008 - De l’intérêt de la corticothérapie encadrant une thymectomie : à propos d’une étude japonaise rétrospective chez 43 patients myasthéniques/b> La myasthénie commune est une mal[...]Article
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Soderpalm AC ; Magnusson P ; Ahlander AC ; Karlsson J ; Kroksmark AK ; Tulinius M ; Swolin-Eide D | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Jeannet PY ; Spehrs-Ciaffi V ; Aminian K ; Paraschiv-Ionescu A | 2008While new therapies for neuromuscular disorders are being investigated, it is also important to develop new tools to quantify the potential effects of such therapies. Devices recording the patient’s daily physical activity in their natural envir[...]Article
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Publication AFM
Biard E ; Charrier D | 09/2007Texte intégral de l'article Fin septembre a démarré une étude clinique de phase 1b chez des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile (ASI), âgés de 6 à 25 ans. Dans un premier temps, elle vise à évaluer la tolérance clinique ains[...]Article
Buyse GM ; Goemans N ; Henricson E ; Jara A ; van den Hauwe M ; Leshner R ; Florence JM ; Mayhew JE ; Escolar DM | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 12/07/2007 - Myopathie de Duchenne et oxatomide : une étude pilote aux résultats décevants La dystrophie musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie génétique transmise par [...]Article
Soderpalm AC ; Magnusson P ; Hlander AC ; Karlsson J ; Kroksmark AK ; Tulinius M ; Swolin-Eide D | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 14/09/2007 - Complications osseuses dans la myopathie de Duchenne : un risque de fracture limité d’après une étude suédoise La myopathie de Duchenne est une affection héréditaire de l’enf[...]Article
Daftary AS ; Crisanti M ; Kalra M ; Wong B ; Amin R | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
Workshop on overcoming bottlenecks in the development of therapeutics for rare neuromuscular disorders (15-17 Janvier 2007; Evry) | AFM-TELETHON | 2007Identifier, collaborer puis dépasser les goulots d’étranglement pour guérir Après des années de désespoir, l’espoir commence à poindre dans la lutte contre les maladies neuromusculaires. Cependant, le transfert des thérapies, des paillasses des [...]Publication AFM
Braun S | 03/2006Texte intégral de l'article : Aujourd'hui, grâce à la recherche scientifique et médicale, des progrès notables ont été réalisés dans la compréhension des maladies neuromusculaires (MNM). Les pistes thérapeutiques foisonnent et les ess[...]Article
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Godfrey C ; Escolar D ; Brockington M ; Clement EM ; Mein R ; Jimenez-Mallebrera C ; Torelli S ; Feng L ; Brown SC ; Sewry CA ; Rutherford M ; Shapira Y ; Abbs S ; Muntoni F | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Farrugia ME ; Robson MD ; Clover L ; Anslow P ; Newsom-Davis J ; Kennett RP ; Hilton-Jones D ; Matthews PM ; Vincent A | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 15/12/2006 - Effets secondaires d’un traitement immunosuppresseur combinant azathioprine et prednisolone chez des patients myasthéniques. La myasthénie autoimmune est une maladie neuromuscula[...]Article
Pane M ; Vasta I ; Messina S ; Sorleti D ; Aloysius A ; Sciarra F ; Mangiola F ; Kinali M ; Ricci E ; Mercuri E | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
Publication AFM
Publication AFM
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Braun S ; D'Andon A | 07/2005Texte intégral de l'article : Myologie 2005, Congrès International de Myologie organisé par l'AFM, a permis de faire un point sur les développements thérapeutiques dans les maladies neuromusculaires. Les essais cliniques se multiplien[...]Publication AFM
Biard E | 01/2005Texte intégral de l'article : Les modalités du futur essai, multicentrique et international, destiné à évaluer et à comparer les effet des corticoïdes dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont été présentées lors du workshop[...]Article
Reis A | 2005Depuis sa création, l'objectif de l'AFM n'a pas varié : guérir les maladies neuromusculaires. Du premier Téléthon en 1987 à aujourd'hui, la recherche scientifique et médicale a énormément progressé dans la compréhension de ces pathologies. Les p[...]Article
Report of a muscular dystrophy campaign funded workshop (January 16th 2004; Birmingham, UK) ; Roper H ; Davie M ; Shaw NJ ; McDonagh J ; Bushby K | 2005Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Markham LW ; Spicer RL ; Khoury PR ; Wong BL ; Mathews KD ; Cripe LH | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Panda S ; Goyal V ; Behari M ; Singh S ; Srivastava T | 2004Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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Collectif ; Yoshiyama Y ; Takamori M ; Yagi K ; Mukai E ; Sobue G ; Kanda F ; Nakamura T ; Fujii N ; Saida T | 09/2000Article