MYOBASE LE PORTAIL DOCUMENTAIRE SUR LES MALADIES NEUROMUSCULAIRES

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CSF transplantation of a specific iPSC-derived neural stem cell subpopulation ameliorates the disease phenotype in a mouse model of spinal muscular atrophy with respiratory distress type 1

Forotti G, Nizzardo M, Bucchia M, et al.
Experimental neurology, 2019, 321

Notice complète Revue : Experimental neurology, 321 Titre : CSF transplantation of a specific iPSC-derived neural stem cell subpopulation ameliorates the disease phenotype in a mouse model of spinal muscular atrophy with respiratory distress type 1 Type de document : Article Auteurs : Forotti G, Auteur ; Nizzardo M ; Bucchia M ; Ramirez A ; Trombetta E ; Gatti S ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S Editeur : United States Année de publication : 11/2019 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : amyotrophie spinale avec détresse respiratoire type 1 ; cellule souche ; lignée pluripotente induite ; maladie neuromusculaire ; recherche thérapeutique ; souris ; transplantation cellulaire Pubmed / DOI : Pubmed : 31445043 / DOI : 10.1016/j.expneurol.2019.113041 N° Profil MNM : 2019091 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31445043

Voir aussi

• SMARD1 : efficacité de la thérapie cellulaire dans des souris

  2019
  

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Dystrophin deficiency leads to dysfunctional glutamate clearance in iPSC derived astrocytes

Patel AM, Wierda K, Thorrez L, et al.
Translational psychiatry, 2019, 9, 1, p 200

Notice complète Revue : Translational psychiatry, 9, 1 Titre : Dystrophin deficiency leads to dysfunctional glutamate clearance in iPSC derived astrocytes Type de document : Article Auteurs : Patel AM, Auteur ; Wierda K ; Thorrez L ; van Putten M ; De Smedt J ; Ribeiro L ; Tricot T ; Gajjar M ; Duelen R ; Van Damme P ; De Waele L ; Goemans N ; Tanganyika-de Winter C ; Costamagna D ; Aartsma-Rus A ; van Duyvenvoorde H ; Sampaolesi M ; Buyse GM ; Verfaillie CM Editeur : United States Année de publication : 08/2019 Pages : p 200 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : astrocyte ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophinopathie ; lignée pluripotente induite ; maladie neuromusculaire ; recherche appliquée Pubmed / DOI : Pubmed : 31434868 / DOI : 10.1038/s41398-019-0535-1 N° Profil MNM : 2019091 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31434868

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Stem cell derived phenotypic human neuromuscular junction model for dose response evaluation of therapeutics

Santhanam N, Kumanchik L, Guo X, et al.
Biomaterials, 2018, 166, p 64

Notice complète Revue : Biomaterials, 166 Titre : Stem cell derived phenotypic human neuromuscular junction model for dose response evaluation of therapeutics Type de document : Article Auteurs : Santhanam N, Auteur ; Kumanchik L ; Guo X ; Sommerhage F ; Cai Y ; Jackson M ; Martin C ; Saad G ; McAleer CW ; Wang Y ; Lavado A ; Long CJ ; Hickman JJ Année de publication : 2018 Pages : p 64 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : coculture cellulaire ; contraction musculaire ; in vitro ; jonction neuromusculaire ; lignée pluripotente induite ; médicament ; modèle biologique ; modèle cellulaire ; motoneurone ; muscle squelettique ; myotube ; pharmacologie ; physiologie de la jonction neuromusculaire ; récepteur nicotinique ; recherche thérapeutique ; toxine Pubmed / DOI : DOI : 10.1016/j.biomaterials.2018.02.047 / Pubmed : 29547745 N° Profil MNM : 2018032 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29547745

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Three-Dimensional Human iPSC-Derived Artificial Skeletal Muscles Model Muscular Dystrophies and Enable Multilineage Tissue Engineering

Maffioletti SM, Sarcar S, Henderson ABH, et al.
Cell reports, 2018, 23, 3, p 899

Notice complète Revue : Cell reports, 23, 3 Titre : Three-Dimensional Human iPSC-Derived Artificial Skeletal Muscles Model Muscular Dystrophies and Enable Multilineage Tissue Engineering Type de document : Article Auteurs : Maffioletti SM, Auteur ; Sarcar S ; Henderson ABH ; Mannhardt I ; Pinton L ; Moyle LA ; Steele-Stallard H ; Cappellari O ; Wells KE ; Ferrari G ; Mitchell JS ; Tyzack GE ; Kotiadis VN ; Khedr M ; Ragazzi M ; Wang W ; Duchen MR ; Patani R ; Zammit PS ; Wells DJ ; Eschenhagen T ; Tedesco FS Année de publication : 2018 Pages : p 899 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : cellule souche embryonnaire ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; lamine (maladie neuromusculaire liée à) ; LGMD2D ; lignée pluripotente induite ; modèle biologique ; modélisation ; muscle squelettique ; organoïde ; tissu bioartificiel Pubmed / DOI : DOI : 10.1016/j.celrep.2018.03.091 / Pubmed : 29669293 N° Profil MNM : 2018042 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29669293

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Seamless Genetic Conversion of SMN2 to SMN1 via CRISPR/Cpf1 and Single-Stranded Oligodeoxynucleotides in Spinal Muscular Atrophy Patient-Specific Induced Pluripotent Stem Cells

Zhou M, Hu Z, Qiu L, et al.
Human gene therapy, 2018, 29, 11, p 1252

Notice complète Revue : Human gene therapy, 29, 11 Titre : Seamless Genetic Conversion of SMN2 to SMN1 via CRISPR/Cpf1 and Single-Stranded Oligodeoxynucleotides in Spinal Muscular Atrophy Patient-Specific Induced Pluripotent Stem Cells Type de document : Article Auteurs : Zhou M, Auteur ; Hu Z ; Qiu L ; Zhou T ; Feng M ; Hu Q ; Zeng B ; Li Z ; Sun Q ; Wu Y ; Liu X ; Wu L ; Liang D Année de publication : 2018 Pages : p 1252 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; chirurgie du gène ; conversion génique ; CRISPR/Cpf1 ; édition génomique ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; lignée pluripotente induite ; modèle cellulaire ; motoneurone ; perspective thérapeutique ; protéine SMN Pubmed / DOI : DOI : 10.1089/hum.2017.255 / Pubmed : 29598153 N° Profil MNM : 2018041 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29598153

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Restoration of SMN expression in mesenchymal stem cells derived from gene-targeted patient-specific iPSCs

Feng M, Liu C, Xia Y, et al.
Journal of molecular histology, 2018, 49, 1, p 27

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PFN2 and GAMT as common molecular determinants of axonal Charcot-Marie-Tooth disease

Juneja M, Azmi A, Baets J, et al.
Journal of neurology, neurosurgery, and psychiatry, 2018, 89, 8, p 870

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Modeling the Pathogenesis of Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1A Using Patient-Specific iPSCs

Shi L, Huang L, He R, et al.
Stem cell reports, 2018, 10, 1, p 120

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Exosome-Mediated Benefits of Cell Therapy in Mouse and Human Models of Duchenne Muscular Dystrophy

Aminzadeh MA, Rogers RG, Fournier M, et al.
Stem cell reports, 2018, 10, 3, p 942

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Criblage de molécules : En quête de traitements... : Le dossier 01

Dupuy-Maury F
VLM. Vaincre les myopathies, 2017, 181, p.19-23

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Myopharm, un programme ambitieux pour les myopathies rares : Le dossier 02

Dupuy-Maury F
VLM. Vaincre les myopathies, 2017, 181, p. 24-25

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Gene Editing With CRISPR/Cas9 RNA-Directed Nuclease

Doetschman T, Georgieva T
Circulation research, 2017, 120, 5, p 876

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Making muscle: skeletal myogenesis in vivo and in vitro.

Chal J, Pourquié O
Development (Cambridge, England), 2017, 144, 12, p 2104

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Therapeutic strategies for spinal muscular atrophy: SMN and beyond

Bowerman M, Becker CG, Yanez-Munoz RJ, et al.
Disease models & mechanisms, 2017, 10, 8, p 943

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Edaravone is a candidate agent for spinal muscular atrophy: In vitro analysis using a human induced pluripotent stem cells-derived disease model

Ando S, Funato M, Ohuchi K, et al.
European journal of pharmacology, 2017, 814, p 161

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GAA Deficiency in Pompe Disease Is Alleviated by Exon Inclusion in iPSC-Derived Skeletal Muscle Cells

van der Wal E, Bergsma AJ, van Gestel TJM, et al.
Molecular therapy. Nucleic acids, 2017, 7, p 101

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Cardiac involvement in female carriers of Duchenne or Becker muscular dystrophy

Childers MK, Klaiman JM
Muscle & Nerve, 2017, 55, 6, p 777

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Stem cells: The different flavours of iPS cells

Wrighton KH
Nature reviews. Genetics, 2017, 18, 7, p 394

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CRISPR-Cpf1 correction of muscular dystrophy mutations in human cardiomyocytes and mice

Zhang Y, Long C, Li H, et al.
Science advances, 2017, 3, 4

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TALEN-mediated shift of mitochondrial DNA heteroplasmy in MELAS-iPSCs with m.13513G>A mutation

Yahata N, Matsumoto Y, Omi M, et al.
Scientific Reports, 2017, 7, 1

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Emerin plays a crucial role in nuclear invagination and in the nuclear calcium transient

Shimojima M, Yuasa S, Motoda C, et al.
Scientific Reports, 2017, 7

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Genome-wide RNA-seq of iPSC-derived motor neurons indicates selective cytoskeletal perturbation in Brown-Vialetto disease that is partially rescued by riboflavin

Rizzo F, Ramirez A, Compagnucci C, et al.
Scientific Reports, 2017, 7

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Establishment of a human iPSC line (IISHDOi001-A) from a patient with McArdle disease

Ortuño-Costela MDC, Rodríguez-Mancera N, García-López M, et al.
Stem cell research, 2017, 23, p 188

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Derivation of Human Induced Pluripotent Stem Cell (iPSC) Lines and Mechanism of Pluripotency: Historical Perspective and Recent Advances

Chhabra A
Stem cell reviews, 2017, 13, 6, p 757

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In Utero Stem Cell Transplantation: Potential Therapeutic Application for Muscle Diseases

Chowdhury N, Asakura A
Stem cells international, 2017, 2017

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