Keywords
> MYOBASE > HEALTH > medicine > disease > disease by system > locomotor system diseases > neuromuscular disease > neuromuscular disease by protein > dystrophinopathy
dystrophinopathySynonymsdystrophin disorder ;dystrophin related disease maladie associée à la dystrophine |
Documents disponibles dans cette catégorie (6628)
| Add the result to the basket | Make a suggestion | Refine your search
Extend search on down-posting(s)
Article
Article
Edgewise Therapeutics annonce les premiers résultats positifs sur deux ans de l'essai ouvert ARCH de Sevasemten (EDG-5506) chez des adultes atteints de dystrophie musculaire de BeckerArticle
Zaidman CM ; Goedeker NL ; Aqul AA ; Butterfield RJ ; Connolly AM ; Crystal RG ; Godwin KE ; Hor KN ; Mathews KD ; Proud CM ; Smyth EK ; Veerapandiyan A ; Watkins PB ; Mendell JR | 11/04/2024Article
Glandier R ; Stalens C ; Lejeune J ; Randazzo C ; Wahbi K ; Ben Yaou R ; Leturcq F ; Tuffery-Giraud S ; Michel-Calemard L ; Lamy F ; Salama F ; Filnemus ; Desguerre I | 04/2024Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/ BMD) are rare diseases due to mutations in the DMD gene encoding dystrophin and are characterized by multi-systemic damages. DMD/BMD care has improved last 30 years, but no curative treatment exists so fa[...]Article
Hermes TA ; Fratini P ; Nascimento BG ; Ferreira LL ; Petri G ; Fonseca FLA ; Carvalho AAS ; Feder D | 04/2024Article
Article
Mercuri E ; Vilchez JJ ; Boespflug-Tanguy O ; Zaidman CM ; Mah JK ; Goemans N ; Muller-Felber W ; Niks EH ; Schara-Schmidt U ; Bertini E ; Comi GP ; Mathews KD ; Servais L ; Vandenborne K ; Johannsen J ; Messina S ; Spinty S ; McAdam L ; Selby K ; Byrne B ; Laverty CG ; Carroll K ; Zardi G ; Cazzaniga S ; Coceani N ; Bettica P ; McDonald CM | 04/2024Article
De Wel B ; Iterbeke L ; Huysmans L ; Peeters R ; Goosens V ; Dubuisson N ; van den Bergh P ; van Parijs V ; Remiche G ; De Waele L ; Maes F ; Dupont P ; Claeys KG | 20/03/2024Article
Article
Potter RA ; Peterson EL ; Griffin D ; Cooper Olson G ; Lewis S ; Cochran K ; Mendell JR ; Rodino-Klapac LR | 14/03/2024