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Advances in the treatment of Duchenne muscular dystrophy: New and emerging pharmacotherapies

Reinig AM, Mirzaei S, Berlau DJ
Pharmacotherapy, 2017, 37, 4, p 492

Notice complète Revue : Pharmacotherapy, 37, 4 Titre : Advances in the treatment of Duchenne muscular dystrophy: New and emerging pharmacotherapies Type de document : Article Auteurs : Reinig AM, Auteur ; Mirzaei S ; Berlau DJ Année de publication : 2017 Pages : p 492 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : aminoside ; ataluren ; avancée de la recherche ; corticoïde ; déflazacort ; drisapersen ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; essai clinique ; étéplirsen ; groupe de patients ; masculin ; pharmacothérapie ; prednisone ; revue de la littérature ; saut d'exon ; souris mdx Pubmed / DOI : DOI : 10.1002/phar.1909 / Pubmed : 28152217 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28152217

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DM1 : la piste de l’érythromycine

Cukierman L
2016

Notice complète Titre : DM1 : la piste de l’érythromycine Type de document : Brève Auteurs : Cukierman L, Auteur Année de publication : 27/04/2016 Langues : Français (fre) Mots-clés : ARN toxique ; dystrophie myotonique de type 1 ; épissage ; érythromycine ; gène MBNL1 ; modèle cellulaire ; néomycine ; perspective thérapeutique ; répétition de triplet CTG ; souris Steinert ; voie orale Lien associé : AFM-Téléthon Texte intégral : L’érythromycine, un antibiotique utilisé de longue date, améliore la myotonie de souris modèle de DM1. Beaucoup de molécules similaires à des antibiotiques ont une capacité à se lier à l’ARN. C’est pourquoi, dans une perspective de repositionnement de médicament, une équipe japonaise et polonaise a réalisé un criblage de 20 antibiotiques, approuvés par la FDA (Food and drug administration) et qui se lient à l’ARN. Parmi les molécules étudiées, l’érythromycine s’est montré être le plus efficace dans des cellules modèles de DM1 en culture pour inhiber les interactions ARN-MBNL1 et libérer MBNL1, avec une réduction de la formation d’agrégats anormaux et des défauts d’épissage. Chez une souris modèle de DM1, l’administration orale d’erythromycine a amélioré la myotonie de ces souris.

Voir aussi

• Oral administration of erythromycin decreases RNA toxicity in myotonic dystrophy

  Nakamori M, Taylor K, Mochizuki H, et al.
  Annals of clinical and translational neurology, 2015, 3, 1, p 42
  

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Recent advances in innovative therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy: from discovery to clinical trials

Shimizu-Motohashi Y, Miyatake S, Komaki H, et al.
American journal of translational research, 2016, 8, 6, p 2471

Notice complète Revue : American journal of translational research, 8, 6 Titre : Recent advances in innovative therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy: from discovery to clinical trials Type de document : Article Auteurs : Shimizu-Motohashi Y, Auteur ; Miyatake S ; Komaki H ; Takeda S ; Aoki Y Année de publication : 2016 Pages : p 2471 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : article de synthèse ; ataluren ; cellule CD133+ ; cellule satellite ; drisapersen ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; Etats-Unis ; étéplirsen ; ézutromid ; fibrose ; gène DMD ; gène minidystrophine ; gentamicine ; golodirsen ; idébénone ; inhibiteur de la myostatine ; Japon ; lignée pluripotente induite ; mésangioblaste ; morpholino ; NO synthase ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; plasmide ; PR0044 ; PR0045 ; PR0053 ; réponse immunitaire ; saut d'exon ; sildénafil ; SRP-4045 ; tadalafil ; thérapie cellulaire ; transfert de gène ; translecture des codons stop ; TREAT-NMD ; Union européenne ; utrophine ; vecteur adénoassocié Pubmed / DOI : Pubmed : 27398133 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27398133

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Small Molecules in Development for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy

Calder AN, Androphy EJ, Hodgetts KJ
Journal of Medicinal Chemistry, 2016, 59, 22, p 10067

Notice complète Revue : Journal of Medicinal Chemistry, 59, 22 Titre : Small Molecules in Development for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy Type de document : Article Auteurs : Calder AN, Auteur ; Androphy EJ ; Hodgetts KJ Année de publication : 2016 Pages : p 10067 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : acide butyrique ; acide phénylbutyrique ; acide valproïque ; aclarubicine ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; article de synthèse ; ceftriaxone ; CK-2127107 ; essai clinique ; hydroxyurée ; LMI070 ; olesoxime ; perspective de recherche ; pharmacothérapie ; recherche thérapeutique ; RG3039 ; riluzole ; salbutamol ; tirasemtiv ; trichostatine A ; vorinostat Pubmed / DOI : DOI : 10.1021/acs.jmedchem.6b00670 / Pubmed : 27490705 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27490705

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Oral administration of erythromycin decreases RNA toxicity in myotonic dystrophy

Nakamori M, Taylor K, Mochizuki H, et al.
Annals of clinical and translational neurology, 2015, 3, 1, p 42

Notice complète Revue : Annals of clinical and translational neurology, 3, 1 Titre : Oral administration of erythromycin decreases RNA toxicity in myotonic dystrophy Type de document : Article Auteurs : Nakamori M, Auteur ; Taylor K ; Mochizuki H ; Sobczak K ; Takahashi MP Année de publication : 2015 Pages : p 42 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : ARN toxique ; dystrophie myotonique de type 1 ; épissage ; érythromycine ; gène MBNL1 ; modèle cellulaire ; néomycine ; perspective thérapeutique ; répétition de triplet CTG ; souris Steinert ; voie orale Pubmed / DOI : DOI : 10.1002/acn3.271 / Pubmed : 26783549 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26783549

Voir aussi

• DM1 : la piste de l’érythromycine

  Cukierman L
  2016
  

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Gene Therapy for Muscular Dystrophy: Moving the Field Forward

Al-Zaidy S, Rodino-Klapac L, Mendell JR
Pediatric neurology, 2014, 51, 5, p 607

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Dystrophinopathies

Morrison LA
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Malik V, Rodino-Klapac LR, Viollet L, et al.
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Drug discovery and development for spinal muscular atrophy : lessons from screening approaches and future challenges for clinical development

Pruss RM, Giraudon-Paoli M, Morozova S, et al.
Future Medicinal Chemistry, 2010, 2, 9, p. 1429-1440

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