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aminosideSynonyme(s)aminoglucoside ;aminoglycoside ;ATC : J01G aminosides |
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Advances in the treatment of Duchenne muscular dystrophy: New and emerging pharmacotherapies
Reinig AM, Mirzaei S, Berlau DJ
Pharmacotherapy, 2017, 37, 4, p 492
Revue : Pharmacotherapy, 37, 4 Titre : Advances in the treatment of Duchenne muscular dystrophy: New and emerging pharmacotherapies Type de document : Article Auteurs : Reinig AM, Auteur ; Mirzaei S ; Berlau DJ Année de publication : 2017 Pages : p 492 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : aminoside ; ataluren ; avancée de la recherche ; corticoïde ; déflazacort ; drisapersen ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; essai clinique ; étéplirsen ; groupe de patients ; masculin ; pharmacothérapie ; prednisone ; revue de la littérature ; saut d'exon ; souris mdx Pubmed / DOI : DOI : 10.1002/phar.1909 / Pubmed : 28152217
En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28152217 Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !
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Titre : DM1 : la piste de l’érythromycine Type de document : Brève Auteurs : Cukierman L, Auteur Année de publication : 27/04/2016 Langues : Français (fre) Mots-clés : ARN toxique ; dystrophie myotonique de type 1 ; épissage ; érythromycine ; gène MBNL1 ; modèle cellulaire ; néomycine ; perspective thérapeutique ; répétition de triplet CTG ; souris Steinert ; voie orale Lien associé : AFM-Téléthon Texte intégral : L’érythromycine, un antibiotique utilisé de longue date, améliore la myotonie de souris modèle de DM1. Beaucoup de molécules similaires à des antibiotiques ont une capacité à se lier à l’ARN. C’est pourquoi, dans une perspective de repositionnement de médicament, une équipe japonaise et polonaise a réalisé un criblage de 20 antibiotiques, approuvés par la FDA (Food and drug administration) et qui se lient à l’ARN. Parmi les molécules étudiées, l’érythromycine s’est montré être le plus efficace dans des cellules modèles de DM1 en culture pour inhiber les interactions ARN-MBNL1 et libérer MBNL1, avec une réduction de la formation d’agrégats anormaux et des défauts d’épissage. Chez une souris modèle de DM1, l’administration orale d’erythromycine a amélioré la myotonie de ces souris. Voir aussiAvis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !
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Recent advances in innovative therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy: from discovery to clinical trials
Shimizu-Motohashi Y, Miyatake S, Komaki H, et al.
American journal of translational research, 2016, 8, 6, p 2471
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Small Molecules in Development for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy
Calder AN, Androphy EJ, Hodgetts KJ
Journal of Medicinal Chemistry, 2016, 59, 22, p 10067
Revue : Journal of Medicinal Chemistry, 59, 22 Titre : Small Molecules in Development for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy Type de document : Article Auteurs : Calder AN, Auteur ; Androphy EJ ; Hodgetts KJ Année de publication : 2016 Pages : p 10067 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : acide butyrique ; acide phénylbutyrique ; acide valproïque ; aclarubicine ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; article de synthèse ; ceftriaxone ; CK-2127107 ; essai clinique ; hydroxyurée ; LMI070 ; olesoxime ; perspective de recherche ; pharmacothérapie ; recherche thérapeutique ; RG3039 ; riluzole ; salbutamol ; tirasemtiv ; trichostatine A ; vorinostat Pubmed / DOI : DOI : 10.1021/acs.jmedchem.6b00670 / Pubmed : 27490705
En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27490705 Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !
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Oral administration of erythromycin decreases RNA toxicity in myotonic dystrophy
Nakamori M, Taylor K, Mochizuki H, et al.
Annals of clinical and translational neurology, 2015, 3, 1, p 42
Revue : Annals of clinical and translational neurology, 3, 1 Titre : Oral administration of erythromycin decreases RNA toxicity in myotonic dystrophy Type de document : Article Auteurs : Nakamori M, Auteur ; Taylor K ; Mochizuki H ; Sobczak K ; Takahashi MP Année de publication : 2015 Pages : p 42 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : ARN toxique ; dystrophie myotonique de type 1 ; épissage ; érythromycine ; gène MBNL1 ; modèle cellulaire ; néomycine ; perspective thérapeutique ; répétition de triplet CTG ; souris Steinert ; voie orale Pubmed / DOI : DOI : 10.1002/acn3.271 / Pubmed : 26783549
En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26783549 Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !
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Gene Therapy for Muscular Dystrophy: Moving the Field Forward
Al-Zaidy S, Rodino-Klapac L, Mendell JR
Pediatric neurology, 2014, 51, 5, p 607
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Ataluren as an agent for therapeutic nonsense suppression
Peltz SW, Morsy M, Welch EM, et al.
Annual review of medicine, 2013, 64, p. 407-425
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Gene transfer in the Sandhoff murine model using a specific recombinant AAV9 vector
Niemir N
Thèse, 2013, 209 p
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Myopathies myofibrillaires liées aux gènes de la desmine et de l'alphaB-cristalline : étude de nouveaux modèles cellulaires inductibles
Segard BD
Thèse, 2013, 193 p
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Myopathie de Duchenne : un nouveau composé de translecture de codon stop, le RTC13, est efficace chez la souris mdx
Cukierman L
2012
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Thérapie spécifique d'allèle. Suppression de mutations non-sens par des inducteurs de "translecture"
Floquet C, Rousset JP, Bidou L
médecine/sciences, 2012, 28, 2, p. 193-199
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Etude des voies de signalisation impliquées dans le contrôle de l'expression de SMN dans des modèles murins d'Amyotrophie Spinale Infantile
Branchu J
2012, 248 p
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Etudes des mécanismes moléculaires de la Dystrophie Myotonique de type 1 à l'aide de cellules souches embryonnaires humaines porteuses de la mutation causale
Gauthier M
2012, 185 p
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Evaluation de trois approches de thérapie génique pour le traitement des dysferlinopathies : miniprotéine, compensation et trans-épissage
Monjaret F
Thèse de Doctorat, 2012, 291 p
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Read-through compound 13 restores dystrophin expression and improves muscle function in the mdx mouse model for Duchenne muscular dystrophy
Kayali R, Ku JM, Khitrov G, et al.
Human molecular genetics, 2012, 21, 18, p. 4007-4020
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Rôle de la voie de signalisation du récepteur-1 des prokinéticines dans la fonction cardiaque et rénale : implication des cellules progénitrices
Boulberdaa M
Thèse, 2012, 281 p
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Progress and promise: the current status of spinal muscular atrophy therapeutics
Van Meerbeke JP, Sumner CJ
Discovery medicine, 2011, 12, 65, p.291-305
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Dystrophinopathies
Morrison LA
Handbook of Clinical Neurology (Muscular Dystrophies), 2011, 101, 3rd series, cha, p. 11-39, p. 2
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Gentamicin-induced readthrough of stop codons in Duchenne muscular dystrophy
Malik V, Rodino-Klapac LR, Viollet L, et al.
Annals of neurology, 2010, 67, 6, p. 771-780
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Biologie des cellules souches cochléaires : perspectives dans le traitement de la surdité sensorielle
Savary E
Thèse, 2010, 107 p
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Molecular treatments in Duchenne muscular dystrophy
Guglieri M, Bushby K
Current opinion in pharmacology, 2010, 10, 3, p. 331-337
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Etude des mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de la dystrophie myotonique de type 1 à l'aide de cellules souches embryonnaires humaines porteuses de la mutation causale
Marteyn A
Thèse de Doctorat, 2010, 212 p
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Etude de la physiopathologie de la dystrophie musculaire tibiale et de la dystrophie des ceintures 2J et stratégies thérapeutiques
Charton K
Thèse, 2010, 278 p
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Comparison between gentamycin and exon skipping treatments to restore ryanodine receptor subtype 2 functions in mdx mouse duodenum myocytes
Dabertrand F, Mironneau J, Henaff M, et al.
European journal of pharmacology, 2010, 628, 1-3, p. 36-41
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Drug discovery and development for spinal muscular atrophy : lessons from screening approaches and future challenges for clinical development
Pruss RM, Giraudon-Paoli M, Morozova S, et al.
Future Medicinal Chemistry, 2010, 2, 9, p. 1429-1440
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