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nusinersenSynonyme(s)ISIS-SMNRx Spinraza |
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Gunther R ; Wurster CD ; Brakemeier S ; Osmanovic A ; Schreiber-Katz O ; Petri S ; Uzelac Z ; Hiebeler M ; Thiele S ; Walter MC ; Weiler M ; Kessler T ; Freigang M ; Lapp HS ; Cordts I ; Lingor P ; Deschauer M ; Hahn A ; Martakis K ; Steinbach R ; Ilse B ; Rödiger A ; Bellut J ; Nentwich J ; Zeller D ; Muhandes MT ; Baum T ; Christoph Koch J ; Schrank B ; Fischer S ; Hermann A ; Kamm C ; Naegel S ; Mensch A ; Weber M ; Neuwirth C ; Lehmann HC ; Wunderlich G ; Stadler C ; Tomforde M ; George A ; Gross M ; Pechmann A ; Kirschner J ; Türk M ; Schimmel M ; Bernert G ; Martin P ; Rauscher C ; Meyer zu Horste G ; Baum P ; Loscher W ; Flotats-Bastardas M ; Kohler C ; Probst-Schendzielorz K ; Goldbach S ; Schara-Schmidt U ; Muller-Felber W ; Lochmuller H ; von Velsen O ; Kleinschnitz C ; Ludolph AC ; Hagenacker T | 04/2024Article
Otto LAM ; Froeling M ; van Eijk RPA ; Wadman RI ; Cuppen I ; van der Woude DR ; Bartels B ; Asselman FL ; Hendrikse J ; van der Pol WL | 2024Article
Audic F ; Dubois SM ; Durigneux J ; Barnerias C ; Isapof A ; Nougues MC ; Davion JB ; Richelme C ; Vuillerot C ; Legoff L ; Sabouraud P ; Cances C ; Laugel V ; Ropars J ; Espil-Taris C ; Trommsdorff V ; Perville A ; Garcia-de-la-Banda MG ; Testard H ; Chouchane M ; Walther-Louvier U ; Schweizer C ; Halbert C ; Badri M ; Quijano-Roy S ; Chabrol B ; Desguerre I | 21/12/2023Article
Ueda Y ; Egawa K ; Kawamura K ; Ochi N ; Goto T ; Kimura S ; Narugami M ; Nakakubo S ; Nakajima M ; Manabe A ; Shiraishi H | 15/12/2023Article
Richard M ; Barrois R ; Desguerre I ; Deladriere E ; Leloup-Germa V ; Barnerias C ; Gitiaux C | 20/11/2023Article
Beaudin M ; Kamali T ; Tang W ; Hagerman KA ; Dunaway Young S ; Ghiglieri L ; Parker DM ; Lehallier B ; Tesi-Rocha C ; Sampson JB ; Duong T ; Day JW | 23/10/2023Article
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Faravelli I ; Gagliardi D ; Abati E ; Meneri M ; Ongaro J ; Magri F ; Parente V ; Petrozzi L ; Ricci G ; Farè F ; Garrone G ; Fontana M ; Caruso D ; Siciliano G ; Comi GP ; Govoni A ; Corti S ; Ottoboni L | 05/08/2023Article
Lusakowska A ; Wojcik A ; Fraczek A ; Aragon Gawinska K ; Potulska-Chromik A ; Baranowski P ; Nowak R ; Rosiak G ; Milczarek K ; Konecki D ; Gierlak-Wojcicka Z ; Burlewicz M ; Kostera-Pruszczyk A | 04/08/2023Article
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Crawford TO ; Swoboda KJ ; de Vivo DC ; Bertini E ; Hwu WL ; Finkel RS ; Kirschner J ; Kuntz NL ; Nazario AN ; Parsons JA ; Pechmann A ; Ryan MM ; Butterfield RJ ; Topaloglu H ; Ben-Omran T ; Sansone VA ; Jong YJ ; Shu F ; Zhu C ; Raynaud S ; Lago TR ; Paradis AD ; Foster R ; Chin R ; Berger Z | 08/2023Article
Dunaway Young S ; Montes J ; Glanzman AM ; Gee R ; Day JW ; Finkel RS ; Darras BT ; de Vivo DC ; Gambino G ; Foster R ; Wong J ; Garafalo S ; Berger Z | 26/07/2023Article
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Finkel RS ; Day JW ; Pascual SIP ; Ryan MM ; Mercuri E ; de Vivo DC ; Montes J ; Gurgel-Giannetti J ; Monine M ; Gambino G ; Makepeace C ; Foster R ; Berger Z | 26/06/2023Article
Correction: Cognitive performance of adult patients with SMA before and after treatment initiation with nusinersen. BMC Neurol. 2023 Jun 22;23(1):241. doi: 10.1186/s12883-023-03289-1Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Masingue M, Validateur ; Lefebvre S, Validateur ; André C, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023D'origine génétique, l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 entraîne une dégénérescence des cellules nerveuses qui acheminent de la moelle épinière aux muscles le message commandant le mouvement : les motoneurones périphériques. La diminuti[...]Article
Amico S ; Scoscina D ; Milazzo I ; Martiniani M ; Meco L ; Siliquini S ; Specchia N ; Gigante AP | 08/05/2023Article
Objectives: To systematically analyze adverse events (AEs) in treatment of spinal muscular atrophy (SMA) with Nusinersen in children and adolescents. Methods: The study is registered on PROSPERO (CRD42022345589). Databases were searched and lit[...]Article
Trifunov S ; Natera-de Benito D ; Carrera-García L ; Codina A ; Expósito-Escudero J ; Ortez C ; Medina J ; Torres Alcala S ; Bernal S ; Alias L ; Badosa C ; Balsells S ; Alcolea D ; Nascimento A ; Jimenez-Mallebrera C | Netherlands | 17/04/2023Article
Pane M ; Coratti G ; Sansone VA ; Messina S ; Catteruccia M ; Bruno C ; Sframeli M ; Albamonte E ; Pedemonte M ; Brolatti N ; Mizzoni I ; D'Amico A ; Bravetti C ; Berti B ; Palermo C ; Leone D ; Salmin F ; De Sanctis R ; Pera MC ; Piastra M ; Genovese O ; Ricci F ; Cavallina I ; Masson R ; Zanin R ; Agosto C ; Salomon E ; Bruno I ; Magnolato A ; Bertini E ; Tiziano FD ; Bovis F ; Mercuri E | England | 07/03/2023Article
Krosschell KJ ; Brown L ; Hoffman K ; Zumpf KB ; Munson H ; Bidwell J ; Schulte DP ; Schwaede AN ; Buehner AN ; DiDonato CJ ; Kuntz NL ; Rao VK | Netherlands | 01/03/2023Article
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Nuzzo T ; Russo R ; Errico F ; D'Amico A ; Tewelde AG ; Valletta M ; Hassan A ; Tosi M ; Panicucci C ; Bruno C ; Bertini E ; Chambery A ; Pellizzoni L ; Usiello A | England | 02/2023Article
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Lejman J ; Panuciak K ; Nowicka E ; Mastalerczyk A ; Wojciechowska K ; Lejman M | Switzerland | 06/01/2023Article
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Pechmann A ; Behrens M ; Dornbrack K ; Tassoni A ; Wenzel F ; Stein S ; Vogt S ; Zoller D ; Bernert G ; Hagenacker T ; Schara-Schmidt U ; Walter MC ; Steinbach M ; Blaschek A ; Baumann M ; Baumgartner M ; Becker B ; Flotats-Bastardas M ; Friese J ; Gunther R ; Hahn A ; Küpper H ; Johannsen J ; Kamm C ; Koch JC ; Kohler C ; Kolbel H ; Kolzter K ; von Moers A ; Naegel S ; Neuwirth C ; Petri S ; Rödiger A ; Schimmel M ; Schrank B ; Schreiber G ; Smitka M ; Stadler C ; Steiner E ; Stogmann E ; Trollmann R ; Türk M ; Weiler M ; Stoltenburg C ; Willichowsky E ; Zeller D ; Ziegler A ; Lochmuller H ; Kirschner J | Netherlands | 2023Article
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Scheijmans FEV ; Cuppen I ; Zwartkruis MM ; Signoria I ; van Ekris C ; Asselman F ; Wadman RI ; Knol EF ; van der Pol WL ; Groen EJN | England | 07/12/2022Article
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Torroba B ; Macabuag N ; Haisma EM ; O'Neill A ; Herva ME ; Redis RS ; Templin MV ; Black LE ; Fischer DF | England | 22/11/2022Article
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Iwayama H ; Kawahara K ; Takagi M ; Numoto S ; Azuma Y ; Kurahashi H ; Yasue Y ; Kawajiri H ; Yanase A ; Ito T ; Kimura S ; Kumagai T ; Okumura A | Netherlands | 02/11/2022Article
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Scheijmans FEV ; Cuppen I ; van Eijk RPA ; Wijngaarde CA ; Schoenmakers MAGC ; van der Woude DR ; Bartels B ; Veldhoen ES ; Oude Lansink ILB ; Groen EJN ; Asselman FL ; Wadman RI ; van der Pol WL | England | 31/10/2022Article
Pechmann A ; Behrens M ; Dornbrack K ; Tassoni A ; Wenzel F ; Stein S ; Vogt S ; Zoller D ; Bernert G ; Hagenacker T ; Schara-Schmidt U ; Walter MC ; Bertsche A ; Vill K ; Baumann M ; Baumgartner M ; Cordts I ; Eisenkolbl A ; Flotats-Bastardas M ; Friese J ; Gunther R ; Hahn A ; Horber V ; Husain RA ; Illsinger S ; Jahnel J ; Johannsen J ; Kohler C ; Kolbel H ; Muller M ; von Moers A ; Schwerin-Nagel A ; Reihle C ; Schlachter K ; Schreiber G ; Schwartz O ; Smitka M ; Steiner E ; Trollmann R ; Weiler M ; Weiss C ; Wiegand G ; Wilichowski E ; Ziegler A ; Lochmuller H ; Kirschner J | England | 23/10/2022Article
Agosto C ; Benedetti F ; Salamon E ; Mercante A ; Papa S ; Giacomelli L ; Santini A ; Benini F | Norway | 12/10/2022Article
Errico F ; Marino C ; Grimaldi M ; Nuzzo T ; Bassareo V ; Valsecchi V ; Panicucci C ; Di Schiavi E ; Mazza T ; Bruno C ; D'Amico A ; Carta M ; D'Ursi AM ; Bertini E ; Pellizzoni L ; Usiello A | Switzerland | 06/10/2022Article
Xiao L ; Chiang J ; Castro-Codesal M ; Kolski H ; Bedi P ; Al Amrani F ; Gonorazky HD ; Amin R | United States | 03/10/2022Article
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Laure LG ; Andreea S ; Aurelie P ; Pascal R ; Marie-Laure M ; Claude C ; Capucine L ; Julien D ; Gaelle G ; Vincent-Genod D ; Ribault S ; de la Banda Marta GG ; Susana QR ; Catherine S ; Laurent S ; Carole V | Italy | 29/09/2022Article
Axente M ; Mirea A ; Sporea C ; Padure L ; Drăgoi CM ; Nicolae AC ; Ion DA | Switzerland | 29/09/2022Article
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Bonanno S ; Cavalcante P ; Salvi E ; Giagnorio E ; Malacarne C ; Cattaneo M ; Andreetta F ; Venerando A ; Pensato V ; Gellera C ; Zanin R ; Arnoldi MT ; Dosi C ; Mantegazza R ; Masson R ; Maggi L ; Marcuzzo S | 11/08/2022Article
Al Amrani F ; Amin R ; Chiang J ; Xiao L ; Boyd J ; Law E ; Nigro E ; Weinstock L ; Stosic A ; Gonorazky HD | 08/2022Article
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Vazquez-Costa JF ; Povedano M ; Nascimiento-Osorio AE ; Moreno Escribano A ; Kapetanovic Garcia S ; Dominguez R ; Exposito JM ; Gonzalez L ; Marco C ; Medina Castillo J ; Muelas N ; Natera de Benito D ; Nungo Garzon NC ; Pitarch-Castellano I ; Sevilla T ; Hervás D | England | 24/07/2022Article
Sarıkaya Uzan G ; Sarıkaya Uzan G ; Paketci C ; Günay Ç ; Edem P ; Özsoy Ö ; Hız Kurul S ; Yis U | Germany | 24/07/2022Article
Pechmann A ; Behrens M ; Dornbrack K ; Tassoni A ; Stein S ; Vogt S ; Zoller D ; Bernert G ; Hagenacker T ; Schara-Schmidt U ; Schwersenz I ; Walter MC ; Baumann M ; Baumgartner M ; Deschauer M ; Eisenkolbl A ; Flotats-Bastardas M ; Hahn A ; Horber V ; Husain RA ; Illsinger S ; Johannsen J ; Kohler C ; Kolbel H ; Muller M ; von Moers A ; Schlachter K ; Schreiber G ; Schwartz O ; Smitka M ; Steiner E ; Stogmann E ; Trollmann R ; Vill K ; Weiss C ; Wiegand G ; Ziegler A ; Lochmuller H ; Kirschner J | England | 20/07/2022Article
Marasco LE ; Dujardin G ; Sousa Luis R ; Liu YH ; Stigliano JN ; Nomakuchi T ; Proudfoot NJ ; Krainer AR ; Kornblihtt AR | United States | 09/06/2022Article
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Elkins K ; Wittenauer A ; Hagar AF ; Logan R ; Sekul E ; Xiang Y ; Verma S ; Wilcox WR | United States | 06/2022Article
Finkel RS ; Ryan MM ; Pascual Pascual SI ; Day JW ; Mercuri E ; de Vivo DC ; Foster R ; Montes J ; Gurgel-Giannetti J ; MacCannell D ; Berger Z | United States | 06/2022Publication AFM
Masingue M, Auteur ; Myoinfo, Auteur ; Lefebvre S, Validateur ; André C, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022L’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 est une forme d’amyotrophies spinales proximales, des maladies rares d'origine génétique entraînant une dégénérescence des cellules nerveuses qui acheminent de la moelle épinière aux muscles le message[...]Article
Unver O ; Celik T ; Memisoglu A ; Büyükbayrak EE ; Tülin Simsek F ; Ozturk G ; Eser G ; Saygı EK ; Gökdemir Y ; Aktekin B ; Turkdogan D ; Topaloglu H | England | 06/2022Article
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Zaharieva IT ; Scoto M ; Aragon Gawinska K ; Ridout D ; Doreste B ; Servais L ; Muntoni F ; Zhou H | United States | 18/05/2022Article
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Magen I ; Aharoni S ; Yacovzada NS ; Tokatly Latzer I ; Alves CRR ; Sagi L ; Fattal-Valevski A ; Swoboda KJ ; Katz J ; Bruckheimer E ; Nevo Y ; Hornstein E | England | 05/05/2022Article
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Schorling DC ; Kolbel H ; Hentschel A ; Pechmann A ; Meyer N ; Wirth B ; Rombo R ; Sickmann A ; Kirschner J ; Schara Schmidt U ; Lochmuller H ; Roos A | England | 23/03/2022Article
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Menard J ; Seferian AM ; Fleurence E ; Barzic A ; Binoche A ; Labouret G ; Coutier L ; Vuillerot C ; Bieleu BM ; Gomez Garcia de la Banda M ; Corvol H ; Servais L ; Taytard J | United States | 20/03/2022Article
Pane M ; Coratti G ; Pera MC ; Sansone VA ; Messina S ; D'Amico A ; Bruno C ; Salmin F ; Albamonte E ; De Sanctis R ; Sframeli M ; Di Bella V ; Morando S ; Palermo C ; Frongia AL ; Antonaci L ; Capasso A ; Catteruccia M ; Longo A ; Ricci M ; Cutrona C ; Pirola A ; Bravetti C ; Pedemonte M ; Brolatti N ; Bertini E ; Mercuri E | United States | 03/2022Article
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Gavriilaki M ; Moschou M ; Papaliagkas V ; Notas K ; Chatzikyriakou E ; Papagiannopoulos S ; Arnaoutoglou M ; Kimiskidis VK | United States | 17/02/2022Article
Tscherter A ; Rüsch CT ; Baumann D ; Enzmann C ; Hasselmann O ; Jacquier D ; Jung HH ; Kruijshaar ME ; Kuehni CE ; Neuwirth C ; Stettner GM ; Klein A | England | 09/02/2022Article
Gozzo L ; Romano GL ; Brancati S ; Cicciu M ; Fiorillo L ; Longo L ; Vitale DC ; Drago F | 04/02/2022Article
Weststrate H ; Stimpson G ; Thomas L ; Scoto M ; Johnson E ; Stewart A ; Muntoni F ; Baranello G ; Conway E | England | 1/02/2022Article
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MacCannell D ; Berger Z ; Kirschner J ; Mercuri E ; Farrar MA ; Iannaccone ST ; Kuntz NL ; Finkel RS ; Valente M ; Muntoni F | 26/01/2022Article
Thimm A ; Brakemeier S ; Kizina K ; Munoz Rosales J ; Stolte B ; Totzeck A ; Deuschl C ; Kleinschnitz C ; Hagenacker T | 24/01/2022Article
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Lefeuvre C ; Brisset M ; Sarlon M ; Petit N ; Orlikowski D ; Clair B ; Thiry T ; Carlier RY ; Prigent H ; Nicolas G ; Annane D ; Laforet P ; Pouplin S | France | 06/01/2022Article
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Bonanno S ; Zanin R ; Bello L ; Tramacere I ; Bozzoni V ; Caumo L ; Ferraro M ; Bortolani S ; Soraru G ; Silvestrini M ; Vacchiano V ; Turri M ; Tanel R ; Liguori R ; Coccia M ; Mantegazza RE ; Mongini T ; Pegoraro E ; Maggi L | Germany | 03/01/2022Article
Elman L ; Youn B ; Proud CM ; Frey MR ; Ajroud-Driss S ; McCormick ME ; Michelson D ; Cartwright MS ; Heiman Patterson T ; Choi JM ; Chandak A ; Khachatryan A ; Martinez M ; Paradis AD | Netherlands | 2022Article
Hepkaya E ; Kilinc Sakalli AA ; Ulkersoy İ ; Baskan AK ; Arslan H ; Meral Ö ; Dilek TD ; Guler S ; Saltik S ; Cokugras H | Australia | 01/2022Article
Lavie M ; Rochman M ; Sagi L ; Yerushalmy Feler A ; Ovadia D ; Cahal M ; Be'er M ; Sadot E ; Fattal-Valevski A ; Amirav I | United States | 18/12/2021Article
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Kariyawasam DS ; D'Silva AM ; Herbert K ; Howells J ; Carey K ; Kandula T ; Farrar MA ; Lin CS | England | 15/11/2021Article
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Rich KA ; Fox A ; Yalvac M ; Heintzman S ; Tellez M ; Bartlett A ; Severyn S ; Linsenmayer M ; Kelly K ; Reynolds J ; Sterling GB ; Weaver T ; Rajneesh K ; Pino MG ; Arnold WD ; Elsheikh B ; Kolb SJ | Netherlands | 06/11/2021Article
Papaliagkas V ; Foroglou N ; Toulios P ; Moschou M ; Gavriilaki M ; Notas K ; Chatzikyriakou E ; Zafeiridou G ; Arnaoutoglou M ; Kimiskidis VK | 26/10/2021Article
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Arnold WD ; Severyn S ; Zhao S ; Kline D ; Linsenmayer M ; Kelly K ; Tellez M ; Bartlett A ; Heintzman S ; Reynolds J ; Sterling G ; Weaver T ; Rajneesh K ; Burghes AHM ; Kolb SJ ; Elsheikh B | 12/08/2021Article
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Finkel RS ; Chiriboga CA ; Vajsar J ; Day JW ; Montes J ; de Vivo DC ; Bishop KM ; Foster R ; Liu Y ; Ramirez-Schrempp D ; Schneider E ; Bennett CF ; Wong J ; Farwell W | England | 07/2021Article
Klotz J ; Tesi Rocha C ; Dunaway Young S ; Duong T ; Buu M ; Sampson J ; Day JW | United States | 29/06/2021Article
Pera MC ; Coratti G ; Bovis F ; Pane M ; Pasternak A ; Montes J ; Sansone VA ; Dunaway Young S ; Duong T ; Messina S ; Mizzoni I ; D'Amico A ; Civitello M ; Glanzman AM ; Bruno C ; Salmin F ; Morando S ; De Sanctis R ; Sframeli M ; Antonaci L ; Frongia AL ; Rohwer A ; Scoto M ; de Vivo DC ; Darras BT ; Day J ; Martens W ; Patanella KA ; Bertini E ; Muntoni F ; Finkel R ; Mercuri E | United States | 24/06/2021Article
Edinoff AN ; Nguyen LH ; Odisho AS ; Maxey BS ; Pruitt JW ; Girma B ; Cornett EM ; Kaye AM ; Kaye AD | 19/06/2021Article
Duong T ; Wolford C ; McDermott MP ; Macpherson CE ; Pasternak A ; Glanzman AM ; Martens WB ; Kichula E ; Darras BT ; de Vivo DC ; Zolkipli-Cunningham Z ; Finkel RS ; Zeineh M ; Wintermark M ; Sampson J ; Hagerman KA ; Young SD ; Day JW | 06/2021Article
Elsheikh B ; Severyn S ; Zhao S ; Kline D ; Linsenmayer M ; Kelly K ; Tellez M ; Bartlett A ; Heintzman S ; Reynolds J ; Sterling G ; Weaver T ; Rajneesh K ; Kolb SJ ; Arnold WD | 20/05/2021Article
Bianchi L ; Sframeli M ; Vantaggiato L ; Vita GL ; Ciranni A ; Polito F ; Oteri R ; Gitto E ; Di Giuseppe F ; Angelucci S ; Versaci A ; Messina S ; Vita G ; Bini L ; Aguennouz M | 21/04/2021Article
Coratti G ; Pane M ; Lucibello S ; Pera MC ; Pasternak A ; Montes J ; Sansone VA ; Duong T ; Dunaway Young S ; Messina S ; D'Amico A ; Civitello M ; Glanzman AM ; Bruno C ; Salmin F ; Tacchetti P ; Carnicella S ; Sframeli M ; Antonaci L ; Frongia AL ; de Vivo DC ; Darras BT ; Day J ; Bertini E ; Muntoni F ; Finkel R ; Mercuri E | England | 02/04/2021Article
Freigang M ; Wurster CD ; Hagenacker T ; Stolte B ; Weiler M ; Kamm C ; Schreiber Katz O ; Osmanovic A ; Petri S ; A Kowski ; Meyer A ; Koch JC ; Cordts I ; Deschauer M ; Lingor P ; Aust E ; Petzold D ; Ludolph AC ; Hermann A ; Gunther R ; Hermann A | 31/03/2021VLM
Collectif, Auteur | 01/2021"VLM" (Vaincre les myopathies) est le magazine de l’AFM-Téléthon. Cette publication trimestrielle vous informe sur : - l’avancée de la recherche, - la prévention et la prise en charge médicale adaptée aux maladies neuromusculaires, - la vie [...]Article
Berciano MT ; Puente-Bedia A ; Medina-Samame A ; Rodriguez-Rey JC ; Caldero J ; Lafarga M ; Tapia O | 07/2020Article
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Sansone VA ; Walter MC ; Attarian S ; Delstanche S ; Mercuri E ; Lochmuller H ; Neuwirth C ; Vazquez-Costa JF ; Kleinschnitz C ; Hagenacker T | Netherlands | 06/2020Article
Audic F ; De la Banda MGG ; Bernoux D ; Ramirez-Garcia P ; Durigneux J ; Barnerias C ; Isapof A ; Cuisset JM ; Cances C ; Richelme C ; Vuillerot C ; Laugel V ; Ropars J ; Altuzarra C ; Espil Taris C ; Walther Louvier U ; Sabouraud P ; Chouchane M ; Vanhulle C ; Trommsdorff V ; Perville A ; Testard H ; Lagrue E ; Sarret C ; Avice AL ; Beze-Beyrie P ; Pauly V ; Quijano Roy S ; Chabrol B ; Desguerre I | 06/2020Article
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Morizumi T ; Ueno A ; Takasone K ; Ozawa K ; Yoshinaga T ; Nakamura K ; Sekijima Y | Netherlands | 05/2020Article
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Hagenacker T ; Wurster CD ; Gunther R ; Schreiber Katz O ; Osmanovic A ; Petri S ; Weiler M ; Ziegler A ; Kuttler J ; Koch JC ; Schneider I ; Wunderlich G ; Schloss N ; Lehmann HC ; Cordts I ; Deschauer M ; Lingor P ; Kamm C ; Stolte B ; Pietruck L ; Totzeck A ; Kizina K ; Monninghoff C ; von Velsen O ; Ose C ; Reichmann H ; Forsting M ; Pechmann A ; Kirschner J ; Ludolph AC ; Hermann A ; Kleinschnitz C | England | 03/2020Article
Jochmann E ; Steinbach R ; Jochmann T ; Chung HY ; RÃ diger A ; Neumann R ; Mayer TE ; Kirchhof K ; Loudovici-Krug D ; Smolenski UC ; Witte OW ; Grosskreutz J | 03/2020Article
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Sansone VA ; Pirola A ; Albamonte E ; Pane M ; Lizio A ; D'Amico A ; Catteruccia M ; Cutrera R ; Bruno C ; Pedemonte M ; Messina S ; Rao F ; Roma E ; Salmin F ; Coratti G ; Di Bari A ; De Sanctis R ; Pera CM ; Sframeli M ; Piastra M ; Macagno F ; Vita G ; Bertini E ; Mercuri E | United States | 02/2020Article
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Bonanno S ; Marcuzzo S ; Malacarne C ; Giagnorio E ; Masson R ; Zanin R ; Arnoldi MT ; Andreetta F ; Simoncini O ; Venerando A ; Gellera C ; Pantaleoni C ; Mantegazza R ; Bernasconi P ; Baranello G ; Maggi L | Switzerland | 01/2020Article
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Ali I ; Gilchrist FJ ; Carroll WD ; Alexander J ; Clayton S ; Kulshrestha R ; Willis T ; Samuels M | England | 12/2019Article
Tozawa T ; Kasai T ; Tatebe H ; Shiomi K ; Nishio H ; Tokuda T ; Chiyonobu T | Netherlands | 12/2019Article
Aragon Gawinska K, Auteur ; Daron A ; Ulinici A ; Vanden Brande L ; Seferian A ; Gidaro T ; Scoto M ; Deconinck N ; Servais L | England | 12/2019Article
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Une révolution est actuellement en cours dans le domaine des maladies neuromusculaires avec l’arrivée de nouvelles thérapies. L’amyotrophie spinale (SMA ou spinal muscular atrophy) est parmi les maladies pionnières de ce bouleversement thérapeut[...]Article
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Lomauro A, Auteur ; Mastella C ; Alberti K ; Masson R ; Alivertil A ; Baranello G | United States | 11/2019Article
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Wurster CD, Auteur ; Koch JC ; Cordts I ; Dreyhaupt J ; Otto M ; Uzelac Z ; Witzel S ; Winter B ; Kocak T ; Schocke M ; Weydt P ; Wollinsky K ; Ludolph AC ; Deschauer M ; Lingor P ; Tumani H ; Hermann A ; Gunther R | Switzerland | 11/2019Article
Pechmann A, Auteur ; Baumann M ; Bernert G ; Flotats-Bastardas M ; Gruber-Sedlmayr U ; von der Hagen M ; Hasselmann O ; Hobbiebrunken E ; Horber V ; Johannsen J ; Kellersmann A ; Kohler C ; von Moers A ; Muller Felber W ; Plecko B ; Reihle C ; Schlachter K ; Schreiber G ; Schwartz O ; Smitka M ; Steiner E ; Stoltenburg C ; Stüve B ; Theophil M ; Weiss C ; Wiegand G ; Wilichowski E ; Winter B ; Wittmann W ; Schara U ; Kirschner J | Netherlands | 11/2019Article
Veerapandiyan A, Auteur ; Eichinger K ; Guntrum D ; Kwon J ; Baker L ; Collins E ; Ciafaloni E | United States | 11/2019Article
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Totzeck A ; Stolte B ; Kizina K ; Bolz S ; Schlag M ; Thimm A ; Kleinschnitz C ; Hagenacker T | Switzerland | 10/2019Article
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Vill K ; Kolbel H ; Schwartz O ; Blaschek A ; Olgemoller B ; Harms E ; Burggraf S ; Roschinger W ; Durner J ; Glaser D ; Nennstiel U ; Wirth B ; Schara U ; Jensen B ; Becker M ; Hohenfellner K ; Muller Felber W | Netherlands | 09/2019Article
Walter MC, Auteur ; Wenninger S ; Thiele S ; Stauber J ; Hiebeler M ; Greckl E ; Stahl K ; Pechmann A ; Lochmuller H ; Kirschner J ; Schoser B | Netherlands | 09/2019Article
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Lee BH, Auteur ; Collins E ; Lewis L ; Guntrum D ; Eichinger K ; Voter K ; Abdel Hamid HZ ; Ciafaloni E | United States | 09/2019Article
de Vivo DC ; Bertini E ; Swoboda KJ ; Hwu WL ; Crawford TO ; Finkel RS ; Kirschner J ; Kuntz NL ; Parsons JA ; Ryan MM ; Butterfield RJ ; Topaloglu H ; Ben-Omran T ; Sansone VA ; Jong YJ ; Shu F ; Staropoli JF ; Kerr D ; Sandrock AW ; Stebbins C ; Petrillo M ; Braley G ; Johnson K ; Foster R ; Gheuens S ; Bhan I ; Reyna SP ; Fradette S ; Farwell W | England | 09/2019Article
Lomauro A, Auteur ; Mastella C ; Alberti K ; Masson R ; Aliverti A ; Baranello G | United States | 08/2019Article
Bortolani S, Auteur ; Stura G ; Ventilii G ; Vercelli L ; Rolle E ; Ricci F ; Bergui M ; Mongini T | England | 08/2019Article
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Darras BT, Auteur ; Chiriboga CA, Auteur ; Iannaccone ST, Auteur ; Swoboda KJ, Auteur ; Montes J, Auteur ; Xia S, Auteur ; Bennett FC, Auteur ; Bishop KM, Auteur ; Shefner JM, Auteur ; Gheuens S, Auteur ; Schneider E, Auteur ; Farwell W, Auteur ; de Vivo DC, Auteur | 2019VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2018Le Spinraza® a reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’amyotrophie spinale en juin 2017. Un tout nouveau médicament aujourd’hui administré dans les centres de référence et dont le prix sera fixé prochainement.