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thérapie géniqueSynonyme(s)ciblage de gène ;traitement génétique ;traitement génique ;ADN médicament gène médicamentVoir aussi |
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Barrois R ; Griffon L ; Barnerias C ; Gitiaux C ; Desguerre I ; Fauroux B ; Khirani S | 10/05/2024Article
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Guen YL ; Delecourt G ; Gall TL ; Du H ; Illy N ; Huin C ; Bennevault V ; Midoux P ; Montier T ; Guegan P | 21/03/2024Article
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Potter RA ; Peterson EL ; Griffin D ; Cooper Olson G ; Lewis S ; Cochran K ; Mendell JR ; Rodino-Klapac LR | 14/03/2024Article
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Brooks PJ ; Miller TM ; Revah F ; Suh J ; Garrison BR ; Starke LC ; MacLachlan TK ; Neilan EG ; Raychaudhuri G ; Kassim SH ; Dehdashti J ; Rutter JL | 03/2024Article
Ishigami Y ; Wong MS ; Martí-Gómez C ; Ayaz A ; Kooshkbaghi M ; Hanson SM ; McCandlish DM ; Krainer AR ; Kinney JB | 29/02/2024Article
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Kostadinov K ; Marinova Y ; Dimitrov K ; Hristova-Atanasova E ; Iskrov G ; Stefanov R | 11/02/2024Article
Munoz S ; Bertolin J ; Jimenez V ; Jaén ML ; Garcia M ; Pujol A ; Vilà L ; Sacristan V ; Barbon E ; Ronzitti G ; El Andari J ; Tulalamba W ; Pham QH ; Ruberte J ; Vandendriessche T ; Chuah MK ; Grimm D ; Mingozzi F ; Bosch F | 10/02/2024Article
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Lin CV ; Thomas CAD ; Huynh TL ; Wei DT ; Young JN ; Aivazian AS ; McInnes A ; Xu J ; Cook SE ; Vázquez J ; Maselli RA | 02/2024Article
Gowda V ; Atherton M ; Murugan A ; Servais L ; Sheehan J ; Standing E ; Manzur A ; Scoto M ; Baranello G ; Munot P ; McCullagh G ; Willis T ; Tirupathi S ; Horrocks I ; Dhawan A ; Eyre M ; Vanegas M ; Fernandez-Garcia MA ; Wolfe A ; Pinches L ; Illingworth M ; Main M ; Abbott L ; Smith H ; Milton E ; D'Urso S ; Vijayakumar K ; Marco SS ; Warner S ; Reading E ; Douglas I ; Muntoni F ; Ong M ; Majumdar A ; Hughes I ; Jungbluth H ; Wraige E | 02/2024Article
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Servais L ; Day JW ; de Vivo DC ; Kirschner J ; Mercuri E ; Muntoni F ; Proud CM ; Shieh PB ; Tizzano EF ; Quijano Roy S ; Desguerre I ; Saito K ; Faulkner E ; Benguerba KM ; Raju D ; LaMarca N ; Sun R ; Anderson FA ; Finkel RS | 18/01/2024Article
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Liang Q ; Vlaar EC ; Pijnenburg JM ; Rijkers E ; Demmers JAA ; Vulto AG ; van der Ploeg AT ; van Til NP ; Pijnappel WWMP | 16/01/2024Article
Escobar-Huertas JF ; Vaca-González JJ ; Guevara JM ; Ramirez-Martinez AM ; Trabelsi O ; Garzón-Alvarado DA | 15/01/2024Article
Krishna S ; Piepho AB ; Lake DM ; Cumby LR ; Lortz KK ; Lowe J ; Chamberlain JS ; Rafael-Fortney JA | 12/01/2024Article
Mendell JR ; Proud C ; Zaidman CM ; Mason S ; Darton E ; Wang S ; Wandel C ; Murphy AP ; Mercuri E ; Muntoni F ; McDonald CM | 05/01/2024Article
Cornell N ; Childs AM ; Wraige E ; Munot P ; Ambegaonkar G ; Chow G ; Hughes I ; Illingworth M ; Majumdar A ; Marini-Bettolo C ; Parasuraman D ; Spinty S ; Willis T ; Scoto M ; Baranello G | 04/01/2024Article
Zanoteli E ; Araujo APQC ; Becker MM ; Fortes CPDD ; França MC ; Machado-Costa MC ; Marques W ; Matsui C ; Mendonça RH ; Nardes F ; Oliveira ASB ; Pessoa ALS ; Saute JAM ; Sgobbi P ; Van der Linden H ; Gurgel-Giannetti J | 01/2024Article
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Otto LAM ; Froeling M ; van Eijk RPA ; Wadman RI ; Cuppen I ; van der Woude DR ; Bartels B ; Asselman FL ; Hendrikse J ; van der Pol WL | 2024Article
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Mendell JR ; Pozsgai ER ; Lewis S ; Griffin DA ; Lowes LP ; Alfano LN ; Lehman KJ ; Church K ; Reash NF ; Iammarino MA ; Sabo B ; Potter R ; Neuhaus S ; Li X ; Stevenson H ; Rodino-Klapac LR | 01/2024Article
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Lawlor MW ; Schoser B ; Margeta M ; Sewry CA ; Jones KA ; Shieh PB ; Kuntz NL ; Smith BK ; Dowling JJ ; Muller-Felber W ; Bonnemann CG ; Seferian AM ; Blaschek A ; Neuhaus S ; Foley AR ; Saade DN ; Tsuchiya E ; Qasim UR ; Beatka M ; Prom MJ ; Ott E ; Danielson S ; Krakau P ; Kumar SN ; Meng H ; Vanden Avond M ; Wells C ; Gordish-Dressman H ; Beggs AH ; Christensen S ; Conner E ; James ES ; Lee J ; Sadhu C ; Miller W ; Sepulveda B ; Varfaj F ; Prasad S ; Rico S | 11/12/2023Article
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Shieh PB ; Kuntz NL ; Dowling JJ ; Muller-Felber W ; Bonnemann CG ; Seferian AM ; Servais L ; Smith BK ; Muntoni F ; Blaschek A ; Foley AR ; Saade DN ; Neuhaus S ; Alfano LN ; Beggs AH ; Buj Bello A ; Childers MK ; Duong T ; Graham RJ ; Jain M ; Coats J ; MacBean V ; James ES ; Lee J ; Mavilio F ; Miller W ; Varfaj F ; Murtagh BS ; Han C ; Noursalehi M ; Lawlor MW ; Prasad S ; Rico S | 12/2023Background : X-linked myotubular myopathy is a rare, life-threatening, congenital muscle disease observed mostly in males, which is caused by mutations in MTM1. No therapies are approved for this disease. We aimed to assess the safety and effica[...]Article
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Cataldi MP ; Vannoy CH ; Blaeser A ; Tucker JD ; Leroy V ; Rawls R ; Killilee J ; Holbrook MC ; Lu QL | 02/11/2023Article
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Pacak CA ; Suzuki-Hatano S ; Khadir F ; Daugherty AL ; Sriramvenugopal M ; Gosiker BJ ; Kang PB ; Cade WT | 24/10/2023Article
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Geoffroy M ; Pili L ; Buffa V ; Caroff M ; Bigot A ; Gicquel E ; Rouby G ; Richard I ; Fragnoud R | 12/10/2023Article
Selvakumaran J ; Ursu S ; Bowerman M ; Lu-Nguyen N ; Wood MJ ; Malerba A ; Yanez-Munoz RJ | 04/10/2023Article
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Nguyen QM ; Dupré PF ; Berchel M ; Ghanem R ; Jaffrès PA ; d'Arbonneau F ; Montier T | 20/09/2023Article
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Stephenson AA ; Nicolau S ; Vetter TA ; Dufresne GP ; Frair EC ; Sarff JE ; Wheeler GL ; Kelly BJ ; White P ; Flanigan KM | 14/09/2023Article
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Georgiou E ; Kagiava A ; Sargiannidou I ; Schiza N ; Stavrou M ; Richter J ; Tryfonos C ; Heslegrave A ; Zetterberg H ; Christodoulou C ; Kleopa KA | 28/08/2023Article
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