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Sellier P ; Vidal P ; Bertin B ; Gicquel E ; Bertil-Froidevaux E ; Georger C ; Van Wittenberghe L ; Miranda A ; Daniele N ; Richard I ; Gross DA ; Mingozzi F ; Collaud F ; Ronzitti G | 19/05/2023Article
Tabebordbar M ; Lagerborg KA ; Stanton A ; King EM ; Ye S ; Tellez L ; Krunnfusz A ; Tavakoli S ; Widrick JJ ; Messemer KA ; Troiano EC ; Moghadaszadeh B ; Peacker BL ; Leacock KA ; Horwitz N ; Beggs AH ; Wagers AJ ; Sabeti PC | United States | 16/09/2021Article
Bryant DH ; Bashir A ; Sinai S ; Jain NK ; Ogden PJ ; Riley PF ; Church GM ; Colwell LJ ; Kelsic ED | United States | 06/2021Article
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Chan KY, Auteur ; Jang MJ ; Yoo BB ; Greenbaum A ; Ravi N ; Wu WL ; Sánchez-Guardado L ; Lois C ; Mazmanian SK ; Deverman BE ; Gradinaru V | 2017Comment in: CREATEd viruses go global. [Nat Neurosci. 2017]Article
Crudele JM, Auteur ; Finn JD ; Siner JI ; Martin NB ; Niemeyer GP ; Zhou S ; Mingozzi F ; Lothrop CD ; Arruda VR | 2015Comment in: A natural choice for hemophilia B. [Blood. 2015]Article
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Martino AT ; Basner-Tschakarjan E ; Markusic DM ; Finn JD ; Hinderer C ; Zhou S ; Ostrov DA ; Srivastava A ; Ertl HC ; Terhorst C ; High KA ; Mingozzi F ; Herzog RW | 2013Comment in: Stealth gene therapy. Brown BD. Blood. 2013 Mar 21;121(12):2168-9.Article
Mingozzi F ; Anguela XM ; Pavani G ; Chen Y ; Davidson RJ ; Hui DJ ; Yazicioglu M ; Elkouby L ; Hinderer CJ ; Faella A ; Howard C ; Tai A ; Podsakoff GM ; Zhou S ; Basner-Tschakarjan E ; Wright JF ; High KA | 2013Article
Veron P, Auteur ; Leborgne C ; Monteilhet V ; Boutin S ; Martin S ; Moullier P ; Masurier C | 2012Article
Veron P ; Leborgne C ; Monteilhet V ; Boutin S ; Martin S ; Moullier P ; Masurier C | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Hentati F ; Rigolet A ; Behin A ; Romero NB ; France L ; Pascal L ; Maisonobe T ; Amouri R ; Haddad H ; M.Audit ; Montus M ; Masurier C ; Gjata B ; Georger C ; Cherai M ; Carlier P ; Hogrel JY ; Herson A ; Lemoine FM ; Klatzmann D ; Sweeney L ; Mulligan RC ; Eymard B ; Caizergues D ; Voit T ; Herson S | AFM-TELETHON | 2011BACKGROUND Gamma-sarcoglycanopathy or limb girdle muscular dystrophy type 2C (LGMD 2C) is an untreatable disease caused by autosomal recessively inherited mutations of the -sarcoglycan gene (SGC). METHODS Nine non-ambulatory LGMD2C patients (2 M[...]Article
Lock M ; McGorray S ; Auricchio A ; Ayuso E ; Beecham EJ ; Blouin-Tavel V ; Bosch F ; Bose M ; Byrne BJ ; Caton T ; Chiorini JA ; Chtarto A ; Clark KR ; Conlon T ; Darmon C ; Doria M ; Douar A ; Flotte TR ; Francis JD ; François A ; Giacca M ; Korn MT ; Korytov I ; Leon X ; Leuchs B ; Lux G ; Melas C ; Mizukami H ; Moullier P ; Muller M ; Ozawa K ; Philipsberg T ; Poulard K ; Raupp C ; Riviere C ; Roosendaal SD ; Samulski RJ ; Soltys SM ; Surosky R ; Tenenbaum L ; Thomas DL ; van Montfort B ; Veres G ; Wright JF ; Xu Y ; Zelenaia O ; Zentilin L ; Snyder RO | 2010Article
Toromanoff A ; Adjali O ; Larcher T ; Hill M ; Guigand L ; Chenuaud P ; Deschamps JY ; Gauthier O ; Blancho G ; Vanhove B ; Rolling F ; Cherel Y ; Moullier P ; Anegon I ; Le Guiner C | 2010Article
Van Vliet K ; Mohiuddin Y ; McClung S ; Blouin V ; Rolling F ; Moullier P ; Agbandje McKenna M ; Snyder RO | 2009Article
Stieger K ; Schroeder J ; Provost N ; Mendes-Madeira A ; Belbellaa B ; Le Meur G ; Weber M ; Deschamps JY ; Lorenz B ; Moullier P ; Rolling F | 2009Article
Moreau A ; Vicente R ; Dubreil L ; Adjali O ; Podevin G ; Jacquet C ; Deschamps JY ; Klatzmann D ; Cherel Y ; Taylor N ; Moullier P ; Zimmermann VS | 2009Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Galy A | 2008Clinical gene therapy studies have demonstrated the immunogenicity of AAV vectors since neutralizing antibodies and cytolytic T-cell responses have been elicited against the capsid, in some patients. For further clinical development, the immunog[...]