MYOBASE LE PORTAIL DOCUMENTAIRE SUR LES MALADIES NEUROMUSCULAIRES

  trié(s) par (Pertinence décroissant(e), Date de parution décroissant(e), Date de parution décroissant(e), Système de projection du document croissant(e)) 

Myasthénie : de nouvelles données favorables à l’éculizumab

Marion S
2019

Notice complète Titre : Myasthénie : de nouvelles données favorables à l’éculizumab Type de document : Brève Auteurs : Marion S, Auteur Année de publication : 28/11/2019 Langues : Français (fre) Mots-clés : éculizumab ; essai clinique ; inhibiteur du complément ; maladie de la jonction neuromusculaire ; maladie neuromusculaire ; myasthenia gravis ; prise en charge thérapeutique Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Texte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Des résultats préliminaires de l’extension de l’essai REGAIN montrent une efficacité rapide et prolongée de l’éculizumab dans certaines formes de myasthénie auto-immune. L’essai clinique international REGAIN avait consisté à évaluer, contre placebo, l’efficacité et la sécurité de l’éculizumab chez 125 personnes atteintes de myasthénie auto-immune généralisée résistante aux traitements habituels. Parmi elles, 117 personnes ont pu participer ensuite à une phase d’extension de cet essai en ouvert, dans 72 centres investigateurs de 17 pays dont la France. Elles ont alors toutes reçu de l’éculizumab en perfusion, toutes les deux semaines, pendant au moins un an. Les effets de l’éculizumab seraient durables • Des résultats préliminaires de cette phase d’extension, publiés en février 2019, concluaient à une bonne tolérance du traitement ; il aurait par ailleurs entrainé une amélioration des activités de la vie quotidienne, de la force musculaire, des capacités fonctionnelles et de la qualité de vie maintenue pendant 3 ans. De plus, le taux d'exacerbation de la myasthénie aurait été réduit de 75% par rapport à l'année précédant l'essai REGAIN. • D’autres résultats de l’essai REGAIN et de son extension, publiés en mars 2019, ont montré une réduction de la fatigue sous éculizumab. • Une analyse partielle des données concernant 11 malades japonais et 88 malades « caucasiens » (originaires d’Europe, d’Amérique du nord et du sud) recueillies au cours de la phase d’extension a été publiée en août 2019. En effet, pour la myasthénie, ces deux populations présentent des différences, comme une plus grande fréquence des formes à début infantile et des formes oculaires de la maladie chez les personnes asiatiques. Cette analyse partielle confirme les effets positifs de l’éculizumab précédemment décrits, lesquels se sont avérés similaires dans les deux populations de malades. Les personnes traitées initialement par placebo dans le cadre de l’essai REGAIN et qui ont reçu l’éculizumab pendant sa phase d’extension ont été plus de 60% (62,5% pour les malades japonais et 69,4% pour les caucasiens) à avoir des manifestations « minimales » de la maladie (pas de limitation ressentie des mouvements, mais faiblesse à l’examen de certains muscles) ou à être en « rémission pharmacologique » (aucun symptôme ou signe autre qu’une faiblesse à la fermeture des paupières). Ces données restent néanmoins à conforter et compléter avec les résultats définitifs de la phase d’extension, qui sont en attente de publication. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Eculizumab dans la myasthénie auto-immune : pas de différence entre les patients caucasiens et japonais, selon des résultats préliminaires. La myasthénie auto-immune est une maladie de la jonction neuromusculaire, d’origine immunitaire. Les traitements anticholinestérasiques et immunosuppresseurs ne suffisent pas à en contrôler les symptômes (fatigabilité et faiblesse musculaires fluctuantes) dans 10 à 15% des cas. Dans ces myasthénies réfractaires, l’éculizumab, un inhibiteur de la voie terminale du complément, a fait l’objet d’un essai clinique international, randomisé en double aveugle contre placebo nommé REGAIN, chez 121 participants dont 117 ont participé à une phase d’extension en ouvert dans 17 pays d’Europe, du continent américain et au Japon. Or les patients asiatiques, et notamment japonais, présentent des particularités cliniques (début plus souvent infantile, forme oculaire plus fréquente) et génétiques (antigènes HLA) par rapport aux patients caucasiens, ce qui auraient laissé présager d’une réponse thérapeutique différente à l’éculizumab. Une efficacité comparable à un an Une analyse intermédiaire partielle a porté sur 99 des participants japonais ou caucasiens de la phase d’extension de l’essai REGAIN... Le texte de cette Brève AIM est complet sur le document numérique attaché à cette notice

Voir aussi

• Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis

  Muppidi S, Utsugisawa K, Benatar M, et al.
  Muscle & Nerve, 2019
  

• Long-term efficacy and safety of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: A subgroup analysis of the REGAIN open-label extension study

  Murai H, Uzawa A, Suzuki Y, et al.
  Journal of the neurological sciences, 2019, 407
  

Documents numériques

Breve_Myasthenie_auto_immune_191128 Adobe Acrobat PDF

Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !

Votre note : (mauvais) 15 (excellent)

Sujet

Avis

Vous pouvez associer ce commentaire à une liste :
Uniquement pour soi

 

Navigating monoclonal antibody use in breastfeeding women: Do no harm or do little good?

LaHue SC, Gelfand AA, Bove RM
Neurology, 2019, 93, 15, p 668

Notice complète Revue : Neurology, 93, 15 Titre : Navigating monoclonal antibody use in breastfeeding women: Do no harm or do little good? Type de document : Article Auteurs : LaHue SC, Auteur ; Gelfand AA ; Bove RM Editeur : United States Année de publication : 10/2019 Pages : p 668 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : allaitement ; anticorps monoclonal ; article de synthèse ; éculizumab ; féminin ; grossesse ; maladie neuromusculaire ; myasthenia gravis ; prise en charge thérapeutique Pubmed / DOI : Pubmed : 31492717 / DOI : 10.1212/WNL.0000000000008213 N° Profil MNM : 2019092 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31492717

Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !

Votre note : (mauvais) 15 (excellent)

Sujet

Avis

Vous pouvez associer ce commentaire à une liste :
Uniquement pour soi

 

Eculizumab and Beyond: The Past, Present, and Future of Complement Therapeutics

Patriquin CJ, Kuo KHM
Transfusion medicine reviews, 2019

Notice complète Revue : Transfusion medicine reviews Titre : Eculizumab and Beyond: The Past, Present, and Future of Complement Therapeutics Type de document : Article Auteurs : Patriquin CJ, Auteur ; Kuo KHM Editeur : United States Année de publication : 10/2019 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : article de synthèse ; éculizumab ; inhibiteur du complément ; myasthenia gravis ; stratégie thérapeutique Pubmed / DOI : Pubmed : 31703946 / DOI : 10.1016/j.tmrv.2019.09.004 N° Profil MNM : 2019111 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31703946

Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !

Votre note : (mauvais) 15 (excellent)

Sujet

Avis

Vous pouvez associer ce commentaire à une liste :
Uniquement pour soi

 

Long-term efficacy and safety of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: A subgroup analysis of the REGAIN open-label extension study

Murai H, Uzawa A, Suzuki Y, et al.
Journal of the neurological sciences, 2019, 407

Notice complète Revue : Journal of the neurological sciences, 407 Titre : Long-term efficacy and safety of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: A subgroup analysis of the REGAIN open-label extension study Type de document : Article Auteurs : Murai H, Auteur ; Uzawa A ; Suzuki Y ; Imai T ; Shiraishi H ; Suzuki H ; Okumura M ; O'Brien F ; Wang JJ ; Fujita KP ; Utsugisawa K Editeur : Netherlands Année de publication : 08/2019 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : éculizumab ; essai clinique ; inhibiteur du complément ; maladie de la jonction neuromusculaire ; maladie neuromusculaire ; myasthenia gravis ; prise en charge thérapeutique Pubmed / DOI : Pubmed : 31698177 / DOI : 10.1016/j.jns.2019.08.004 N° Profil MNM : 2019111 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31698177

Voir aussi

• Myasthénie : de nouvelles données favorables à l’éculizumab

  Marion S
  2019
  

Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !

Votre note : (mauvais) 15 (excellent)

Sujet

Avis

Vous pouvez associer ce commentaire à une liste :
Uniquement pour soi

 

Eculizumab: A Complementary addition to existing long-term therapies for myasthenia gravis

Edmundson C, Guidon AC
Muscle & Nerve, 2019, 60, 1, p 7

Notice complète Revue : Muscle & Nerve, 60, 1 Titre : Eculizumab: A Complementary addition to existing long-term therapies for myasthenia gravis Type de document : Article Auteurs : Edmundson C, Auteur ; Guidon AC Année de publication : 07/2019 Pages : p 7 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : commentaire ; éculizumab ; essai clinique ; inhibiteur du complément ; maladie de la jonction neuromusculaire ; maladie neuromusculaire ; myasthenia gravis ; prise en charge thérapeutique Pubmed / DOI : DOI : 10.1002/mus.26512 / Pubmed : 31074870 N° Profil MNM : 2019051 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31074870

Voir aussi

• Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis

  Muppidi S, Utsugisawa K, Benatar M, et al.
  Muscle & Nerve, 2019
  

Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !

Votre note : (mauvais) 15 (excellent)

Sujet

Avis

Vous pouvez associer ce commentaire à une liste :
Uniquement pour soi

 

Myasthénie auto-immune : l’éculizumab allège le poids de la fatigue

Marion S
2019

Permalink

Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis

Muppidi S, Utsugisawa K, Benatar M, et al.
Muscle & Nerve, 2019

Permalink

Correlation between myasthenia gravis-activities of daily living (MG-ADL) and quantitative myasthenia gravis (QMG) assessments of anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalized myasthenia gravis in the phase 3 regain study

Vissing J, O'Brien F, Wang JJ, et al.
Muscle & Nerve, 2018

Permalink

Eculizumab: A Review in Generalized Myasthenia Gravis

Dhillon S
Drugs, 2018, 78, 3, p 367

Permalink

Myasthenia gravis: the role of complement at the neuromuscular junction

Howard JF Jr
Ann N Y Acad Sci., 2017

Permalink

Myasthénie : résultats négatifs de l’éculizumab (Soliris)

Cukierman L
2017

Permalink

QMG and MG-ADL Correlations: Study of Eculizumab Treatment of Myasthenia Gravis

Howard JF, Freimer M, O'Brien F, et al.
Muscle & Nerve, 2017, 56, 2, p 328

Permalink

Safety and efficacy of eculizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalised myasthenia gravis (REGAIN): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study

Howard JF, Jr., Utsugisawa K, Benatar M, et al.
The Lancet. Neurology, 2017, 16, 12, p 976

Permalink

Neuromuscular junction disorders

Verschuuren J, Strijbos E, Vincent A
Handbook of clinical neurology, 2016, 133, p 447

Permalink

Myasthenia gravis: a clinical-immunological update

Binks S, Vincent A, Palace J
Journal of neurology, 2016, 263, 4, p 826

Permalink

Clinical features, pathogenesis, and treatment of myasthenia gravis: a supplement to the Guidelines of the German Neurological Society

Melzer N, Ruck T, Fuhr P, et al.
Journal of neurology, 2016, 263, 8, p 1473

Permalink

MAI neurologiques : quoi de neuf ? MAI neuromusculaires : myasthénie grave, polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique, syndrome de Guillain-Barré

Ferfoglai RL, Lalive PH
Lettre du neurologue (La), 2016, 20, 7, p 214

Permalink

Future perspectives in target-specific immunotherapies of myasthenia gravis

Dalakas MC
Therapeutic advances in neurological disorders, 2015, 8, 6, p 316

Permalink

A randomized, double-blind, placebo-controlled Phase II study of eculizumab in patients with refractory generalized myasthenia gravis

Howard JF, Jr., Barohn RJ, Cutter GR, et al.
Muscle & Nerve, 2013, 48, 1, p. 76-84

Permalink