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![]() Etats-UnisSynonyme(s)Etats Unis ;USA ;United States of America United States |
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Landfeldt E, Auteur ; Mayhew A ; Straub V ; Lochmuller H ; Bushby K ; Lindgren P | accepted | 21/02/2018Comment in: Clinical outcome assessments: The "Rasch-Ionale" for improved accuracy. [Muscle Nerve. 2018]![]()
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Schiffenbauer A, Auteur ; Faghihi-Kashani S ; O'Hanlon TP ; Flegel WA ; Adams SD ; Targoff IN ; Oddis CV ; Ytterberg SR ; Aggarwal R ; Christopher-Stine L ; Shamim EA ; Dellaripa PF ; Danoff SK ; Mammen AL ; Miller FW | 14/02/2018![]()
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Burgart AM, Auteur ; Magnus D ; Tabor HK ; Paquette ED ; Frader J ; Glover JJ ; Jackson BM ; Harrison CH ; Urion DK ; Graham RJ ; Brandsema JF ; Feudtner C | 11/12/2017Comment in: Nusinersen for Spinal Muscular Atrophy: Are We Paying Too Much for Too Little? [JAMA Pediatr. 2018]![]()
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VLM
AFM-TELETHON 03/2017Le 5janvier dernier, le laboratoire Ionis Pharmaceuticals a annoncé des résultats préliminaires de l'essai de phase I/II d'IONIS-DMPK-2.5 Rx dans la maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type I ou DM1°![]()
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Kishi T, Auteur ; Rider LG ; Pak K ; Barillas-Arias L ; Henrickson M ; McCarthy PL ; Shaham B ; Weiss PF ; Horkayne-Szakaly I ; Targoff IN ; Miller FW ; Mammen AL | 2017![]()
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Comment in: The Dreadful Knowledge of Truth: Newborn Screening in the Modern Age. [Pediatr Neurol. 2017]![]()
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Burton BK, Auteur ; Charrow J ; Hoganson GE ; Waggoner D ; Tinkle B ; Braddock SR ; Schneider M ; Grange DK ; Nash C ; Shryock H ; Barnett R ; Shao R ; Basheeruddin K ; Dizikes G | 2017Comment in: Newborn Screening for Spinal Muscular Atrophy and Lysosomal Storage Disorders Takes Advantage of Novel Therapies. [J Pediatr. 2017]![]()
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