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Myopathie de Duchenne : une nouvelle molécule dans le traitement de l’insuffisance cardiaque aiguë

Urtizberea JA
2019

Notice complète Titre : Myopathie de Duchenne : une nouvelle molécule dans le traitement de l’insuffisance cardiaque aiguë Type de document : Brève Auteurs : Urtizberea JA, Auteur Année de publication : 29/04/2019 Langues : Français (fre) Mots-clés : dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine ; insuffisance cardiaque ; maladie neuromusculaire Lien associé : Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Texte intégral : La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire la plus fréquente chez les enfants de sexe mâle. Elle est transmise selon le mode récessif lié à l’X et est en rapport avec un déficit en dystrophine. Avec l’amélioration de la prise en charge médico-chirurgicale, on observe une longévité accrue des patients et, par voie de conséquence, une fréquence plus élevée des complications cardiaques qui sont inhérentes à la maladie. Des travaux français, soutenus par l’AFM-Téléthon, ont démontré l’intérêt prophylactique de l’administration d’inhibiteurs de l’enzyme de conversion (IEC) pour repousser l’âge de survenue de cette cardiomyopathie. La gestion des poussées aiguës d’insuffisance cardiaque terminale est, en revanche, moins protocolisée. Dans un article publié en février 2019, des cliniciens du centre de référence neuromusculaire de Garches rapportent l’observation d’un jeune homme atteint de DMD de 26 ans ayant développé une insuffisance cardiaque sévère dans les suites d’une pneumonie. Admis en réanimation, il n’a pas répondu aux traitements inotropes classiques mais a pu bénéficier dans un deuxième temps du levosimendan (Simdax®), une molécule innovante récemment mise sur le marché. L’effet sur la contractilité myocardique de ce tonicardiaque a été immédiat et spectaculaire, même si le patient succombera quelques semaines plus tard à des troubles du rythme sans rapport avec le médicament. Ce médicament à usage hospitalier pourrait donc rejoindre l’arsenal thérapeutique dans le traitement de l’insuffisance cardiaque aiguë dans la DMD.

Voir aussi

• Levosimendan as Rescue Therapy for Acute Heart Failure in a Patient with Duchenne Muscular Dystrophy

  Sumanaru D, Josseran L, Essid A, et al.
  Pediatric cardiology, 2019, 40, 3, p 668
  

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Reply to "The Effects of Tranilast on Cardiomyopathy in Becker Muscular Dystrophy Requires Profound Cardiac and Neurologic Evaluations"

Matsumura T, Iwata Y, Asakura M
Internal medicine (Tokyo, Japan), 2018

Notice complète Revue : Internal medicine (Tokyo, Japan) Titre : Reply to "The Effects of Tranilast on Cardiomyopathy in Becker Muscular Dystrophy Requires Profound Cardiac and Neurologic Evaluations" Type de document : Article Auteurs : Matsumura T, Auteur ; Iwata Y ; Asakura M Année de publication : 28/02/2018 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : cardiomyopathie ; dystrophie musculaire ; essai pilote ; insuffisance cardiaque ; tranilast Résumé : Comment on: A Pilot Study of Tranilast for Cardiomyopathy of Muscular Dystrophy. [Intern Med. 2018] The Effects of Tranilast on Cardiomyopathy in Becker Muscular Dystrophy Requires Profound Cardiac and Neurologic Evaluations. [Intern Med. 2018] Pubmed / DOI : DOI : 10.2169/internalmedicine.0592-17 / Pubmed : 29491287 N° Profil MNM : 2018031 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29491287

Voir aussi

• The Effects of Tranilast on Cardiomyopathy in Becker Muscular Dystrophy Requires Profound Cardiac and Neurologic Evaluations

  Stollberger C, Finsterer J
  Internal medicine (Tokyo, Japan), 2018
  

• A Pilot Study of Tranilast for Cardiomyopathy of Muscular Dystrophy

  Matsumura T, Matsui M, Iwata Y, et al.
  Internal medicine (Tokyo, Japan), 2018, 57, 3, p 311
  

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The Effects of Tranilast on Cardiomyopathy in Becker Muscular Dystrophy Requires Profound Cardiac and Neurologic Evaluations

Stollberger C, Finsterer J
Internal medicine (Tokyo, Japan), 2018

Notice complète Revue : Internal medicine (Tokyo, Japan) Titre : The Effects of Tranilast on Cardiomyopathy in Becker Muscular Dystrophy Requires Profound Cardiac and Neurologic Evaluations Type de document : Article Auteurs : Stollberger C, Auteur ; Finsterer J Année de publication : 28/02/2018 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : cardiomyopathie ; dystrophie musculaire ; essai pilote ; insuffisance cardiaque ; tranilast Résumé : Comment in: Reply to "The Effects of Tranilast on Cardiomyopathy in Becker Muscular Dystrophy Requires Profound Cardiac and Neurologic Evaluations". [Intern Med. 2018] Comment on: A Pilot Study of Tranilast for Cardiomyopathy of Muscular Dystrophy. [Intern Med. 2018] Pubmed / DOI : DOI : 10.2169/internalmedicine.0486-17 / Pubmed : 29491311 N° Profil MNM : 2018031 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29491311

Voir aussi

• Reply to "The Effects of Tranilast on Cardiomyopathy in Becker Muscular Dystrophy Requires Profound Cardiac and Neurologic Evaluations"

  Matsumura T, Iwata Y, Asakura M
  Internal medicine (Tokyo, Japan), 2018
  

• A Pilot Study of Tranilast for Cardiomyopathy of Muscular Dystrophy

  Matsumura T, Matsui M, Iwata Y, et al.
  Internal medicine (Tokyo, Japan), 2018, 57, 3, p 311
  

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A Pilot Study of Tranilast for Cardiomyopathy of Muscular Dystrophy

Matsumura T, Matsui M, Iwata Y, et al.
Internal medicine (Tokyo, Japan), 2018, 57, 3, p 311

Notice complète Revue : Internal medicine (Tokyo, Japan), 57, 3 Titre : A Pilot Study of Tranilast for Cardiomyopathy of Muscular Dystrophy Type de document : Article Auteurs : Matsumura T, Auteur ; Matsui M ; Iwata Y ; Asakura M ; Saito T ; Fujimura H ; Sakoda S Année de publication : 01/02/2018 Pages : p 311 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : canal calcium ; canal cationique TRPV ; cardiomyopathie ; dystrophie musculaire ; essai pilote ; étude de cas ; insuffisance cardiaque ; perspective thérapeutique ; tranilast Résumé : Comment in: Reply to "The Effects of Tranilast on Cardiomyopathy in Becker Muscular Dystrophy Requires Profound Cardiac and Neurologic Evaluations". [Intern Med. 2018] The Effects of Tranilast on Cardiomyopathy in Becker Muscular Dystrophy Requires Profound Cardiac and Neurologic Evaluations. [Intern Med. 2018] Pubmed / DOI : DOI : 10.2169/internalmedicine.8651-16 / Pubmed : 29093384 N° Profil MNM : 2018031 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29093384

Voir aussi

• The Effects of Tranilast on Cardiomyopathy in Becker Muscular Dystrophy Requires Profound Cardiac and Neurologic Evaluations

  Stollberger C, Finsterer J
  Internal medicine (Tokyo, Japan), 2018
  

• Reply to "The Effects of Tranilast on Cardiomyopathy in Becker Muscular Dystrophy Requires Profound Cardiac and Neurologic Evaluations"

  Matsumura T, Iwata Y, Asakura M
  Internal medicine (Tokyo, Japan), 2018
  

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Variable clinical presentation of glycogen storage disease type IV: from severe hepatosplenomegaly to cardiac insufficiency. Some discrepancies in genetic and biochemical abnormalities

Szymaiska E, Szymaiska S, Truszkowska G, et al.
Archives of medical science : AMS, 2018, 14, 1, p 237

Notice complète Revue : Archives of medical science : AMS, 14, 1 Titre : Variable clinical presentation of glycogen storage disease type IV: from severe hepatosplenomegaly to cardiac insufficiency. Some discrepancies in genetic and biochemical abnormalities Type de document : Article Auteurs : Szymaiska E, Auteur ; Szymaiska S ; Truszkowska G ; Ciara E ; Pronicki M ; Shin YS ; Podskarbi T ; Kepka A ; spiewak M ; Ptoski R ; Bilinska ZT ; Rokicki D Année de publication : 2018 Pages : p 237 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : analyse génétique ; arythmie cardiaque ; cardiomyopathie ; diagnostic génétique ; enzyme branchante du glycogène ; étude de cas ; examen clinique ; gène GBE1 ; glycogénose ; glycogénose hépatique ; insuffisance cardiaque ; maladie d'Andersen ; mutation génétique ; Pologne ; variabilité clinique Pubmed / DOI : DOI : 10.5114/aoms.2018.72246 / Pubmed : 29379554 N° Profil MNM : 2018021 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29379554

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Long-term pediatric ventricular assist device therapy: a case report of 2100+ days of support

Purkey NJ, Lin A, Murray JM, et al.
ASAIO journal (American Society for Artificial Internal Organs : 1992), 2018, 64, 1

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Lamin and the heart

Captur G, Arbustini E, Bonne G, et al.
Heart (British Cardiac Society), 2018, 104, 6, p 468

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Expanded Diagnostic and Therapeutic Options for Cardiac Disease in Duchenne Muscular Dystrophy

Stollberger C, Finsterer J
Journal of Neuromuscular Diseases, 2018, 5, 1, p 105

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Cardiac Involvement in Duchenne Muscular Dystrophy and Related Dystrophinopathies

Mavrogeni SI, Markousis-Mavrogenis G, Papavasiliou A, et al.
Methods in molecular biology, 2018, 1687, p 31

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Low-symptomatic skeletal muscle disease in patients with a cardiac disease - Diagnostic approach in skeletal muscle laminopathies

Madej-Pilarczyk A, Marchel M, Ochman K, et al.
Neurologia i neurochirurgia polska, 2018, 52, 2, p 174

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Left bundle branch block in Duchenne muscular dystrophy: Prevalence, genetic relationship and prognosis

Fayssoil A, Ben Yaou R, Ogna A, et al.
PLoS ONE, 2018, 13, 1

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Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management

Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al.
The Lancet. Neurology, 2018, 17, 4, p 347

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ACE inhibition to slow progression of myocardial fibrosis in muscular dystrophies

Russo V, Papa AA, Williams EA, et al.
Trends in cardiovascular medicine, 2017

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La recherche in vivo à l'origine d'avancées médicales majeures : Le dossier 03

Dupuy-Maury F
VLM. Vaincre les myopathies, 2017, 182, p. 24-25

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Myopathie de Becker et atteinte cardiaque : les dispositifs d’assistance ventriculaire comme une alternative à la transplantation.

Urtizberea JA
2017

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Neuromuscular problems in the ICU

Damian MS, Srinivasan R
Current opinion in neurology, 2017, 30, 5, p 538

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Apical left ventricular myocardial dysfunction is an early feature of cardiac involvement in myotonic dystrophy type 1

Garcia R, Labarre Q, Degand B, et al.
Echocardiography (Mount Kisco, N.Y.), 2017, 34, 2, p 184

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Clinical profiles and prognosis of acute heart failure in adult patients with dystrophinopathies on home mechanical ventilation

Fayssoil A, Yaou RB, Ogna A, et al.
ESC heart failure, 2017, 4, 4, p 527

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Novel mouse models of oculopharyngeal muscular dystrophy (OPMD) reveal early onset mitochondrial defects and suggest loss of PABPN1 may contribute to pathology

Vest KE, Phillips BL, Banerjee A, et al.
Human molecular genetics, 2017, 26, 17, p 3235

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Heart transplantation in patients with dystrophinopathic cardiomyopathy: Review of the literature and personal series

Papa AA, D'Ambrosio P, Petillo R, et al.
Intractable & rare diseases research, 2017, 6, 2, p 95

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Dystrophic Cardiomyopathy: Complex Pathobiological Processes to Generate Clinical Phenotype

Tsuda T, Fitzgerald KK
Journal of cardiovascular development and disease, 2017, 4, 3

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Cardiac Involvement Classification and Therapeutic Management in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy

Fayssoil A, Abasse S, Silverston K
Journal of Neuromuscular Diseases, 2017, 4, 1, p 17

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Progression of Duchenne Cardiomyopathy Presenting with Chest Pain and Troponin Elevation

Hor KN, Johnston P, Kinnett K, et al.
Journal of Neuromuscular Diseases, 2017, 4, 4, p 307

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Elevated plasma levels of cardiac troponin-I predict left ventricular systolic dysfunction in patients with myotonic dystrophy type 1: A multicentre cohort follow-up study

Robb Y, Cumming S, Gregory H, et al.
PLoS ONE, 2017, 12, 3

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Dystrophie musculaire des ceintures (LGMD) : confirmation de l’implication du gène TOR1AIP1

Urtizberea JA
2016

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