Mots-clés
> MYOBASE > SANTE > médecine > prise en charge thérapeutique > efficacité thérapeutique
efficacité thérapeutiqueSynonyme(s)therapeutic efficacy ;efficience thérapeutique therapeutic efficiency |
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Howard Jr JF, Auteur ; Utsugisawa K ; Benatar M ; Murai H ; Barohn RJ ; Illa I ; Jacob S ; Vissing J ; Burns TM ; Kissel JT ; Muppidi S ; Nowak RJ ; O'Brien F ; Wang JJ ; Mantegazza R | 2017Comment in: Eculizumab: a treatment option for myasthenia gravis? [Lancet Neurol. 2017] Distinct representation of muscle weakness in QMG and MG-ADL. [Lancet Neurol. 2018] Distinct representation of muscle weakness in QMG and MG-A[...]Article
Finkel RS, Auteur ; Mercuri E ; Darras BT ; Connolly AM ; Kuntz NL ; Kirschner J ; Chiriboga CA ; Saito K ; Servais L ; Tizzano E ; Topaloglu H ; Tulinius M ; Montes J ; Glanzman AM ; Bishop K ; Zhong ZJ ; Gheuens S ; Bennett CF ; Schneider E ; Farwell W ; de Vivo DC | 2017Comment in: The Dilemma of Two Innovative Therapies for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Motor neuron disease: Positive trial results published for ground-breaking SMA therapies. [Nat Rev Neurol. 2018] Genetic therapi[...]Article
Mendell JR, Auteur ; Al Zaidy S ; Shell R ; Arnold WD ; Rodino-Klapac LR ; Prior TW ; Lowes L ; Alfano L ; Berry K ; Church K ; Kissel JT ; Nagendran S ; L'Italien J ; Sproule DM ; Wells C ; Cardenas JA ; Heitzer MD ; Kaspar A ; Corcoran S ; Braun L ; Likhite S ; Miranda C ; Meyer K ; Foust KD ; Burghes AHM ; Kaspar BK | 2017Comment in The Dilemma of Two Innovative Therapies for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Motor neuron disease: Positive trial results published for ground-breaking SMA therapies. [Nat Rev Neurol. 2018] Therapy for Spin[...]Article
van der Ploeg AT, Auteur | 2017Comment on Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017]VLM
AFM-TELETHON 09/2016Plusieurs stratégies de thérapies géniques sont aujourd'hui développées dans la myopathie de Duchenne.VLM
Outre l'amélioration de l'évaluation statistique des nouvelles thérapies, les refus d'AMM des agences règlementaires montrent qu'il faut gagner en efficacité et limiter encore davantage les effets secondaires. De nombreux travaux dans ce sens so[...]Brève
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5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016VLM
Ces dernières années, les essais de pharmacogénomique dans la myopathie de Duchenne se sont multipliés. Difficile, parfois, de s'y retrouver ! VLM vous propose un tour d'horizon des études en cours.Publication AFM
Les essais cliniques sont indispensables au développement de nouveaux médicaments chez l’homme. Menés après des études précliniques chez l’animal, ils sont très encadrés pour en garantir la qualité méthodologique et assurer la sécurité des perso[...]