Mots-clés
![]() effet indésirableSynonyme(s)effet secondaire fâcheux ;untoward secondary effect ;undesirable reaction ;adverse side effects adverse reactions |



Etendre la recherche sur niveau(x) vers le bas
![]()
Myopathies induites par les médicaments : attention aux effets toxiques des inhibiteurs de point de contrôle immunitaire
Urtizberea JA
2020
Titre : Myopathies induites par les médicaments : attention aux effets toxiques des inhibiteurs de point de contrôle immunitaire Type de document : Brève Auteurs : Urtizberea JA, Auteur Année de publication : 02/03/2020 Langues : Français (fre) Mots-clés : effet indésirable ; inhibiteur du point de contrôle immunitaire ; maladie neuromusculaire ; myopathie inflammatoire Lien associé : Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Texte intégral : Certaines maladies neuromusculaires, aussi bien des myopathies que des neuropathies ou des maladies de la jonction neuromusculaire, peuvent être induites par des médicamenteux. La plus connue d’entre elles est la myopathie nécrosante auto-immune liée à l’utilisation prolongée de statines. Le développement récent de thérapies innovantes dans le domaine du cancer s’est accompagné d’une multiplication d’observations faisant état de complications neuromyotoxiques. C’est le cas, en particulier, des inhibiteurs de point de contrôle immunitaire (aussi appelée immune check-point inhibitors), une nouvelle classe de molécules anti-cancéreuses très efficace mais potentiellement très toxique. Ces inhibiteurs visent préférentiellement des molécules présentes à la surface des lymphocytes (PD1, CTLA4) ou leurs ligands.
Dans un article publié en décembre 2019, des cliniciens espagnols et argentins rapportent les observations médicales de onze personnes ayant présenté de telles complications iatrogènes. Les manifestations initiales pouvaient être une faiblesse musculaire généralisée, une asthénie ou des signes d’appel en faveur d’un syndrome myasthénique. Le taux de créatine-phosphokinase était élevé dans la grande majorité des cas (7/11). La biopsie musculaire révélait des lésions de type inflammatoire chez tous les patients. En ré-analysant les données histologiques dans le détail, les auteurs sont parvenus à identifier des lésions assez caractéristiques de cette myopathie induite avec une nécrose marquée des fibres musculaires, des macrophages en grand nombre, des infiltrats inflammatoires périvasculaires et une atrophie musculaire périfasciculaire.Voir aussiAvis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !
(mauvais) 15 (excellent)
![]()
Emerging PD-1 and PD-1L inhibitors-associated myopathy with a characteristic histopathological pattern
Matas-Garcia A, Milisenda JC, Selva-O'Callaghan A, et al.
Autoimmunity reviews, 2020, 19, 2
Revue : Autoimmunity reviews, 19, 2 Titre : Emerging PD-1 and PD-1L inhibitors-associated myopathy with a characteristic histopathological pattern Type de document : Article Auteurs : Matas-Garcia A ; Milisenda JC ; Selva-O'Callaghan A ; Prieto-Gonzalez S ; Padrosa J ; Cabrera C ; Reguart N ; Castrejon N ; Sole M ; Ros J ; Trallero-Araguas E ; Antoniol MN ; Vila-Pijoan G ; Grau JM Editeur : Netherlands Année de publication : 02/2020 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : effet indésirable ; étude rétrospective ; inhibiteur du point de contrôle immunitaire ; maladie neuromusculaire ; myopathie inflammatoire Pubmed / DOI : Pubmed : 31838162 / DOI : 10.1016/j.autrev.2019.102455
N° Profil MNM : 2019122 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31838162 Voir aussiAvis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !
(mauvais) 15 (excellent)
![]()
Fatal liver failure after therapeutic doses of paracetamol in a patient with Duchenne muscular dystrophy and atypical pharmacogenetic profile of drug-metabolizing enzymes
Lao YE, Molden E, Kringen MK, et al.
Basic & clinical pharmacology & toxicology, 2020
Revue : Basic & clinical pharmacology & toxicology Titre : Fatal liver failure after therapeutic doses of paracetamol in a patient with Duchenne muscular dystrophy and atypical pharmacogenetic profile of drug-metabolizing enzymes Type de document : Article Auteurs : Lao YE ; Molden E ; Kringen MK ; Annexstad EJ ; Saeverud HA ; Jacobsen D ; Hovda KE Editeur : England Année de publication : 01/2020 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : adulte ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; effet indésirable ; étude de cas ; facteur de risque ; maladie neuromusculaire ; masculin Pubmed / DOI : Pubmed : 31977139 / DOI : 10.1111/bcpt.13389
N° Profil MNM : 2020013 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31977139 Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !
(mauvais) 15 (excellent)
![]()
Neurological safety of oxaliplatin in patients with uncommon variants in Charcot-Marie-tooth disease genes
Le-Rademacher JG, Lopez CL, Kanwar R, et al.
Journal of the neurological sciences, 2020
Revue : Journal of the neurological sciences Titre : Neurological safety of oxaliplatin in patients with uncommon variants in Charcot-Marie-tooth disease genes Type de document : Article Auteurs : Le-Rademacher JG ; Lopez CL ; Kanwar R ; Major-Elechi B ; Abyzov A ; Banck MS ; Therneau TM ; Sloan JA ; Loprinzi CL ; Beutler AS Editeur : Netherlands Année de publication : 01/2020 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : aggravation de la maladie ; antinéoplasique ; effet indésirable ; essai clinique ; étude de cohorte ; facteur de risque ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; maladie du système nerveux périphérique Pubmed / DOI : Pubmed : 32018185 / DOI : 10.1016/j.jns.2020.116687
N° Profil MNM : 2020021 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32018185 Avis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !
(mauvais) 15 (excellent)
Titre : Recherche : développement d'une thérapie génique pour la calpaïnopathie Type de document : Brève Année de publication : 20/12/2019 Langues : Français (fre) Mots-clés : calpaïne 3 (maladie liée à) ; dystrophie musculaire des ceintures ; effet indésirable ; LGMDR1 ; maladie neuromusculaire ; thérapie génique Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Texte intégral :
Une nouvelle étape a été franchie par des chercheurs à Généthon dans la mise au point d'une thérapie génique pour soigner la calpaïnopathie, une maladie rare des muscles.
La calpaïnopathie, maladie dont est atteint Jonas, l'un des visages du Téléthon 2019, est l'une des myopathie des ceintures les plus fréquentes. Elle touche moins de 10 personnes sur 100 000 et se caractérise par une faiblesse musculaire progressive au niveau du bassin (ceinture pelvienne) et des épaules (ceinture scapulaire).
Lire aussi : Jonas : "la maladie m'emprisonne mais je crois aux traitements"
Depuis plusieurs années, les chercheurs de Genethon travaillent à la conception d'une thérapie génique capable de compenser chez les personnes malades l'absence de calpaïne 3, une protéine essentielle aux muscles squelettiques. C'est désormais chose faite avec l'identification d'un mécanisme expliquant comment l'activité de la calpaïne 3 est régulée de manière différente dans le coeur et dans les muscles squelettiques.
Lors de précédents travaux, l’équipe du laboratoire Généthon avait mis au point des vecteurs de thérapie génique efficaces pour restaurer l’expression de la calpaïne 3 dans les muscles. Cependant, ils avaient observé que lorsque cette protéine, normalement présente uniquement dans les muscles squelettiques, s’exprimait également dans le coeur, elle pouvait devenir toxique. Lever l’obstacle de cette cardiotoxicité était donc un enjeu majeur pour la poursuite des travaux.
En parallèle du développement de nouveaux vecteurs, l’équipe s’est attachée à comprendre les mécanismes responsables de la toxicité. Elle a identifié un mécanisme expliquant comment l’activité de la calpaïne 3 est régulée dans le muscle squelettique. Une région particulière de la titine, une protéine impliquée dans l’élasticité du muscle, sur laquelle s’accroche la calpaine 3, joue un rôle inhibiteur de l’activité enzymatique. Elle a également montré les différences de régulation dans le coeur chez l’homme et l’animal.
Cette découverte participe à la conception de produits de thérapie génique permettant d’exprimer la calpaine 3 uniquement dans les muscles squelettiques et éviter une éventuelle toxicité du traitement pour le coeur. Une découverte qui renforce la sécurité des médicaments de thérapie génique développés à Généthon, comme l'explique Isabelle Richard responsable de l'équipe du laboratoire de l'AFM Téléthon : « Depuis que j’ai découvert le gène responsable de la maladie en 1995, nous travaillons d’arrache-pied pour trouver une solution thérapeutique pour la calpaïnopathie. Avoir identifié le mécanisme qui régule l’activité de la calpaïne 3 laisse penser qu’il sera possible de traiter l’Homme sans risque ! »
Vaincre la maladie c’est enfin possible. Ensemble, construisons les prochaines victoires.Voir aussiAvis des lecteurs Aucun avis, ajoutez le vôtre !
(mauvais) 15 (excellent)
![]()
Understanding side effects of therapy for myasthenia gravis and their impact on daily life
Bacci ED, Coyne KS, Poon JL, et al.
BMC neurology, 2019, 19, 1, p 335
Permalink![]()
Intrathecal nusinersen treatment after ventriculo-peritoneal shunt placement: A case report focusing on the neurofilament light chain in cerebrospinal fluid
Tozawa T, Kasai T, Tatebe H, et al.
Brain & development, 2019
Permalink![]()
Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming
Quattrocelli M, Zelikovich AS, Jiang Z, et al.
JCI insight, 2019, 4, 24
Permalink![]()
Identifying and Avoiding tcDNA-ASO Sequence-Specific Toxicity for the Development of DMD Exon 51 Skipping Therapy
Aupy P, Echevarria L, Relizani K, et al.
Molecular therapy. Nucleic acids, 2019, 19, p 371
Permalink![]()
Titin splicing regulates cardiotoxicity associated with calpain 3 gene therapy for limb-girdle muscular dystrophy type 2A
Lostal W, Roudaut C, Faivre M, et al.
Science translational medicine, 2019, 11, 520
Permalink![]()
Editors' note: Evidence in focus: Nusinersen use in spinal muscular atrophy: Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology
Ganesh A, Galetta S
Neurology, 2019, 93, 10, p 464
Permalink![]()
Reader response: Evidence in focus: Nusinersen use in spinal muscular atrophy: Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology
Takanashi JI, Takase N
Neurology, 2019, 93, 10, p 464
Permalink![]()
Statin-associated myasthenia: A case report and literature review
Gras-Champel V, Masmoudi I, Batteux B, et al.
Thérapie, 2019
PermalinkPermalink![]()
Long-term effect of thymectomy plus prednisone versus prednisone alone in patients with non-thymomatous myasthenia gravis: 2-year extension of the MGTX randomised trial
Wolfe GI, Kaminski HJ, Aban IB, et al.
The Lancet. Neurology, 2019, 18, 3, p 259
Permalink![]()
Cataract development associated with long-term glucocorticoid therapy in Duchenne muscular dystrophy patients.
Brignol TN, Fort PE, Ventura DF, et al.
Journal of AAPOS : the official publication of the American Association for Pediatric Ophthalmology and Strabismus, 2018, Epub
Permalink![]()
Cataract development associated with long-term glucocorticoid therapy in Duchenne muscular dystrophy patients
Rice ML, Wong B, Horn PS, et al.
Journal of AAPOS : the official publication of the American Association for Pediatric Ophthalmology and Strabismus, 2018
Permalink![]()
Taurine supplementation for prevention of stroke-like episodes in MELAS: a multicentre, open-label, 52-week phase III trial
Ohsawa Y, Hagiwara H, Nishimatsu SI, et al.
Journal of neurology, neurosurgery, and psychiatry, 2018
Permalink![]()
Efficacy, safety profile, and immunogenicity of alglucosidase alfa produced at the 4,000-liter scale in US children and adolescents with Pompe disease: ADVANCE, a phase IV, open-label, prospective study
Hahn SH, Kronn D, Leslie ND, et al.
Genetics in medicine : official journal of the American College of Medical Genetics, 2018
Permalink![]()
Randomized dose-escalation trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy
Karaa A, Haas R, Goldstein A, et al.
Neurology, 2018
Permalink![]()
Efficacy and safety of cyclophosphamide treatment in severe juvenile dermatomyositis shown by marginal structural modelling
Deakin CT, Campanilho-Marques R, Simou S, et al.
Arthritis & rheumatology (Hoboken, N.J.), 2018
Permalink![]()
Antineoplastic agents exacerbating Charcot Marie Tooth disease: red flags to avoid permanent disability
Ibanez-Julia MJ, Berzero G, Reyes-Botero G, et al.
Acta oncologica (Stockholm, Sweden), 2018, 57, 3, p 403
Permalink![]()
Therapeutic strategies for congenital myasthenic syndromes
Lee M, Beeson D, Palace J
Annals of the New York Academy of Sciences, 2018, 1412, 1, p 129
Permalink![]()
A Well-Tolerated and Effective Antiepileptic Drug for Patients With Myasthenia Gravis at Last?
Sanchez-Villalobos JM, Villegas-Martinez I, Perez-Vicente JA
Clinical neuropharmacology, 2018, 41, 2, p 80
PermalinkPermalink