Portail documentaire sur les maladies neuromusculaires

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Cell Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients with severe myositis and systemic sclerosis

Wang X ; Wu X ; Tan B ; Zhu L ; Zhang Y ; Lin L ; Xiao Y ; Sun A ; Wan X ; Liu S ; Liu Y ; Ta N ; Zhang H ; Song J ; Li T ; Zhou L ; Yin J ; Ye L ; Lu H ; Hong J ; Cheng H ; Wang P ; Li W ; Chen J ; Zhang J ; Luo J ; Huang M ; Guo L ; Pan X ; Jin Y ; Ye W ; Dai L ; Zhu J ; Sun L ; Zheng B ; Li D ; He Y ; Liu M ; Wu H ; Du B ; Xu H | 09/07/2024

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Chinese medical journal Treatment of SMA type 1 infants using a single-dose AAV9-mediated gene therapy via intrathecal injection of GC101: An open-label, single-arm study

Ma X ; Zhuang L ; Ma W ; Li J ; Wang X ; Li Z ; Jiang X ; Wang Y ; Du Y ; Zhang Y ; He F ; Zhu Z ; Du S ; Xu J ; Gu R ; Zhang Y ; Zhang S ; Li T ; Yang X ; Zhang S ; Zhu L ; Li Q ; Dong X ; Wu X ; Feng Z | 09/07/2024

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Journal of neurology, Epub. Nusinersen effectiveness and safety in pediatric patients with 5q-spinal muscular atrophy: a multi-center disease registry in China

Yao X ; Peng J ; Luo R ; Wang X ; Lu X ; Wu L ; Jin R ; Zhong J ; Liang J ; Hong S ; Yang L ; Zhang X ; Mao S ; Hu J ; Tao Z ; Sun D ; Wang H ; Zhang L ; Xia Y ; Chen K ; Wang Y | 02/07/2024

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Molecular neurobiology Creatine Kinase-MM/Proto-oncogene Tyrosine-Protein Kinase Receptor as a Sensitive Indicator for Duchenne Muscular Dystrophy Carriers

Zhang Z ; Hong D ; Ma D ; Yang P ; Zhang J ; Wang X ; Wang Y ; Meng L ; Wang Y ; Li Y ; Sun Y ; Jiang T ; Xu Z | 20/05/2024

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Journal of neurology, Epub. Bispecific BCMA/CD19 targeted CAR-T cell therapy forces sustained disappearance of symptoms and anti-acetylcholine receptor antibodies in refractory myasthenia gravis: a case report

Zhang Y ; Liu D ; Zhang Z ; Huang X ; Cao J ; Wang G ; Du X ; Wang Z ; Yang M ; Luo T ; Liu S ; Zhang W ; Sheng Y ; Li H ; Zhang W ; Chen H ; Zhang S ; Wang X ; Meng W ; Zong S ; Shi M ; Zheng J ; Cui G | 11/04/2024

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Frontiers in immunology, 15. Therapeutic efficacy and safety of JAK inhibitors in treating polymyositis/dermatomyositis: a single-arm systemic meta-analysis

Ma C ; Liu M ; Cheng Y ; Wang X ; Zhao Y ; Wang K ; Wang W | 21/03/2024

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MedComm, 5, 1. Duchenne muscular dystrophy treatment with lentiviral vector containing mini-dystrophin gene in vivo

Wang X ; Zhu Y ; Liu T ; Zhou L ; Fu Y ; Zhao J ; Li Y ; Zheng Y ; Yang X ; Di X ; Yang Y ; He Z | 01/2024

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Clinical drug investigation, 43, 12. Safety Concerns with Nusinersen, Risdiplam, and Onasemnogene Abeparvovec in Spinal Muscular Atrophy: A Real-World Pharmacovigilance Study

Zhuang W ; Lu M ; Wu Y ; Chen Z ; Wang M ; Wang X ; Guan S ; Lin W | 12/2023

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Neuromuscular disorders : NMD, Epub. HyperCKemia: An early sign of childhood-onset neutral lipid storage disease with myopathy

Fu X ; Yang X ; Wang X ; Jia B ; Ma W ; Xiong H ; Fang F ; Ren X ; Lv J | 30/07/2023

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Neuromuscular disorders : NMD Intrafamilial phenotypic heterogeneity in GIPC1-related oculopharyngodistal myopathy type 2: a case report

Gu X ; Jiao K ; Yue D ; Wang X ; Qiao K ; Gao M ; Lin J ; Sun C ; Zhao C ; Zhu W ; Xi J | 07/07/2023

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Neuron, 111, 9. A spinal muscular atrophy modifier implicates the SMN protein in SNARE complex assembly at neuromuscular synapses

Kim JK ; Jha NN ; Awano T ; Caine C ; Gollapalli K ; Welby E ; Kim SS ; Fuentes-Moliz A ; Wang X ; Feng Z ; Sera F ; Takeda T ; Homma S ; Ko CP ; Tabares L ; Ebert AD ; Rich MM ; Monani UR | 03/05/2023

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ACS applied materials & interfaces, 15, 8. Guanidinium-Rich Lipopeptide-Based Nanoparticle Enables Efficient Gene Editing in Skeletal Muscles

Zhu M ; Wang X ; Xie R ; Wang Y ; Xu X ; Burger J ; Gong S | United States | 01/03/2023

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The Journal of clinical investigation A Mitofusin 2 - Hif1α axis sets a maturation checkpoint in regenerating skeletal muscle

Wang X ; Jia Y ; Zhao J ; Lesner NP ; Menezes CJ ; Shelton SD ; Venigalla SSK ; Xu J ; Cai C ; Mishra P | United States | 20/09/2022

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PLoS Genetics, 18, 9. Single-cell RNA sequencing reveals dysregulation of spinal cord cell types in a severe spinal muscular atrophy mouse model

Sun J ; Sun J ; Qiu J ; Yang Q ; Ju Q ; Qu R ; Wang X ; Wu L ; Xing L | 08/09/2022

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Frontiers in neurology, 13. Efficacy and Safety of the Ketogenic Diet for Mitochondrial Disease With Epilepsy: A Prospective, Open-labeled, Controlled Study

Huang L ; Li H ; Zhong J ; Yang L ; Chen G ; Wang D ; Zheng G ; Han H ; Han X ; Long Y ; Wang X ; Liang J ; Yu M ; Shen X ; Fan M ; Fang F ; Liao J ; Sun D | 08/2022

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Rheumatology (Oxford, England) Long-term follow-up of Janus-kinase inhibitor and novel active disease biomarker in juvenile dermatomyositis

Huang B ; Huang B ; Wang X ; Niu Y ; Ding Y ; Wang X ; Tan Q ; Li Y ; Liu Y ; Chi Y ; Wang Y ; Zhou Z ; Li J | England | 29/07/2022

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Frontiers in medicine, 9. The Efficacy and Safety of Pirfenidone Combined With Immunosuppressant Therapy in Connective Tissue Disease-Associated Interstitial Lung Disease: A 24-Week Prospective Controlled Cohort Study

Wang J ; Wang X ; Qi X ; Sun Z ; Zhang T ; Cui Y ; Shu Q | 12/05/2022

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Journal of cachexia, sarcopenia and muscle Autophagy in muscle regeneration: potential therapies for myopathies

Chen W ; Chen Y ; Liu Y ; Wang X | Germany | 17/04/2022

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Nucleic acid therapeutics, 32, 1. Long-Term Safety and Efficacy Data of Golodirsen in Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 53 Skipping: A First-in-human, Multicenter, Two-Part, Open-Label, Phase 1/2 Trial.

Servais L ; Mercuri E ; Straub V ; Guglieri M ; Seferian AM ; Scoto M ; Leone D ; Koenig E ; Khan N ; Dugar A ; Wang X ; Han B ; Wang D ; Muntoni F | 02/2022

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BMC medical genomics, 14, 1. Noninvasive prenatal diagnosis of duchenne muscular dystrophy in five Chinese families based on relative mutation dosage approach

Zhao G ; Wang X ; Liu L ; Dai P ; Kong X | 22/11/2021

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Journal of translational medicine, 19, 1. Identification of the regulatory role of lncRNA HCG18 in myasthenia gravis by integrated bioinformatics and experimental analyses

Li S ; Wang X ; Wang T ; Zhang H ; Lu X ; Liu L ; Li L ; Bo C ; Kong X ; Xu S ; Ning S ; Wang J ; Wang L | 18/11/2021

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Nucleic acid therapeutics Long-Term Safety and Efficacy Data of Golodirsen in Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 53 Skipping: A First-in-human, Multicenter, Two-Part, Open-Label, Phase 1/2 Trial

Servais L ; Mercuri E ; Straub V ; Guglieri M ; Seferian AM ; Scoto M ; Leone D ; Koenig E ; Khan N ; Dugar A ; Wang X ; Han B ; Wang D ; Muntoni F | United States | 17/11/2021

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Clinical rheumatology, 40, 10. The risk of ischemic stroke in patients with idiopathic inflammatory myopathies: a systematic review and meta-analysis

Zhen C ; Wang Y ; Wang H ; Wang X | Germany | 10/2021

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Frontiers in immunology, 12. Description and Analysis of a Novel Subtype of the Anti-Synthetase Syndrome Characterized by Frequent Attacks of Fever and Systemic Inflammation in a Single-Center Cohort Study

Sun S ; Chen Z ; Zhang D ; Xu W ; Wu W ; Sun F ; Gu L ; Chen J ; Li J ; Li T ; Wang X ; Ye S | 23/09/2021

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Nucleic acids research Recognition of single-stranded nucleic acids by small-molecule splicing modulators

Tang Z ; Akhter S ; Ramprasad A ; Wang X ; Reibarkh M ; Wang J ; Aryal S ; Thota SS ; Zhao J ; Douglas JT ; Gao P ; Holmstrom ED ; Miao Y ; Wang J | England | 20/07/2021

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