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Titre : De nouvelles données du viltolarsen dans la DMD Type de document : Brève Auteurs : Schanen-Bergot MO, Auteur Année de publication : 18/12/2020 Langues : Français (fre) Mots-clés : dystrophie musculaire de Duchenne Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon
Lien vers la Brève du site de l'InsTexte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM
L’essai japonais de phase I/II du viltolarsen confirme l’augmentation de la production de dystrophine dans le muscle par ce traitement visant au saut de l’exon 53 du gène DMD.
Le viltolarsen (NS-065/NCNP-01) est un oligonucléotide anti-sens de type morpholino (PMO pour phosphorodiamidate morpholino oligomer) développé par le laboratoire japonais Shinyaku Co. Ltd, qui a obtenu, en mars 2020, une autorisation de mise sur le marché (AMM) au Japon dans la dystrophie musculaire de Duchenne sous le nom de Viltepso®. Le viltolarsen cible le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine. Cette autorisation s’est appuyée sur deux essais cliniques, un essai américain de phase II dont les résultats ont été publiés en mai 2020 et un essai de phase I/II qui a eu lieu au Japon et dont les résultats viennent d’être publiés en décembre 2020 dans la revue Annals of clinical and translational neurology.
Des résultats qui confirment ceux de l’étude américaine
Cet essai japonais de phase I/II en ouvert a concerné 16 garçons ambulants ou non, atteints de DMD âgés de 5 à 12 ans. Il a évalué 2 doses de viltolarsen, 40 et 80 mg/kg/semaine, administrées en injections intraveineuses durant 12 à 24 semaines. Ses résultats montrent :
- une bonne tolérance du viltolarsen avec des effets secondaires modérés ;
- une augmentation significative à 12 et 24 semaines de la production de dystrophine dans le muscle de 2,78 % par rapport au taux initial, pour la dose de 80 mg/kg/semaine ;
- une augmentation moyenne du taux de saut d’exon 53 de 42,4 % et de 21,8 % respectivement pour la forte et faible dose de viltolarsen ;
- un déclin de la fonction motrice moins marqué chez les patients traités dont le taux de dystrophine a augmenté dans le muscle.
Ces résultats doivent être confirmés par des investigations plus larges : deux essais internationaux de phase II et de phase III sont en cours.
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Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie
Les résultats de l’essai japonais de phase I/II viltolarsen dans la DMD confirme les effets positifs sur la production de dystrophine et le taux de saut d’exon 53 du gène DMD.
Le viltolarsen (NS-065/NCNP-01) est un oligonucléotide anti-sens développé par le laboratoire japonais Shinyaku Co. Ltd qui cible le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Le viltolarsen est autorisé au Japon depuis mars 2020, une autorisation qui s’est appuyée sur deux essais cliniques, un essai américain de phase II dont les résultats ont été publiés en mai 2020 et un essai de phase I/II japonais dont les résultats viennent d’être publiés dans la revue Annals of clinical and translational neurology.
Des résultats qui confirment ceux de l’étude américaine
Dans cet essai de phase I/II en ouvert, 16 garçons ambulants ou non, atteints de DMD âgés de 5 à 12 ans ont été traités par 40 et 80 mg/kg/semaine de viltolarsen pendant 12 à 24 semaines. Les résultats de cet essai montrent :
- une bonne tolérance du viltolarsen ;
- une augmentation significative à 12 et 24 semaines de dystrophine dans le muscle de 2,78 % par rapport au taux initial pour la dose de 80 mg/kg/semaine et un déclin moteur moins marqué chez les patients traités dont le taux de dystrophine a augmenté dans le muscle.
- une augmentation moyenne du taux de saut d’exon 53 de 42,4 % et de 21,8 % respectivement pour la forte et la faible dose de viltolarsen.
Deux essais internationaux de phase II et de phase III sont en cours pour confirmer ces résultats.Voir aussiDocuments numériques
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Titre : DMD : vers un saut d’exon 51 plus efficace ? Type de document : Brève Auteurs : Schanen-Bergot MO, Auteur Année de publication : 15/12/2020 Langues : Français (fre) Mots-clés : dystrophie musculaire de Duchenne Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon
Lien vers la Brève du site de l'Institut de MylogieTexte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM
Le SRP-5051, oligo anti-sens nouvelle génération visant le saut de l’exon 51 est, à plus faible dose, un peu plus efficace que son prédécesseur, l’eteplirsen : premiers résultats de l’essai MOMENTUM.
Le saut d’exon dans la dystrophie musculaire de Duchenne s’appuie sur l’utilisation d’oligonucléotides anti-sens, des molécules chimiques qui visent à rétablir un message génétique lisible en éliminant un ou plusieurs exons pour permettre la fabrication par les cellules musculaires d’une dystrophine fonctionnelle. Plusieurs générations d’oligonucléotides anti-sens ont été développées par les laboratoires, dans le but d’améliorer leur efficacité et leur tolérance dans l’organisme. La dernière, appelée PPMO (Peptide phosporodiamidate morpholino oligomer), associe à l’oligonucléotide anti-sens, un peptide qui vise à améliorer sa pénétration dans les cellules. Le laboratoire Sarepta Therapeutics a communiqué le 7 décembre 2020 sur les résultats préliminaires d’un essai international (pas en France) de phase II évaluant un PPMO, le SRP-5051, visant le saut d’exon 51 dans la DMD (essai MOMENTUM), qui confirmeraient cette hypothèse.
Un traitement mensuel au lieu d’hebdomadaire
Dans la première partie de cet essai, cinq doses de SRP-5051 (4 mg/kg à 40 mg/kg) ont été évaluées chez 15 patients atteints de DMD âgés de 7 à 21 ans, marchant ou non. Chaque patient a reçu, en perfusion intraveineuse, l’une des 5 doses, une fois par mois pendant au moins 3 mois. En comparaison, les oligonucléotides plus anciens tels que l’eteplirsen issu du même laboratoire et qui vise aussi le saut de l’exon 51 (Exondys 51® autorisé aux États-Unis) sont administrés une fois par semaine. Les doses cumulées de SRP-5051 sont ainsi beaucoup plus faibles pour une même durée de traitement.
Dose cumulée moins forte ; meilleure pénétration et efficacité
Les résultats communiqués portent sur les quatre participants qui ont reçu la dose de 20 mg/kg de SRP-5051 pendant 3 mois. Ils montrent une bonne pénétration du SRP-5051 dans les tissus musculaires, de meilleurs taux de saut d’exon et plus de production de dystrophine dans les muscles, même si cette augmentation reste modeste, et sans effets secondaires notables. La dose cumulée de SRP-5051 est près de 10 fois moindre, et le taux de saut d’exon obtenu avec 20 mg/kg/mois de SRP-5051 est 1,6 fois supérieur tandis que le pourcentage de dystrophine normale est augmenté de 5 fois (chez 2 patients) en comparaison des résultats obtenus chez des personnes traitées par 30 mg/kg/semaine avec l’eteplirsen pendant 6 mois dans un essai précédent l’évaluant (essai PROMOVI). Des résultats qui devront être confirmés sur davantage de patients et sur le long terme : l’essai MOMENTUM est toujours en cours.
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Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie
Le SRP-5051, oligonucléotide anti-sens de type PPMO serait plus efficace à dose moins forte que l’eteplirsen pour le saut d’exon 51 dans la myopathie de Duchenne.
Le laboratoire Sarepta Therapeutics a communiqué le 7 décembre 2020 les résultats préliminaires d’un essai international (pas en France) de phase II (essai MOMENTUM) qui évalue le SRP-5051 dans la myopathie de Duchenne. Le SRP-5051 est un oligonucléotide antisens de nouvelle génération combinant un peptide avec l’oligonucléotide anti-sens PPMO (Peptide phosporodiamidate morpholino oligomer). Il vise le saut d’exon 51 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Une dose cumulée moins forte pour un peu plus d’efficacité
Dans cet essai, cinq doses de SRP-5051 (4 mg/kg/mois à 40 mg/kg/mois) ont été évaluées chez 15 patients atteints de DMD âgés de 7 à 21 ans, marchant ou non. Chaque patient a reçu par voie intraveineuse l’une des 5 doses durant 3 mois minimum. En comparaison, les doses cumulées de SRP-5051 sont beaucoup plus faibles que celles habituellement administrées pour les oligonucléotides plus anciens (une injection par semaine) comme l’eteplirsen issu du même laboratoire et visant aussi le saut d’exon 51 (Exondys 51 autorisé aux Etats-Unis). L’analyse des données des 4 participants traités avec 20 mg/kg/mois de SRP-5051 pendant 3 mois met en évidence :
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Titre : Myopathie de Duchenne : l’edasalonexent sort du jeu Type de document : Brève Auteurs : Schanen-Bergot MO, Auteur Année de publication : 26/11/2020 Langues : Français (fre) Mots-clés : dystrophie musculaire de Duchenne Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon
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Catabasis Pharmaceuticals Announces Top-Line Results For The Phase 3 PolarisDMD Trial Of Edasalonexent In Duchenne Muscular DystrophyTexte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM
L’edasalonexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien, n’apporte pas de bénéfice dans la DMD : son développement s’arrête après plusieurs essais cliniques.
Le laboratoire Catabasis pharmaceuticals a annoncé le 26 octobre 2020 dans un communiqué de presse, l’arrêt du développement de l’edasalonexent dans la dystrophie musculaire de Duchenne. L’edasalonexent associe deux substances actives, l’acide salicylique (l’aspirine) et l’acide docosahexaénoïque, un acide gras oméga-3 aux propriétés anti-inflammatoires. Son mode d’action passe par la diminution du taux de NF-KB, une protéine qui empêche la régénération du muscle et accroit le processus dystrophique.
Pas d’effet sur la fonction motrice malgré une bonne tolérance
Deux essais cliniques internationaux de l’edasanolexent étaient en cours (aucun en France). Dans son communiqué de presse, Catabasis présente les résultats de PolarisDMD, un essai de phase III en double aveugle contre placebo qui concernait 131 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans et ne recevant aucun corticoïdes. Après un an de traitement avec l’edasanolexent, les capacités motrices ne se sont pas améliorées de manière significative, si l’on en croit les mesures obtenues avec l’échelle d’évaluation NSAA (North Star Ambulatory Assessment) et celles recueillies aux tests de marche ou de course (vitesse pour se relever, parcourir 10 mètres ou monter 4 marches). L’edasanolexent est cependant bien toléré avec des effets secondaires modérés et aucun effet négatif sur la croissance des enfants ni sur leur santé osseuse.
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Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie
L’edasanolexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien évalué dans la DMD, n’a pas tenu ses promesses : son développement s’arrête après plusieurs essais cliniques.
Le 26 octobre 2020, le laboratoire Catabasis pharmaceuticals a annoncé dans un communiqué de presse l’arrêt du programme clinique évaluant l’edasalonexent dans la dystrophie musculaire de Duchenne . L’edasanolexent associe deux substances bioactives, l’acide salicylique (l’aspirine) et l’acide docosahexaénoïque, un acide gras omega-3. Il agirait sur la protéine NF-KB, pour diminuer l’inflammation et ralentir le processus dystrophique.
Une bonne tolérance mais aucun effet moteur
Dans son communiqué de presse, Catabasis présente les résultats de PolarisDMD, un essai international de phase III en double aveugle contre placebo qui concernait 131 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans et ne recevant aucun traitement stéroïdes. L’edasanolexent est bien toléré, sans effet négatif sur la croissance des enfants ni sur leur santé osseuse. Mais après un an de traitement, les capacités de marche n’ont pas augmenté de manière significative, d’après les mesures de l’échelle d’évaluation NSAA (North Star Ambulatory Assessment) et celles recueillies aux tests de marche ou de course (vitesse pour se relever ou parcourir 10 mètres, ou monter 4 marches).Documents numériques
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Titre : Myopathie de Duchenne : le vamorolone efficace sur 18 mois Type de document : Brève Auteurs : Schanen-Bergot MO, Auteur Année de publication : 19/11/2020 Langues : Français (fre) Mots-clés : dystrophie musculaire de Duchenne Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon
Lien vers les actualités du site Institut de MyologieTexte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM
Le vamorolone, un nouvel anti-inflammatoire, a les mêmes effets positifs que les corticostéroides sur la fonction motrice dans la DMD, les effets secondaires en moins.
Le vamorolone (VBP15) est un analogue des stéroïdes développé par le laboratoire ReveraGen Biopharma, filiale de Santhera Pharmaceuticals : c’est un anti-inflammatoire qui agit comme les glucocorticoïdes sans en avoir les effets secondaires.
Une évaluation sur le long terme
Le vamorolone sous forme orale a été évalué dans un premier essai de phase II durant 6 mois chez 46 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 4 à 7 ans. À l’issue de cet essai, les participants ont eu le choix de continuer à prendre le vamorolone pendant 2 ans ou d’opter pour des corticoïdes (prednisone ou deflazacort), dans le cadre d’un essai d’extension de phase II en ouvert. Tous ont opté pour le vamorolone, permettant l’évaluation de l’efficacité et de la tolérance de ce produit sur un temps plus long. Les résultats intermédiaires de ces deux essais viennent d’être publiés dans la revue PlosOne.
Une amélioration motrice qui se confirme sur la durée
Les résultats des groupes d’enfants traités pendant 18 mois (12 mois de la phase d’extension et 6 mois dans l’essai préalable) avec deux doses différentes de vamorolone (2 ou 6 mg/Kg/jour) montrent une amélioration de leurs performances motrices. La vitesse pour se relever du sol, celle pour monter 4 marches, ou marcher/courir sur 10 mètres ainsi que la distance parcourue durant 6 minutes de marche affichent des valeurs significativement meilleures, tout comme pour les mesures globales de la motricité avec l’échelle motrice NSAA. Toutes les performances motrices, hormis celles concernant la vitesse pour se relever du sol, sont également significativement meilleures chez les garçons traités par le vamorolone en comparaison d’un groupe contrôle de 19 garçons du même âge atteints de DMD et sans traitement (ni vamorolone, ni glucocorticoïdes), issus de l’étude d’histoire naturelle CIRNG.
Moins d’effets secondaires que les corticoïdes habituels
La croissance des enfants traités par le vamorolone n’est pas ralentie. Certains autres effets secondaires liés aux traitements par les glucocorticoïdes, comme le gain de poids, les troubles comportementaux et la rétention d’eau s’avèrent moindres avec le vamorolone.
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Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie
Le vamorolone, nouvel anti-inflammatoire, améliore la fonction motrice dans la myopathie de Duchenne sans les effets secondaires des corticostéroïdes.
Le vamorolone (VBP15) est un analogue des stéroïdes développé par le laboratoire ReveraGen Biopharma, filiale de Santhera Pharmaceuticals. Cet anti-inflammatoire agit comme les glucocorticoïdes sans en avoir les effets secondaires. Les résultats intermédiaires de l’évaluation du vamorolone dans un essai clinique de phase II d’une durée de 6 mois puis son extension en ouvert qui a duré 2 ans viennent d’être publiés dans la revue PlosOne.
Une amélioration motrice à moyen terme avec peu d’effets secondaires
Dans ces 2 essais successifs, 46 participants, des garçons âgés de 4 à 7 ans, atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ont été traités avec le vamorolone oral. Les résultats publiés portent sur deux groupes d’enfants qui ont reçu durant 18 mois (12 mois de l’extension en ouvert et 6 mois de l’essai préalable) 2 ou 6 mg/Kg/jour de vamorolone.
Les résultats indiquent une amélioration des performances motrices des garçons. La vitesse pour se relever du sol, celle pour monter 4 marches, marcher/courir sur 10 mètres, la distance parcourue durant 6 minutes de marche, ainsi que les mesures globales de la motricité avec l’échelle motrice NSAA ont des valeurs significativement plus élevées. Ces mesures, hormis celles concernant la vitesse pour se relever du sol, sont significativement meilleures chez les garçons traités avec le vamorolone en comparaison d’un groupe contrôle externe de 19 garçons du même âge atteints de DMD et sans traitement (ni vamorolone, ni glucocorticoïdes), issu de l’étude d’histoire naturelle CINRG. Les effets secondaires classiques des glucocorticoïdes (croissance, prise de poids, troubles comportementaux, rétention d’eau) sont minorés dans cet essai.Voir aussiDocuments numériques
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Titre : Myopathie de Duchenne : l’idebenone, c’est fini Type de document : Brève Auteurs : Schanen-Bergot MO, Auteur Année de publication : 09/11/2020 Langues : Français (fre) Mots-clés : dystrophie musculaire de Duchenne Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon
Lien vers les actualités du site Institut de MyologieTexte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM
L’absence d’efficacité de l’idebenone sur la fonction respiratoire dans la DMD a conduit le laboratoire Santhera à stopper l’évaluation de cette molécule en essai clinique notamment en France.
Santhera pharmaceuticals a annoncé le 6 octobre 2020 dans un communiqué de presse, l’arrêt du développement de l’idebenone dans la dystrophie musculaire de Duchenne. L’idebenone est un antioxydant qui protège les membranes des cellules et des mitochondries. Il est évalué depuis plus de 10 ans dans la DMD. Durant cette période, les résultats de plusieurs essais cliniques ont été publiés montrant la bonne tolérance du produit et une certaine efficacité sur l’atteinte respiratoire : en juin 2011 pour l’essai Delphi ; en avril 2015 et en mai 2016 pour l’essai Delos et enfin en mars 2020 pour l’étude Syros. Deux essais cliniques, l’essai Sideros et son extension en ouvert, l’essai Sideros-E, comptant plusieurs centres en France, étudiaient l’efficacité de l’idebenone sur le maintien de la fonction respiratoire.
L’inefficacité de l’idebenone pointée par des experts
Un comité d’experts indépendants a analysé les données de l’essai Sideros obtenues après 18 mois de traitement par l’idebenone chez 255 garçons atteints de DMD recevant aussi des corticoïdes. Ce comité a conclu que si le traitement avec l’idebenone est bien toléré et sûr, il n’améliore pas suffisamment la capacité vitale forcée (un indice de la bonne santé respiratoire) pour espérer atteindre un seuil d’efficacité significative sur le long terme.
Arrêt du programme de l’idebenone dans la DMD
Santhera Pharmaceuticals a décidé de stopper l’essai Sideros et son extension Sideros-E. Le laboratoire a annoncé également qu’il retire sa demande de mise sur le marché de l’idebenone (nom : Puldysa) auprès de l’Agence européenne du médicament (EMA) arrêtant ainsi le développement de l’idebenone. Il entend désormais se consacrer pleinement à l’évaluation du vamorolone dans la DMD, un anti-inflammatoire aux résultats encourageants.
Des centres investigateurs qui accompagnent cet arrêt
Le laboratoire a informé les centres investigateurs de l’arrêt des essais Sideros et Sideros-E. Il annoncé également que les résultats cliniques ne justifiaient pas de mise à disposition de l’idebenone à titre compassionnel. En France, 5 centres investigateurs avaient inclus des patients dans ces deux essais (Lille, Montpellier, Nantes, Paris, Toulouse) et ont d’ores et déjà pris contact avec eux. N’hésitez pas à contacter votre centre investigateur ou votre Service Régional AFM-Téléthon si nécessaire.
Contact des centres investigateurs
Lille (CHRU, Hôpital Jeanne de Flandres – JM. Cuisset – secrétariat : + 33 (0)3 20 44 53 25)
Montpellier (CHRU, Hôpital Gui de Chauliac – U. Walter-Louvier – secrétariat : + 33 (0)4 67 33 01 87)
Nantes (Hôpital Hôtel Dieu – Y. Péreon – secrétariat : + 33 (0)2 40 08 36 17)
Paris (Institut I-Motion - hôpital Trousseau – secrétariat : + 33 (0)1 44 73 65 44)
Toulouse (Hôpital des enfants – C. Cances - secrétariat : + 33 (0)5 34 55 74 08)
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Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie
Le laboratoire Santhera Pharmaceuticals a annoncé le 6 octobre 2020 la fin du développement de l’idebenone dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’idebenone est un antioxydant développé par Santhera pharmaceuticals évalué depuis plus de 10 ans dans la dystrophie musculaire de Duchenne pour ses effets potentiels sur la fonction respiratoire. Deux essais cliniques de ce produit l’essai Sideros et l’essai Sideros-E, étudiaient l’efficacité de l’idebenone sur le maintien de la fonction respiratoire.
Pas assez efficace
Un comité d’experts indépendant (Data and Safety Monitoring Board) a évalué les données de l’essai Sideros obtenues après 18 mois de traitement par l’idebenone chez 255 garçons atteints de DMD recevant aussi des corticoïdes. Il a conclu de ses analyses que l’idebenone était bien toléré et sûr mais qu’il ne parvenait pas à maintenir une capacité vitale suffisante pour espérer atteindre un seuil d’efficacité significative sur le long terme.
Le laboratoire Santhera Pharmaceuticals a donc annoncé l’arrêt de ce programme de développement clinique, c’est-à-dire l’arrêt des essais en cours Sideros et Sideros-E, ainsi que le retrait de ses demandes de mises sur le marché de l’idebenone auprès de l’EMA.
Il a également précisé qu’il n’y aurait pas de mise à disposition de l’idebenone à titre compassionnel. En France, 5 centres investigateurs avaient inclus des patients dans ces deux essais, Lille, Montpellier, Nantes, Paris, Toulouse.Documents numériques
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Vaccination et maladies neuromusculaires
Schanen-Bergot MO, Hammouda EH, Guimazanes A
Repères, Savoir & Comprendre, 2020, 12 p.
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Essais neuromusculaires en cours et en préparation : Juin 2020 - 6ème Edition
Bichat M, Cukierman L, Marion S, et al.
Fiche technique, Savoir & Comprendre, 2020, 27 p.
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Suivi gynécologique et maladies neuromusculaires : toutes concernées !
Schanen-Bergot MO, Naouri M, Cosquer M, et al.
Repères, Repères Savoir & Comprendre, 2020, 16 p
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Myopathie de Duchenne : une équipe de l’Institut de Myologie développe une approche combinée saut d’exon classique - thérapie génique
Schanen-Bergot MO
2020
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Myopathie de Duchenne : le sarconeos autorisé pour un essai clinique aux États-Unis
Schanen-Bergot MO
2019
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Essais neuromusculaires en cours et en préparation : Novembre 2019 - 5ème Edition
Bichat M, Cukierman L, Marion S, et al.
Fiche technique, Savoir & Comprendre, 2019, 26 p.
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Myopathie de Duchenne : la spironolactone, un protecteur cardiaque à court terme
Schanen-Bergot MO
2019
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