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Article
Shieh PB ; Kuntz NL ; Dowling JJ ; Muller-Felber W ; Bonnemann CG ; Seferian AM ; Servais L ; Smith BK ; Muntoni F ; Blaschek A ; Foley AR ; Saade DN ; Neuhaus S ; Alfano LN ; Beggs AH ; Buj Bello A ; Childers MK ; Duong T ; Graham RJ ; Jain M ; Coats J ; MacBean V ; James ES ; Lee J ; Mavilio F ; Miller W ; Varfaj F ; Murtagh BS ; Han C ; Noursalehi M ; Lawlor MW ; Prasad S ; Rico S | 12/2023Background : X-linked myotubular myopathy is a rare, life-threatening, congenital muscle disease observed mostly in males, which is caused by mutations in MTM1. No therapies are approved for this disease. We aimed to assess the safety and effica[...]
Article
Andreoletti G ; Romano O ; Chou HJ ; Sefid-Dashti MJ ; Grilli A ; Chen C ; Lakshman N ; Purushothaman P ; Varfaj F ; Mavilio F ; Bicciato S ; Urbinati F | 29/08/2023
Article
Lattanzi A, Auteur ; Duguez S ; Moiani A ; Izmiryan A ; Barbon E ; Martin S ; Mamchaoui K ; Mouly V ; Bernardi F ; Mavilio F ; Bovolenta M | 2017
Article
Mack DL, Auteur ; Poulard K ; Goddard MA ; Latournerie V ; Snyder JM ; Grange RW ; Elverman MR ; Denard J ; Veron P ; Buscara L ; Le Bec C ; Hogrel JY ; Brezovec AG ; Meng H ; Yang L ; Liu F ; O'Callaghan M ; Gopal N ; Kelly VE ; Smith BK ; Strande JL ; Mavilio F ; Beggs AH ; Mingozzi F ; Lawlor MW ; Buj Bello A ; Childers MK | 2017Comment in: Systemic AAV Gene Therapy Close to Clinical Trials for Several Neuromuscular Diseases. [Mol Ther. 2017]
Article
Le Guiner C, Auteur ; Servais L ; Montus M ; Larcher F ; Fraysse B ; Moullec S ; Allais M ; François V ; Dutilleul M ; Malerba A ; Koo T ; Thibaut JL ; Matot B ; Devaux M ; Le Duff J ; Deschamps JY ; Barthelemy I ; Blot S ; Testault I ; Wahbi K ; Ederhy S ; Martin S ; Veron P ; Georger C ; Athanasopoulos T ; Masurier C ; Mingozzi F ; Carlier P ; Gjata B ; Hogrel JY ; Adjali O ; Mavilio F ; Voit T ; Moullier P ; Dickson G | 2017
Article
Armbruster N, Auteur ; Lattanzi A ; Jeavons M ; Van Wittenberghe L ; Gjata B ; Marais T ; Martin S ; Vignaud A ; Voit T ; Mavilio F ; Barkats M ; Buj Bello A | 2016
Multimédia
Le 21 avril 2015, l'AFM-Téléthon annonçait un succès de thérapie génique pour une maladie rare du système immunitaire : la maladie de Wiskott-Aldrich. Fulvio Mavilio, directeur scientifique de Généthon revient sur cette annonce et ses perspectives.
Article
Cheever TR, Auteur ; Berkley D ; Braun S ; Brown RH ; Byrne BJ ; Chamberlain JS ; Cwik V ; Duan D ; Federoff HJ ; High KA ; Kaspar BK ; Klinger KW ; Larkindale J ; Lincecum J ; Mavilio F ; McDonald CL ; McLaughlin J ; Weiss McLeod B ; Mendell JR ; Nuckolls G ; Stedman HH ; Tagle DA ; Vandenberghe LH ; Wang H ; Wernett PJ ; Wilson JM ; Porter JD ; Gubitz AK | 2015
Article
Hacein-Bey Abina S ; Gaspar HB ; Blondeau J ; Caccavelli L ; Charrier S ; Buckland K ; Picard C ; Six E ; Himoudi N ; Gilmour K ; McNicol AM ; Hara H ; Xu-Bayford J ; Rivat C ; Touzot F ; Mavilio F ; Lim A ; Treluyer JM ; Héritier S ; Lefrère F ; Magalon J ; Pengue-Koyi I ; Honnet G ; Blanche S ; Sherman EA ; Male F ; Berry C ; Malani N ; Bushman FD ; Fischer A ; Thrasher AJ ; Galy A ; Cavazzana M | 2015Comment in: An emerging era of clinical benefit from gene therapy. Malech HL, Ochs HD. JAMA. 2015 Apr 21;313(15):1522-3.
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Poletti V, Auteur ; Carri AD ; Tagliazucchi GM ; Faedo A ; Petiti L ; Mazza EMC ; Peano C ; De Bellis G ; Bicciato S ; Miccio A ; Cattaneo E ; Mavilio F | 2015
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Moiani A ; Suerth JD ; Gandolfi F ; Rizzi E ; Severgnini M ; De Bellis G ; Schambach A ; Mavilio F | 2014
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Mavilio F | 2014Comment on: Somatic correction of junctional epidermolysis bullosa by a highly recombinogenic AAV variant. Melo SP, Lisowski L, Bashkirova E, Zhen HH, Chu K, Keene DR, Marinkovich MP, Kay MA, Oro AE. Mol Ther. 2014 Apr;22(4):725-33.
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Turchiano G, Auteur ; Latella MC ; Gogol-Doring A ; Cattoglio C ; Mavilio F ; Izsvak Z ; Ivics Z ; Recchia A | 2014
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Childers MK ; Joubert R ; Poulard K ; Moal C ; Grange RW ; Doering JA ; Lawlor MW ; Rider BE ; Jamet T ; Daniele N ; Martin S ; Riviere C ; Soker T ; Hammer C ; Van Wittenberghe L ; Lockard M ; Guan X ; Goddard M ; Mitchell E ; Barber J ; Williams JK ; Mack DL ; Furth ME ; Vignaud A ; Masurier C ; Mavilio F ; Moullier P ; Beggs AH ; Buj Bello A | 2014
Article
Cavazza A ; Cocchiarella F ; Bartholomae C ; Schmidt M ; Pincelli C ; Larcher F ; Mavilio F | 2013
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André-Schmutz I ; Dal-Cortivo L ; Six E ; Kaltenbach S ; Cocchiarella F ; Le Chenadec J ; Cagnard N ; Cordier AG ; Benachi A ; Mandelbrot L ; Azria E ; Bouallag N ; Luce S ; Ternaux B ; Reimann C ; Revy P ; Radford-Weiss I ; Leschi C ; Recchia A ; Mavilio F ; Cavazzana M ; Blanche S | 2013
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Tremblay JP ; Xiao X ; Aartsma Rus A ; Barbas C ; Blau HM ; Bogdanove AJ ; Boycott K ; Braun S ; Breakefield XO ; Bueren JA ; Buschmann M ; Byrne BJ ; Calos M ; Cathomen T ; Chamberlain J ; Chuah M ; Cornetta K ; Davies KE ; Dickson JG ; Duchateau P ; Gaudet D ; Flotte TR ; Gaudet D ; Gersbach CA ; Gilbert R ; Glorioso J ; Herzog RW ; High KA ; Huang W ; Huard J ; Joung JK ; Liu D ; Liu D ; Lochmuller H ; Lustig L ; Mendell JR ; Massie B ; Mavilio F ; Mendell JR ; Nathwani A ; Ponder K ; Porteus M ; Puymirat J ; Samulski RJ ; Takeda S ; Wilson JM ; Vandendriessche T ; Wolfe JH ; Wilson JM ; Wilton SD ; Wolfe JH ; Gao G | 2013
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Coluccio A ; Miselli F ; Lombardo A ; Marconi A ; Malagoli Tagliazucchi G ; Goncalves MA ; Pincelli C ; Maruggi G ; Naldini L ; Larcher F ; Mavilio F ; Recchia A | 2013
Article
Moiani A ; Miccio A ; Rizzi E ; Severgnini M ; Pellin D ; Suerth JD ; Baum C ; De Bellis G ; Mavilio F | 2013
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Di Nunzio F ; Fricke T ; Miccio A ; Valle-Casuso JC ; Pérez P ; Souque P ; Rizzi E ; Severgnini M ; Mavilio F ; Charneau P ; Diaz-Griffero F | 2013
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Article
Ferrari G ; Cusella-De Angelis MG ; Coletta M ; Paolucci E ; Stornaiuolo A ; Cossu G ; Mavilio F | 1998Comment in: Bone marrow cells may provide muscle power. Pennisi E. Science. 1998 Mar 6;279(5356):1456. doi: 10.
Article
Lattanzi L ; Salvatori G ; Coletta M ; Sonnino C ; Cusella-De Angelis MG ; Gioglio L ; Ferrari G ; Murry CE ; Kelly R ; Ferrari G ; Molinaro M ; Crescenzi M ; Mavilio F ; Cossu G | 1998
