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Article

Neurotherapeutics, 5, 4. Therapeutic approaches in glycogen storage disease type II/Pompe disease

Schoser B ; Hill V ; Raben N | 10/2008

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Article

Recombinant adeno-associated viral (rAAV) microdystrophin vectors as therapeutic tools for Duchenne muscular dystrophy (DMD) (abstract : congrès international de Myologie, 2005)

Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Athanasopoulos T ; Foster H ; Graham I ; Hill V ; Perez N ; Vulin A ; Fabb SA ; Garcia L ; Danos O ; Dickson G | 2005

Communication n° 635 Introduction : Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a lethal genetic muscle disorder affecting 1:3500 male individuals, caused by recessive mutations in the dystrophin gene. The size of the gene (2.4Mb) and mRNA (14kb) in ad[...]

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Neuromuscular disorders : NMD Screening for antisense modulation of dystrophin pre-mRNA splicing

Therapeutic possibilities in Duchenne muscular dystrophy (Proceedings of the special centennial international ENMC worshop; 30 november-2 december 2001; Naarden, Netherlands) ; Dickson G ; Hill V ; Graham IR | 2002

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