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Identification of the hyaluronic acid pathway as a therapeutic target for facioscapulohumeral muscular dystrophy

DeSimone AM, Leszyk J, Wagner K, et al.
Science advances, 2019, 5, 12

Notice complète Revue : Science advances, 5, 12 Titre : Identification of the hyaluronic acid pathway as a therapeutic target for facioscapulohumeral muscular dystrophy Type de document : Article Auteurs : DeSimone AM ; Leszyk J ; Wagner K ; Emerson CP Jr Editeur : United States Année de publication : 12/2019 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : biologie moléculaire ; culture cellulaire ; dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale ; maladie neuromusculaire ; physiologie ; RECHERCHE Pubmed / DOI : Pubmed : 31844661 / DOI : 10.1126/sciadv.aaw7099 N° Profil MNM : 2019122 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31844661

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Precise therapeutic gene correction by a simple nuclease-induced double-stranded break

Iyer S, Suresh S, Guo D, et al.
Nature, 2019, 568, 7753, p 561

Notice complète Revue : Nature, 568, 7753 Titre : Precise therapeutic gene correction by a simple nuclease-induced double-stranded break Type de document : Article Auteurs : Iyer S, Auteur ; Suresh S ; Guo D ; Daman K ; Chen JCJ ; Liu P ; Zieger M ; Luk K ; Roscoe BP ; Mueller C ; King OD ; Emerson CP Jr ; Wolfe SA Année de publication : 04/2019 Pages : p 561 Langues : Anglais (eng) Pubmed / DOI : DOI : 10.1038/s41586-019-1076-8 / Pubmed : 30944467 N° Profil MNM : 2019041 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30944467

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Morpholino-mediated Knockdown of DUX4 Toward Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Therapeutics

Chen JC, King OD, Zhang Y, et al.
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 2016, 24, 8, p 1405

Notice complète Revue : Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 24, 8 Titre : Morpholino-mediated Knockdown of DUX4 Toward Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Therapeutics Type de document : Article Auteurs : Chen JC, Auteur ; King OD ; Zhang Y ; Clayton NP ; Spencer C ; Wentworth BM ; Emerson CP Jr ; Wagner KR Année de publication : 2016 Pages : p 1405 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale ; électroporation ; expression génique ; gène DUX4 ; interférence ARN ; modèle cellulaire ; morpholino ; myotube ; perspective thérapeutique ; séquence inhibitrice ; souris modèle ; xénogreffe Pubmed / DOI : DOI : 10.1038/mt.2016.111 / Pubmed : 27378237 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27378237

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Individual epigenetic status of the pathogenic D4Z4 macrosatellite correlates with disease in facioscapulohumeral muscular dystrophy

Jones TI, King OD, Himeda CL, et al.
Clinical Epigenetics, 2015, 7

Notice complète Revue : Clinical Epigenetics, 7 Titre : Individual epigenetic status of the pathogenic D4Z4 macrosatellite correlates with disease in facioscapulohumeral muscular dystrophy Type de document : Article Auteurs : Jones TI, Auteur ; King OD ; Himeda CL ; Homma S ; Chen JCJ ; Beermann ML ; Yan C ; Emerson CP Jr ; Miller JB ; Wagner KR ; Jones PL Année de publication : 2015 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : dna ; dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale ; épigénétique ; gène DUX4 ; région D4Z4 Pubmed / DOI : Pubmed : 25904990 / DOI : 10.1186/s13148-015-0072-6

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Human skeletal muscle xenograft as a new preclinical model for muscle disorders.

Zhang Y, King OD, Rahimov F, et al.
Human molecular genetics, 2014, 23, 12, p. 3180-3188

Notice complète Revue : Human molecular genetics, 23, 12 Titre : Human skeletal muscle xenograft as a new preclinical model for muscle disorders. Type de document : Article Auteurs : Zhang Y ; King OD ; Rahimov F ; Jones TI ; Ward CW ; Kerr JP ; Liu N ; Emerson CP Jr ; Kunkel LM ; Partridge TA ; Wagner KR Année de publication : 2014 Pages : p. 3180-3188 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : biopsie musculaire ; cellule satellite ; dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale ; essai préclinique ; étude transversale ; fibre musculaire ; humain ; modèle animal ; souris modèle ; xénogreffe Pubmed / DOI : DOI : 10.1093/hmg/ddu028 / Pubmed : 24452336 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24452336

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Telomere position effect regulates DUX4 in human facioscapulohumeral muscular dystrophy

Stadler G, Rahimov F, King OD, et al.
Nature structural & molecular biology, 2013, 20, 6, p. 671-680

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Control of somite patterning by Sonic hedgehog and its downstream signal response genes

Borycki AG, Mendham L, Emerson CP Jr
Development, 1998, 125, 4, p.777-790

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