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Thangarajh M, Auteur ; Elfring GL ; Trifillis P ; McIntosh J ; Peltz SW | 09/2018
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Bushby K ; Finkel R ; Wong B ; Barohn R ; Campbell C ; Comi GP ; Connolly AM ; Day JW ; Flanigan KM ; Goemans N ; Jones KJ ; Mercuri E ; Quinlivan R ; Renfroe JB ; Russman B ; Ryan MM ; Tulinius M ; Voit T ; Moore SA ; Sweeney HL ; Abresch RT ; Coleman KL ; Eagle M ; Florence J ; Gappmaier E ; Glanzman AM ; Henricson E ; Barth J ; Elfring GL ; Reha A ; Spiegel RJ ; O'Donnell MW ; Peltz SW ; McDonald CM ; for the PTC124-GD-007-DMD Study Group | 2014
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Subsets of patients with a large number of genetic disorders have disease due to a premature stop (nonsense) mutation in the coding sequence of a protein. Ataluren is an investigational drug designed to overcome the deleterious effects of nonsen[...]
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McDonald CM ; Henricson EK ; Han JJ ; Abresch RT ; Nicorici A ; Elfring GL ; Atkinson L ; Reha A ; Hirawat S ; Miller LL | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 26/01/2010 - Une version modifiée du test de marche sur 6 minutes : nouveau standard pour l’étude de la dystrophie musculaire de Duchenne ? La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la p[...]
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McDonald CM ; Henricson EK ; Han JJ ; Abresch RT ; Nicorici A ; Atkinson L ; Elfring GL ; Reha A ; Miller LL | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract
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Collectif ; Atkinson LA ; Reha AL ; Elfring GL ; Finkel R ; Wong B ; Flanigan K ; McDonald CM ; Bushby K ; Voit T ; Spinella G ; Cwik V ; Miller L | 2008
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Collectif ; McDonald CM ; Henricson EK ; Han JJ ; Nicorici AR ; Abresch RT ; Atkinson LA ; Reha AL ; Elfring GL ; Miller LL | 2008
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Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; McDonald CM ; Henricson EK ; Han JJ ; Nicorici AR ; Abresch RT ; Atkinson LA ; Reha AL ; Elfring GL ; Miller LL | 2008Background: The 6-minute walk test (6MWT) is a commonly used measure of cardiorespiratory endurance. Researchers have begun to use it as a strength related outcome measure in clinical trials in neuromuscular disease. We evaluated the 6MWT differ[...]
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Hirawat S ; Welch EM ; Elfring GL ; Northcutt VJ ; Paushkin S ; Hwang S ; Leonard EM ; Almstead NG ; Ju W ; Peltz SW ; Miller LL | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract
