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11/05/2009 - Amélioration clinique du syndrome de Kennedy par la leuproréline : un essai de phase 2 japonais concluant Le syndrome de Kennedy, ou amyotrophie spino-bulbaire (SBMA), est une maladie neuromusculaire rare transmise selon un mode récessif lié au sexe. Il entraîne un déficit musculaire lentement progressif et une atteinte endocrinienne associée (hypogonadisme). Dû à des mutations dans le gène codant le récepteur aux androgènes, le syndrome de Kennedy est en rapport avec une mort lente des motoneurones. Le caractère bénéfique ou délétère de substances anti-androgènes à visée thérapeutique a été longtemps discuté. Dans un article publié en février 2009, des auteurs japonais rapportent les résultats très attendus d’un essai de phase 2 réalisé chez 34 patients souffrant de syndrome de Kennedy et traités soit par un analogue d’une gonadotrophine, la leuproréline, soit par un placebo (NDLR : la leuproréline est commercialisée en France sous le nom de Enantone®). Si les résultats cliniques, en termes d’amélioration fonctionnelle, étaient peu évidents à 8 mois, ils sont devenus patents au terme de 16 mois supplémentaires de traitement. On notera que parmi les critères objectifs d’amélioration figuraient la vidéo-fluorographie destinée à apprécier les troubles de déglutition et le taux de récepteurs aux androgènes mutés mesuré sur un prélèvement biopsique au niveau du scrotum. La leuproréline a par ailleurs été bien tolérée en dehors de quelques troubles de la fonction érectile. Des études à plus grande échelle sont nécessaires afin de conclure à une véritable efficacité de ce traitement dans le syndrome de Kennedy. |
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